随机对照试验中局部平均处理效应的基于设计估计与中心极限定理

《Journal of Statistical Planning and Inference》：Design-based estimation and central limit theorems for local average treatment effects for RCTs

　　

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  为存在治疗不依从性的随机对照试验（RCT）中的局部平均处理效应（LATE）估计量，开发了基于设计的回归估计量，使用实验的构建块。
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  为一系列设计证明了新的有限总体中心极限定理，包括分块和聚类随机对照试验。
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  提供了保持一致、保守的方差估计量。
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  模拟显示，这些估计量产生接近名义水平的置信区间覆盖。

引言

关于使用基于设计的方法估计随机对照试验（RCT）中平均处理效应（ATE）的文献日益增长。这些方法使用实验设计的构建块生成一致的、渐近正态的ATE估计量，且所需假设最少。这些方法的基础由Neyman（1923）提出，后来由Rubin（1974, 1977）和Holland（1986）使用潜在结果框架在开创性著作中进一步发展。基于设计的方法具有吸引力，因为它适用于连续、二值和非连续结果，允许处理效应异质性，并且对潜在结果的分布或模型函数形式不做任何假设。

基于设计的RCT文献主要关注适用于治疗提供的意向性治疗（ITT）估计量的ATE估计。在本文中，我们基于这些方法开发了局部平均处理效应（LATE）估计量的基于设计估计量，也称为依从者平均因果效应（CACE）估计量，该估计量适用于样本中那些如果被分配到治疗组则会接受治疗但如果不接受对照组则不会接受治疗的人群。

LATE估计量适用于治疗组中有些人可能不接受治疗而对照组中有些人可能接受治疗的RCT，并且关注估计治疗接受对结果的中介效应。一个常见例子是只有部分治疗组成员服用所提供药物的医学试验。另一个例子是测试干预措施的RCT，例如短信宣传活动，鼓励治疗组参与向两组研究人员都开放的项目或活动，其中关注实际参与对结果的影响（Hummel and Maedche, 2019; Mertens et al., 2022）。

当治疗组的不依从性是自然研究环境的一部分时（例如，患者并不总是按时服药），ITT估计量具有政策相关性。然而，对于那些对照组中也接受治疗的RCT，或者依从性被实验人为操纵的情况（例如，在鼓励性RCT中），ITT效应变得更难解释。在这些情况下，LATE估计量涉及"纯粹"的治疗效应——尽管是针对未观察到的依从者子群——这可以帮助指导未来的治疗改进和政策决策。如果决策者相信治疗实施可以得到改进以提高依从性，他们也可能对LATE估计量感兴趣。

在本文中，我们开发了基于设计的LATE估计量，这些估计量源自Neyman-Rubin-Holland模型，结合实验的底层模型和工具变量（IV）文献中常见的标准单调性和排他性约束（Angrist et al., 1996; Imbens and Rubin, 2015）。我们为导出的比率估计量证明了新的有限总体中心极限定理（CLT），这些定理建立在Scott and Wu（1981）、Imbens and Rubin（2015）、Li and Ding（2017）、Pashley（2019）、Schochet et al.（2022）和Schochet（2024）的理论基础之上，适用于一系列RCT设计，包括各领域中常见的分块和聚类RCT（Bland, 2004; Schochet, 2008）。我们允许使用简单的线性模型来纳入基线协变量以提高精度，允许异质性处理效应，并且不要求治疗接受与结果之间的真实关系是线性的。

我们讨论了基于模型残差的保持一致、保守的方差估计量，并将其与标准IV估计量进行比较。我们的模拟表明，对于非聚类RCT，基于设计的LATE估计量在假设的识别条件下和适度的样本量下产生接近名义水平的置信区间覆盖，尽管存在一些过度覆盖。最后，我们使用纽约市（NYC）学校选择奖学金项目评估的数据应用了这些方法，这是一个在美国进行的RCT，测试了对小学至四年级低收入公立学校学生提供私立学校代金券的效果（Mayer et al., 2002; Krueger and Zhu, 2004）。

本文其余部分如下展开。第2节讨论相关文献。第3节讨论基于设计的框架、LATE估计和非聚类设计的中心极限定理。第4节将结果扩展到分块和聚类RCT。第5节呈现模拟结果。第6节呈现使用纽约市代金券研究的案例研究。第7节进行总结。在线附录提供了主要结果的证明和额外的模拟细节。

章节片段

相关文献

我们的工作建立在关于使用基于设计的方法估计全样本ITT分析平均处理效应的增长文献之上（Yang and Tsiatis, 2001; Freedman, 2008; Schochet, 2010, 2016; Aronow and Middleton, 2013; Lin, 2013; Imbens and Rubin, 2015; Middleton and Aronow, 2015; Li and Ding, 2017; Guo and Basse, 2021; Schochet et al., 2022）。这些方法也已扩展到由基线（分配前）样本和站点特征定义的离散、可观察子群的ATE估计，这

基于非聚类RCT的LATE估计的设计框架

我们假设一个包含$n$个个体的RCT，其中$n^1=np$被分配到治疗组，$n^0=n\left(1?p\right)$被分配到对照组，其中$p$是治疗分配率$(0<p<1)$。设$T_i$等于1如果个体$i$被随机分配到治疗组，对照组成员为0。

我们将潜在治疗接受决策$D_i\left(T_i\right)$视为二值，并考虑非依从性可能存在于两种研究条件下的通用RCT设置。设$D_i\left(1\right)=1$如果个体会接受

分块RCT

在分块设计中，样本首先被分为若干层（例如，站点、人口群体或时间队列），然后在每一层进行一个迷你实验。为了考虑这种设计，我们使用与上述类似的符号，并添加下标$b=\left(1,2,\dots ,h\right)$表示分块。例如，$T_{ib}$是分块$b$中的治疗指示器，$p_b$是分块治疗分配率，$p_{10,b}$是分块依从者样本份额，等等。此外，我们定义$S_{ib}$为分块的1/0指示器

模拟分析

我们进行了模拟，以检验我们的基于设计的LATE估计量在假设的识别条件和强工具变量下的有限样本统计特性，重点是非聚类RCT。对于模拟，我们应用了（16）中的方差估计量用于有和没有基线协变量的模型。我们还使用了（16）的一个变体，其中我们减去了$\frac{1}{n}{\left(s_R\left(1\right)?s_R\left(0\right)\right)}^2$，这是（13）中异质性项的下界，基于柯西-施瓦茨不等式（Aronow et al.,

使用纽约市代金券实验的实证应用

为了演示我们的基于设计的LATE估计量，我们使用了纽约市学校选择奖学金基金会项目（SCSF）的基线和结果数据（Mayer et al., 2002）。SCSF由慈善家资助，为低收入家庭的公立学校小学至四年级学生提供奖学金，以参加任何参与的纽约市私立学校。1997年春季，超过20,000名学生申请获得代金券。SCSF随后使用随机抽签提供为期3年、最高1400美元的代金券

结论

本文考虑了使用简单最小二乘法估计存在治疗不依从性的RCT中LATE估计量的基于设计的方法。我们的比率估计量源自Neyman-Rubin-Holland模型，结合实验的底层模型和IV文献中常见的标准单调性和排他性约束。基于设计的方法具有吸引力，因为它适用于连续、二值和非连续结果，允许异质性处理效应，并且是

资助

本研究未获得公共、商业或非营利部门资助机构的任何特定资助。

利益冲突

作者与本文没有利益冲突。

Peter Z. Schochet