《Hematology, Transfusion and Cell Therapy》：Emicizumab and shared medical decision in patients living with hemophilia A
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目的：艾米珠单抗（Emicizumab）是严重血友病A（hemophilia A）患者的一种新型预防性治疗。本研究评估了患者决策冲突（decisional conflict）和医生决策舒适度（physician decisional comfort）关于转向艾
目的：艾米珠单抗（Emicizumab）是严重血友病A（hemophilia A）患者的一种新型预防性治疗。本研究评估了患者决策冲突（decisional conflict）和医生决策舒适度（physician decisional comfort）关于转向艾米珠单抗的治疗决策，并识别驱动这一选择的标准。方法：这是一项观察性、非干预性、多中心、回顾性、探索性研究，纳入法国七个中心的血友病A患者。评估使用患者决策冲突量表和医生决策舒适量表，以及一个问卷来确定是否转向艾米珠单抗的选择标准。采用聚类分析（cluster analysis）来识别具有不同决策特征的患者亚组。结果：共纳入53名患者及其医生：34名在艾米珠单抗组（emicizumab arm），19名在因子VIII组（factor VIII arm）。因子VIII组的患者报告了更高的懊悔，而该组医生对决策的舒适度显著较低。影响决策的因素在患者和医生之间相似，说明双方相互理解良好。聚类分析识别出一个特定亚组（占总数23%），尽管最终选择明确，但仍经历高度决策冲突，提示需要针对性的临床支持。结论：本研究强调了共享决策（shared decision-making）在血友病治疗中的重要性，鼓励患者与医生之间开放沟通以实现更个性化的护理。
艾米珠单抗（Emicizumab）与血友病A患者的共享医疗决策：一项多中心观察性研究解读
**研究背景**
随着医疗信息普及，传统医患关系模式受到挑战，以患者自主与协作为特征的共享决策（shared decision-making, SDM）逐渐成为趋势。法国卫生当局于2013年发布指南，推动医患共同决策。严重血友病A（hemophilia A, HA）是一种X连锁遗传性出血疾病，由凝血因子VIII（factor VIII, FVIII）缺乏导致，传统治疗依赖静脉注射FVIII浓缩物，但抑制物产生是主要并发症。近年来，长效药物、模拟物、基因治疗等新疗法不断涌现，为个体化治疗提供更多选择，然而针对新疗法的决策支持工具仍然稀缺。艾米珠单抗（emicizumab）是一种双特异性单克隆抗体，通过结合活化因子IX和因子X模拟FVIII功能，皮下注射给药，可显著改善生活质量，但其转换会影响常规监测，如干扰活化部分凝血活酶时间（activated partial thromboplastin time, aPTT），且紧急管理需避免使用活化凝血酶原复合物浓缩物（activated prothrombin complex concentrates, aPCC）。因此，启动艾米珠单抗的决策过程至关重要。
**研究目的与意义**
研究人员开展了一项多中心、非干预性、回顾性、探索性研究，旨在评估HA患者及其医生在考虑转向艾米珠单抗时的决策冲突与医生决策舒适度，并识别影响治疗选择的因素。研究结论表明，患者与医生整体沟通良好、理解一致，但切换至艾米珠单抗者与未切换者在治疗维持和医生舒适度方面存在显著差异；聚类分析还识别出约四分之一存在潜在决策冲突的患者亚组。该研究强调SDM在血友病治疗中的重要性，为个体化护理提供了依据。
**主要技术方法**
研究在法国西部BERHLINGO网络（Réseau et Base d'Etude et de Recherche en Hémostase pour Les INvestigateurs du Grand-Ouest）的7所大学医院开展。纳入年龄>1岁、在既往一年内做出艾米珠单抗相关治疗决策的HA患者，分为切换组（S组，34例）和非切换组（NS组，19例）。伦理批准来自雷恩大学医院健康伦理组。数据收集于2022年3月至2023年5月。评估工具包括改编自Legaré等的患者决策冲突量表、医生决策舒适量表，以及自定义问卷（涵盖临床因素、环境因素、治疗吸引力等）。统计分析采用t检验、Fisher精确检验（Bonferroni校正）和聚类分析（Gower距离矩阵、层次聚类算法，通过Elbow法和轮廓法确定分组数）。
**研究结果**
*患者决策冲突*：通过患者决策冲突量表比较，S组在“维持决定”这一项目上的频率显著高于NS组，表明切换至艾米珠单抗的患者对决定更为坚定。
*医生决策舒适度*：通过医生决策舒适量表，S组医生在四个关键项目上（对决策过程满意、利益大于风险的判断容易、对决策满意、对自身参与度满意）报告更高满意度，表明S组医生对决策更舒适。
*治疗选择标准的一致性*：通过问卷分析治疗选择标准，患者和医生之间无显著差异，定性评论也显示相似动机，如生活质量、关节保护等，提示医患双方对影响决策因素的理解高度一致。
*亚组分析*：采用聚类分析，在总队列中识别出12/53（23%）患者，其决策冲突显著高于同组其他患者。其中S组有7/34（20%）患者，尽管选择切换，但表现出更高的决策冲突；NS组有5/19（26%）患者，存在对利益与风险理解不足。这些亚组提示需要针对性的临床支持。
**讨论总结**
这是首个多中心收集并比较血友病患者与医生SDM数据的研究。尽管样本量低于初始目标（53 vs 70），但多中心设计和Bonferroni校正保证了结果的稳健性。决策受多重因素影响，皮下注射途径被广泛认为是提高生活质量和自主性的优势，但初始阶段频繁随访可能成为阻碍。患者对“保护”的感知存在差异，例如S组认为艾米珠单抗提供“持续保护”，而NS组认为传统FVIII的“峰值”更利于运动。NS组患者的决策后悔程度更高，这可能与医生对决策过程满意度较低有关。与既往SDM研究一致，总体满意度较高（81%的患者和医生对决策过程感到满意）。聚类分析提示约25%的患者对决策存在潜在不安，尤其是“脆弱切换者”（fragile switchers），需要额外教育和支持。局限性包括回顾性偏倚、缺乏护士视角等。未来研究可扩展至基因治疗等新情境。
**研究结论翻译**
本研究在组织和方法上具有优势，尤其是涉及七个中心的多中心设计为血友病中的SDM提供了广泛视角。通过同时纳入医生和患者，研究深入理解了SDM相关决策。研究刻画了围绕艾米珠单抗转换的决策动态。鉴于艾米珠单抗允许灵活开始或恢复既往治疗，患者需要持续支持以管理潜在的决策后悔。此外，该研究显示患者和医生的体验高度同质和一致，尤其在启动艾米珠单抗的标准方面，但也揭示了医生和患者对彼此感受的一些差异。本研究的一个关键贡献是识别出隐藏决策冲突或后悔的患者亚群。这些结果强调患者需要持续支持，特别是NS组患者或被识别为“脆弱切换者”的患者。未来研究可包括更多跨学科项目、对艾米珠单抗决策辅助工具的评价以及更大规模的数据收集。
