摘要
背景
简短食管吞咽困难问卷（BEDQ）和Eckardt评分（ES）是评估吞咽困难最常用的患者报告结局（PROs）工具。然而，这些工具的患者中心化切点、最小重要差异（MID）以及重复测量的可靠性尚未确定。我们的目的是填补这些空白，并评估BEDQ在治疗中的反应性。
方法
这项前瞻性多中心研究在西班牙和拉丁美洲的三级医疗机构进行，纳入了因需要高分辨率测压而被转诊的成人患者。研究分为三个组：切点组（随后又分为衍生组和验证组）、重复测量组（对同一患者重新进行PROs评估）以及治疗反应性组（接受贲门失弛缓症治疗的患者）。患者自我感知的严重程度通过5点likert量表（PGIS）进行评估，分为PGIS < 2（无/轻度症状（NMSS））和≥ 2。
结果
切点组包括571名患者，其中衍生组397人，验证组174人。BEDQ评分< 9且ES评分< 4能够最佳预测NMSS。验证组和自助法评估证实了这些切点的稳定性。BEDQ的MID为5分，ES为1分，且在各组中一致。BEDQ显示出优异的重复测量可靠性（组内相关系数=0.97），显著高于ES（0.85）。两种PROs在治疗后均显示出统计学上的显著改善（p<0.001），BEDQ和ES的标准反应均值分别为2.14和1.98。
结论
BEDQ评分< 9且ES评分< 4是识别NMSS患者的临床意义阈值。BEDQ的变化超过5分，ES的变化超过1分，代表临床意义上的差异。BEDQ在心理测量学性质上优于ES。
要点
- 简短食管吞咽困难问卷（BEDQ）和Eckardt评分（ES）是评估吞咽困难最常用的工具，但它们的患者中心化切点和重复测量可靠性尚未确定。
- 研究发现，BEDQ评分< 9且ES评分< 4可预测无或轻度吞咽困难。BEDQ的重复测量可靠性优于Eckardt评分。
- BEDQ评分< 9且ES评分< 4可用于定义无/轻度吞咽困难。BEDQ的变化超过5分或ES的变化超过1分，代表临床意义上的变化。BEDQ在心理测量学上具有优势。
通俗语言总结
BEDQ和Eckardt评分被广泛用于评估吞咽困难的程度。然而，目前缺乏明确的阈值来预测轻度症状或定义具有临床意义的改变。在一项多中心研究中，我们招募了来自西班牙和拉丁美洲的500多名患者，并对这些评分进行了全面的心理测量评估。研究发现，BEDQ评分低于9分、ES评分低于4分的患者表现为无或仅有轻微症状。此外，BEDQ评分提高5分、ES评分提高1分代表有意义的临床变化。值得注意的是，BEDQ在结果稳定性方面的可靠性显著高于ES评分。这些切点和数值现在可以帮助临床医生更精确地监测吞咽困难患者的治疗效果。
利益冲突
Dustin Carlson：Medtronic（演讲、咨询、授权）；Diversatek（咨询）；Phathom Pharmaceuticals（演讲、 Advisory Board）；Braintree（咨询）；Medpace（咨询）；Laborie（咨询）。Daniel Cisternas：Medtronic（演讲）。Jose Maria Remes-Troche：Adium（ Advisory Board）；Carnot（ Advisory Board、演讲）；PROMEDICS Praha a.s.（ Advisory Board）；Pisa（ Advisory Board）；Asofarma（演讲）；Abbott（演讲）；Chinoin（演讲）；Ferrer（演讲）；Johnson & Johnson（演讲）；Menarini Central America（演讲）；M8（演讲）；Medix（演讲）；Medtronic（演讲）。KGZ：Carnot（演讲）；Ferrer（演讲）。其他作者无利益冲突。
数据可用性声明
数据和研究材料可向相应作者（Daniel Cisternas博士，dcisterc@gmail.com）索取，如有合理要求。
