摘要
引言/目的
在儿童重症肌无力（JMG）中，早期识别和治疗至关重要，但针对儿童的特定证据仍然有限。我们的目标是描述加拿大患者群体的治疗模式、缓解率及预测因素。
方法
我们回顾性研究了2015年至2025年间在多伦多病童医院诊断为JMG的18岁以下患者。收集了临床、治疗和预后数据。诊断通过抗体检测或电生理学检查确认，预后按照美国重症肌无力基金会（MGFA-PIS）的标准进行分类。使用Kaplan–Meier检验和Cox回归分析来评估缓解情况及其预测因素。
结果
共纳入36名患者，其中16例为全身型重症肌无力（GMG），20例为眼肌型重症肌无力（OMG）。诊断时的平均年龄为8.7岁；50%为女性。乙酰胆碱受体阳性、肌肉特异性激酶阳性和血清阴性的患者分别占研究组的55.6%、5.6%和38.9%。82.6%的患者重复神经刺激检查结果异常。大多数患者最初接受了吡啶斯的明和皮质类固醇治疗，部分患者还使用了免疫抑制剂。7名患者接受了利妥昔单抗治疗，7名患者接受了胸腺切除术，其中大多数人实现了完全稳定缓解（CSR）。估计的3年缓解率为36.1%，在最后一次随访时（中位时间为45.5个月），66.7%的患者实现了CSR。发病年龄较大和早期使用免疫抑制剂与缓解率较高相关，此外全身型重症肌无力的缓解率高于眼肌型重症肌无力（56.2% vs 20.6%，p = 0.044）。
讨论
早期使用免疫抑制剂与较高的缓解率相关，而眼肌型重症肌无力的治疗开始时间通常较晚，且缓解率较低。这些发现支持在JMG中采取及时治疗的方法。
披露
所有作者确认已阅读期刊关于伦理出版相关的政策，并确保本报告符合这些准则。本手稿尚未在其他地方发表，也未被考虑用于其他出版物。
利益冲突
作者声明没有利益冲突。
数据可用性声明
支持本研究结果的数据可向通讯作者索取。由于隐私或伦理限制，这些数据无法公开。
