吉维司他在杜氏肌营养不良男童中的安全性与疗效：EPIDYS临床试验的简明摘要

《Future Rare Diseases》：Safety and effectiveness of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy: a plain language summary of the EPIDYS clinical trial

　　

通俗语言摘要

这份摘要的内容是什么？

这是一份通俗语言摘要，介绍了EPIDYS研究的结果。该研究评估了吉替司他对杜氏肌营养不良（DMD）男孩的安全性和有效性。

EPIDYS研究进行了什么？

在2017年6月6日至2022年2月22日期间，共有179名男孩参加了EPIDYS研究：118名被随机分配到吉替司他组，61名接受安慰剂（外观相同但不含药物的液体）。研究人员通过在治疗前和治疗期间（服用吉替司他或安慰剂时）测量男孩的肌肉力量和功能，来评估吉替司他的疗效（即药物的作用效果）。120名符合目标脂肪和肌肉范围的男孩的数据用于评估吉替司他的安全性和疗效；其余59名超出目标范围的男孩仅评估安全性。

结果是什么？

服用吉替司他72周的DMD男孩，其肌肉力量和功能的下降幅度（通过4阶梯爬升测试测量）小于服用安慰剂的男孩。治疗期间发生的大多数不良健康事件严重程度为轻度至中度，且两组的发生率大致相当。最常见的与治疗相关的不良反应是血小板计数低（血液中的凝血细胞）、甘油三酯（血液中的脂肪）水平升高和腹泻，这些不良反应在吉替司他治疗组中更为频繁。

研究结果意味着什么？

EPIDYS研究表明，吉替司他可能有助于DMD男孩，通过减缓肌肉功能的丧失（通过4阶梯爬升测试测量），且未观察到重大安全隐患。

发音方法（下载PDF并双击声音图标播放音频）…

• 杜氏肌营养不良：杜-式 肌 营养 不良

• 抗肌萎缩蛋白：抗 肌 萎缩 蛋白

• 吉替司他：吉-替-司-他

• 组蛋白去乙酰化酶：组 蛋白 去 乙酰化 酶

• 舒洛地特：舒-洛-地-特

• 糖皮质激素：糖 皮质 激素

这是该发表文章通俗语言摘要的摘要。

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