摘要A004：纳西塔单抗在复发高危神经母细胞瘤中的疗效

《Cancer Research》：Abstract A004: Efficacy of naxitamab in relapsed high-risk neuroblastoma

　　

摘要

背景与目的：

在复发治疗后骨或骨髓（BM）中仍有残留病灶的情况下，高风险神经母细胞瘤（HR-NB）的预后较差。Naxitamab是一种人源化GD2结合单克隆抗体，与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合用于骨和/或骨髓中存在难治性/复发性（R/R）HR-NB的患者。我们报告了201试验中复发疾病患者的预设中期分析（数据截止日期2021年12月31日）。

方法：

正在进行的201试验（二期试验，NCT03363373）评估了naxitamab + GM-CSF在骨/骨髓中存在残留病灶的R/R HR-NB患者中的疗效。软组织疾病或疾病活动性进展的患者不符合入组条件。Naxitamab以3mg/kg/剂量的剂量（约90mg/m²/剂量）在第1、3和5天静脉输注，GM-CSF在第-4至5天皮下注射（每月一周期）。疗效由独立审查委员会根据INRC（2017）标准评估。

结果：

主要疗效分析集中有26名复发疾病患者，包括12名既往接受过抗GD2治疗的患者。总缓解率（完全缓解（CR）+部分缓解（PR））为42% [95%CI:23-63%]，其中完全缓解率为31%。达到首次缓解的中位周期数为2个（范围：2-8），达到完全缓解的中位周期数为2个（范围：2-7）。中位缓解持续时间为25周 [95%CI:0.9-无法估计（NE）]。按疾病部位分，复发骨病的缓解率为46% [95%CI:26-67%]（CR=29%）（n=24），复发骨髓病的缓解率为55% [95%CI:23-83%]（n=11）。在既往接受过抗GD2治疗的12名复发患者中，缓解率为33% [95%CI:10-65%]，完全缓解率为25%，疾病控制率（CR + PR + 轻微缓解（MR）+ 疾病稳定（SD））为67% [95%CI:35-90%]。三名复发患者在入组201试验前，曾将抗GD2治疗作为其近期挽救治疗方案的一部分，其中两人获得缓解。既往有GD2暴露史的复发患者中，Curie评分的中位变化为-1（范围：-7至14）。无既往GD2暴露史和有既往GD2暴露史患者的中位Kaplan-Meier无进展生存期分别为30周 [95%CI:9.3-NE] 和25周 [95%CI:5.6-30.6]。与初治难治性患者相比，复发患者的3级以上和相关严重不良事件发生率更高，包括严重低血压（68% vs. 51%）、ALT升高（14% vs. 0%）和低氧血症（16% vs. 3%）。

结论：

这些结果支持naxitamab + GM-CSF作为复发性HR-NB且骨和/或骨髓中存在残留病灶患者的有效治疗策略，包括既往接受过抗GD2治疗的患者。

致谢：

本研究由SERB Pharmaceuticals资助。

引用格式：

Jaume Mora, Godfrey C. Chan, Daniel A. Morgenstern, Loredana Amoroso, Karsten Nysom, Joerg Faber, Arthur Wingerter, Alba Rubio-San-Simon, Blanca Martinez de Las Heras, Sharif X. Koep, Maria During, Brian H. Kushner. Naxitamab在复发性高风险神经母细胞瘤中的疗效 [摘要]。收录于：癌症研究特别会议论文集：儿科癌症中发现与临床影响的桥梁；2026年9月22-25日；美国宾夕法尼亚州费城。费城（PA）：AACR；癌症研究2026；86(18_Suppl_1)：摘要编号A004。