TCR修饰T细胞靶向PRAME抗原成功治疗转移性肾母细胞瘤青少年患者

《InFo H?matologie + Onkologie》：Erfolgreicher Heilversuch beim Nephroblastom

　　来自海德堡的一组研究人员报道了一例使用TCR（"T细胞受体"）修饰T细胞治疗一名转移性肾母细胞瘤青少年患者的成功案例 [Mair K et al. N Engl J Med. 2026;395:721-4]。研究人员从该接受过多线治疗的年轻患者体内提取T细胞，并将其通过基因工程技术修饰为特异性靶向肿瘤抗原PRAME的T细胞受体。在经历淋巴细胞清除后，将TCR修饰T细胞输注给该男孩。输注后，患者出现了3级细胞因子释放综合征，但通过多模式治疗得以控制。随后，所有病灶均出现肿瘤消退。在残留病灶中，经四个月观察未检测到代谢活性迹象，ctDNA水平也降至检测限以下。随访200天时，患者处于稳定、深度的影像学部分缓解状态，研究人员称其"身体状况极佳"。此时，PRAME-TCR-T细胞仍可在外周血中检测到。