《Therapeutic Innovation & Regulatory Science》：Current Landscape of Investigator-Initiated Decentralized Clinical Trials in Japan: A Nationwide Survey
编辑推荐：
背景：受数字技术发展推动，去中心化临床试验(DCT)日益普及，但日本此类试验的应用情况尚不明确。方法：研究人员开展了一项全国性调查，对象为日本221家主要临床研究机构，要求受访者报告其机构作为牵头单位、在2021—2025财年开展的研究者发起DCT情况。结果：
背景：受数字技术发展推动，去中心化临床试验(DCT)日益普及，但日本此类试验的应用情况尚不明确。方法：研究人员开展了一项全国性调查，对象为日本221家主要临床研究机构，要求受访者报告其机构作为牵头单位、在2021—2025财年开展的研究者发起DCT情况。结果：82家机构回复（回复率37.1%），其中54家临床研究核心医院(CRCH)和国立大学医院回复率为100%。18家机构（22.0%）报告共开展36项DCT，多位于CRCH或国立大学医院。36项中21项（58.3%）按《伦理指南》归类为干预性研究。年度启动数由2021财年4项增至2024财年15项，2025财年（未完）报告7项。最常用的去中心化要素为电子知情同意(eConsent)（14项，38.9%）和在线医疗咨询（12项，33.3%）。27项（75.0%）仅含1—2个去中心化要素。肿瘤学为最常见疾病领域，但覆盖多治疗领域。结论：日本DCT使用逐步增加，常采用融合eConsent和在线医疗咨询等少量要素的混合(hybrid)路径，这可能反映适应日本监管、医疗与地理情境的做法。
研究背景方面，去中心化临床试验（DCT，指部分或全部试验活动在传统试验场所外开展、常整合数字技术与远程方法的临床试验）近年因可提升受试者中心性、可及性、参与者多样性并潜在加速药物研发而受到全球关注，美国食品与药品监督管理局（FDA）与欧洲药品管理局（EMA）已发布相关指南。日本具备全民健康保险与医疗机构高密度特征，干预性研究分为药品和医疗器械法（PMD Act）下研究者发起临床试验（IICT）、临床试验法下干预性研究、伦理指南下干预性研究三类，监管路径与资源约束和工业界申办试验不同。已有个例与工业界数据库分析，但缺乏针对学术机构研究者发起DCT的全国现状与趋势证据，因此研究人员开展本项全国性调查。
本研究发表于《Therapeutic Innovation 》。
关键技术方法上，研究人员采用横断面机构基线调查，目标为221家机构：全部54家临床研究核心医院（CRCH）与国立大学医院、27家公私立大学医院便利样本、全部140家国立医院机构（NHO）医院；通过电子邮件发送唯一网址问卷，按机构类别在2025年11月、2026年1月、2026年3月分批施测。DCT要素清单参照日本制药工业协会（JPMA）问卷及FDA/EMA指南与文献制定，纳入eConsent、在线医疗咨询、家庭访视、电子受试者报告结局/电子临床结局评估（ePRO/eCOA）、可穿戴设备、直接数据采集、院外化验/影像、试验用药品直送受试者、受试者自采血、DCT移动单元、网络招募等，仅用ePRO/eCOA者排除。以机构为牵头、2021—2025财年启动为筛选项，用研究题目与注册号核查跨机构重复，做描述性统计。
结果部分保留小标题如下。Survey Response and Overall DCT Implementation显示，82/221机构回复，18家（22.0%）报告36项DCT；9项为PMD Act下IICT，6项为临床试验法下干预性研究，21项为伦理指南下干预性研究；CRCH与国立大学医院主导。年度启动2023—2024上升，2024最多，2025初步数据似回落。DCT Elements Used显示，eConsent与在线医疗咨询最常用；ePRO/eCOA与可穿戴设备多用于伦理指南下研究，院外化验/影像更多用于IICT；约半数研究仅1个要素，IICT要素数多于其他类别。Disease Areas显示，肿瘤学最常见，其次心血管、神经、精神、代谢/内分泌；15项有阶段信息者以Phase 2居多，18项无适用阶段者多为行为、手术、食品、软件类医学器械（SaMD）或早期探索性干预。
讨论部分总结，日本DCT增长与全球趋势一致，但2025可能进入整合或再评估期；多数在伦理指南下、以1—2个要素谨慎试水，反映机构在低监管风险研究积累经验。CRCH与国立大学医院因基础设施与人员能力更易采纳新方法。日本地理紧凑、交通与医保完善，使完全远程需求低于大国，故以site-based叠加少量去中心化要素的混合模式为主。eConsent采用高与2023年3月厚生劳动省（MHLW）早期身份核验、隐私、电子签名指南有关。肿瘤先发但领域趋多样；Phase 2集中符合学术早期概念验证特征。局限包括NHO与私立医院低回复带来无回复偏倚、自我报告定义变异、缺总试验数故不知DCT占比、未覆盖工业界试验。
结论部分翻译为：本调查提供了日本尤其是学术机构中DCT新兴格局的有价值洞见。DCT采用在增加，但呈现谨慎的混合路径，主要使用eConsent与在线咨询。该采用模式可能反映适应日本独特监管、医疗与地理情境的路径。理解塑造此谨慎混合路径的因素，对指导日本推进DCT实施的未来策略至关重要。
