基于美国行政理赔数据的多发性骨髓瘤确诊前医疗模式分析与风险预测

《Blood Cancer Journal》：REVEAL-MM: retrospective evaluation of variables in early assessment and landmark trends in multiple myeloma—a US claims-based case-control study

　　

摘要

多发性骨髓瘤（MM）常表现为非特异性症状，这些症状与其他常见疾病的症状相似，导致诊断延误和临床预后较差。尽管MM的诊断延误问题已得到广泛关注，但其在确诊前的医疗使用模式尚未得到充分研究。这项回顾性、1:1配对的病例对照研究使用了9466名患者的美国行政理赔数据，以识别MM的早期征兆，并评估这些数据是否可以用于在患者正式确诊前预测其患病风险。研究分析了他们在确诊前两年内分别在第12个月、第9个月和第6个月的诊断相关索赔、治疗相关索赔、处方记录以及医生就诊记录。通过可解释的预测模型（LASSO和随机森林），研究人员在诊断前12个月就发现了与MM相关的特定就诊模式。随着诊断时间的临近，所有模型的预测能力均有所提升，其中机器学习模型在诊断前6个月的曲线下面积（AUC）达到了0.826。与MM典型表现相符的索赔记录（包括贫血相关检查、肌肉骨骼系统相关检查以及M蛋白相关检测）在MM确诊前更为常见。这些发现表明，通过常规收集的医疗索赔数据可以支持更早地识别和评估MM高风险人群，从而实现更及时的诊断和更好的治疗结果。