欧盟委员会已批准托沃法尼布（Ojemda?）作为单药疗法，用于至少接受过一种全身预处理后的6个月及以上儿童复发性或难治性儿童低级别恶性胶质瘤（r/r pLGG）的治疗，无论其BRAF突变状态如何，据该药物制造商透露。

该批准基于FIREFLY-1 II期临床试验的结果 [Kilburn LB等. Nat Med. 2024; 30:207-17]。在该研究中，托沃法尼布根据RANO-HGG标准的总体缓解率为71%，根据RAPNO-LGG标准为53%。中位起效时间为5.4个月，中位缓解持续时间为18.0个月。此外，制造商表示，该治疗方案总体具有良好的可管理安全性特征，且可每周口服给药一次。

据Ipsen公司提供的信息