食管鳞状细胞癌中新辅助治疗相关术后生存获益的异质性：一项因果生存森林分析

《International Journal of Cancer》：Heterogeneity in Postoperative Survival Benefit Associated With Neoadjuvant Therapy in Esophageal Squamous Cell Carcinoma: A Causal Survival Forest Analysis

　　新辅助治疗（NAT）在食管鳞状细胞癌（ESCC）中的治疗效果可能因个体而异。我们旨在估算个体化治疗效果（ITEs），以识别最可能从NAT中获益的患者，并刻画术后获益分层。这是一项用于估算ITE并预测治疗获益的队列研究。主要结局指标为5年总生存期（OS）和无病生存期（DFS）。我们应用因果生存森林（CSF）来估算ITE，将其定义为术前NAT与单独手术之间潜在生存结局的差异。根据预测的ITE将患者分为三个等分层。对实际治疗与预测的治疗获益模式一致或不一致的患者组进行生存结局的描述性比较。本研究共纳入838例患者，OS预测ITE范围为-480至312天，DFS预测ITE范围为-435至442天。患者被分为低、中、高获益组。OS的获益度C值为0.532，DFS为0.544；OS的AUTOC值为34.86天，DFS为89.49天。倾向得分加权生存曲线显示，实际治疗与预测治疗获益模式一致的患者组，其OS和DFS均优于模式不一致的患者组。年龄、肿瘤大小和临床N分期是最具影响力的变量。基于CSF的ITE估算提示NAT的获益存在异质性，可为未来ESCC的个体化治疗研究提供支持，但在临床实施前需进行外部验证。图摘要利益冲突作者声明无利益冲突。数据可用性声明本研究中分析的队列数据源自河南省肿瘤医院，依据研究许可证和地方数据使用政策。本研究的进一步细节及其他支持研究结果的数据可向通讯作者申请获取。所有源代码已公开于GitHub（https://github.com/wenjing-06/Causal-survival-forest）。