基于社会健康决定因素理论的儿童神经母细胞瘤多维疾病负担评估体系的构建

《Frontiers in Oncology》：Development of a multidimensional disease burden assessment system for childhood neuroblastoma based on the social determinants of health theory

　　

目的： 基于社会健康决定因素（Social Determinants of Health，SDH）理论，构建一个针对儿童神经母细胞瘤（neuroblastoma，NB）的多维疾病负担评估体系，旨在为罕见病的精准帮扶及卫生资源的优化配置提供参考依据。 方法： 研究人员首先通过结构化文献综述和结构化专家小组讨论，基于SDH框架初步建立了指标池。随后，于2025年11月至12月期间，邀请了21位专家中的20位参与了两轮德尔菲（Delphi）专家咨询，以最终确定各项指标，并采用层次分析法（Analytic Hierarchy Process，AHP）计算各指标的权重。 结果： 两轮问卷的有效回收率分别为95.23%（20/21）和100%（20/20）。专家权威系数为0.885，两轮咨询的肯德尔和谐系数（Kendall’s W）分别为0.123-0.452和0.118-0.236（均P < 0.05），表明专家意见协调性高。最终构建的指标体系包含3个一级指标[个人疾病负担（0.3325）、家庭疾病负担（0.5278）和社会疾病负担（0.1396）]、8个二级指标和32个三级指标。 结论： 本研究构建的指标体系是一个初步的、理论驱动的框架，得到了专家共识和内部一致性权重的支持。它可为卫生行政部门识别高负担家庭和制定帮扶政策提供参考，从而支持罕见病患儿全照护周期的健康治理。

论文解读文章

1. 研究背景与问题

神经母细胞瘤（neuroblastoma，NB）是一种儿童颅外恶性实体肿瘤，已被纳入中国《第二批罕见病目录》。该病约占儿童癌症的8-10%，但在儿童癌症相关死亡中占比近15%。其治疗过程漫长且复杂，尤其对于高危患儿，常需数年的多模式序贯治疗。由于患儿年龄小、自理能力差，其治疗高度依赖家庭照护。除了直接的医疗费用，家庭还面临长期的照护需求、心理压力、教育中断和社会关系破坏等多重挑战。然而，现有的疾病负担评估工具并不完全适用于这一群体。通用的照护者负担量表未能充分捕捉儿科罕见病治疗中的不确定性、发育后果、学业中断等问题。许多关于NB的研究仅聚焦于直接医疗支出、住院等单一维度，缺乏对家庭和社会负担的系统整合。此外，现有工具很少纳入宏观的健康政策指标，如医保支付强度、跨省转诊和特殊药物可及性等。因此，亟需开发一个能够全面、系统地评估儿童NB多维疾病负担的工具。

2. 研究方法

为构建此评估体系，研究人员采用了四个连续且可追溯的阶段：

1. 1.
   结构化文献综述：系统检索了2001年1月1日至2025年10月31日间中英文数据库的相关文献，从6922篇记录中筛选出81篇进行深入分析，提取疾病影响指标并映射到世界卫生组织（WHO）的社会健康决定因素（Social Determinants of Health，SDH）概念框架。
2. 2.
   结构化专家小组讨论：于2025年11月13日举行线下会议，由4位特邀专家（包括儿科NB诊疗、护理和卫生政策专家）与研究团队共同审议和修订初始指标。
3. 3.
   德尔菲（Delphi）专家咨询：于2025年11月至12月进行了两轮匿名函询。来自临床医学、护理学、公共卫生、卫生政策与管理等多个领域的20位专家参与了咨询，对各级指标的重要性和可行性进行评分并提出修改意见。
4. 4.
   层次分析法（Analytic Hierarchy Process，AHP）：利用第二轮德尔菲咨询的重要性评分均值，结合萨蒂（Saaty）1-9标度法构建判断矩阵，计算各级指标的权重并进行一致性检验。

3. 研究结果

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  3.1 评估体系的构成与最高权重领域
  最终构建的评估体系包含3个一级指标、8个二级指标和32个三级指标。在一级维度中，家庭疾病负担的全局权重最高（0.5278），其次是个人疾病负担（0.3325）和社会疾病负担（0.1396）。在二级维度中，家庭经济影响（0.2786）、治疗相关负担（0.1755）和家庭照护负担（0.1755）排名最高。在三级指标中，家庭自付医疗支出（0.1358）、照护者的情绪压力（0.0778）以及手术或放疗相关并发症（0.0657）的全局权重位列前三。
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  3.2 专家特征
  参与两轮咨询的20位专家覆盖了临床医学、儿科血液肿瘤与罕见病、儿科血液肿瘤护理、公共卫生、疾病负担、卫生政策和医疗管理等多个领域，平均工作年限为23.70±10.07年，具有良好的代表性。
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  3.3 专家积极性与权威性
  两轮问卷的有效回收率分别为95.23%和100.00%，专家评论率分别为75.00%和25.00%，显示参与积极性高。专家权威系数（Cr）为0.885，超过0.70的可接受阈值，表明咨询结果可信度高。
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  3.4 专家意见集中程度与协调程度
  两轮咨询后，各级指标重要性和可行性的肯德尔和谐系数（Kendall’s W）均具有统计学显著性（P < 0.05），表明专家意见协调性良好。
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  3.5 指标筛选与最终评估体系
  经过第一轮德尔菲咨询，研究团队新增了治疗相关负担、肿瘤分期等指标，删除了儿童教育与社交支持等指标，并对部分指标进行了重新归类或措辞修改。第二轮咨询后，仅对少数指标进行了措辞澄清，未增删指标。最终形成了包含3个一级、8个二级和32个三级指标的评估体系。
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  3.6 指标权重
  所有判断矩阵的一致性比率（Consistency Ratio，CR）均低于0.10，表明逻辑一致性可接受。除了前述最高权重指标外，照护者生产力损失（0.0581）、灾难性卫生支出发生率（0.0581）和治疗与药物可及性（0.0553）也位列三级指标权重前列。

4. 讨论与结论

讨论部分总结：

本研究的创新之处在于将SDH理论框架应用于儿童NB的疾病负担评估，首次将政策环境、家庭社会经济状况和儿童健康状况整合到一个统一结构中。权重分布凸显了家庭疾病负担的核心地位，这与SDH理论中社会经济背景和支持结构对健康结果的决定性影响相一致。高权重的家庭指标，如照护者情绪压力和家庭自付医疗支出，提示心理和经济压力同等重要。该体系相比通用工具更具全面性和专科特异性，纳入了肿瘤分期、治疗复杂性等NB特有指标，并关注了患儿的就学和发展问题。在临床和政策应用方面，该体系可支持从筛查高风险家庭、指导分层干预到优化医保政策的全流程。例如，可通过识别灾难性卫生支出和高情绪压力的家庭，引导精准的社会工作和心理支持资源投放；同时，社会负担指标可用于监测医保政策对减轻家庭负担的实际效果。

结论部分翻译：

本研究通过文献综述、结构化专家小组讨论、德尔菲咨询和层次分析法，构建了一个基于SDH的儿童NB多维疾病负担评估体系。最终的体系包含个人、家庭和社会三个负担维度，其中家庭负担获得了最高的全局权重。该体系是一个理论驱动、基于专家共识的初步内容模型，可为未来的工具开发提供参考。在应用于临床或政策之前，还需在儿童及其家庭中进行条目精简、评分系统开发以及心理测量学和多中心验证。