《Journal of Pediatric Gastroenterology and Nutrition》：Disability in pediatric inflammatory bowel diseases: A systematic review and a single center experience
编辑推荐：
**目的**：为开发儿童炎症性肠病残疾指数（pediatric IBD disability index, PIDI），研究人员旨在系统回顾儿童炎症性肠病（pediatric inflammatory bowel disease, PIBD）残疾相关文献，并在
**目的**：为开发儿童炎症性肠病残疾指数（pediatric IBD disability index, PIDI），研究人员旨在系统回顾儿童炎症性肠病（pediatric inflammatory bowel disease, PIBD）残疾相关文献，并在一个儿童初发队列中评估残疾发生率。
**方法**：通过系统综述，研究人员筛选了报告PIBD残疾的研究，以及以残疾为主要结局的成人随机对照试验（randomized controlled trials, RCTs）。与此同时，研究人员从一个前瞻性随访的PIBD初发队列中，提取了诊断后4个月和12个月时7个与残疾相关的IMPACT-III条目。条目评分范围0–100（≤75为轻度残疾，≤50为中度残疾，≤25为重度残疾），并辅以一项验证性子研究支持。
**结果**：共纳入13项儿童研究，其中10项使用了功能性残疾量表（functional disability inventory, FDI），这是一种非针对PIBD开发的通用残疾工具。在两项报告残疾发生率的研究中，任何程度残疾的比例分别为55%和100%。三项成人RCT使用了评估日常活动参与度的通用患者报告指标，结果显示不同干预措施对残疾的改善作用有限且不一致。初发队列纳入80名儿童，其中38%在4个月时存在任何程度残疾，10%存在中度至重度残疾；至12个月时，上述比例分别降至18%和0%。饮食限制、运动参与、旅行和学校功能是受影响最大的领域。在4个月时，活动期疾病患者的任何程度残疾率（61%）高于非活动期患者（17%，p < 0.001）。
**结论**：PIBD残疾相关文献稀缺，且缺乏儿童特异性评估工具。功能性限制在儿童中常见，且部分儿童即使达到临床缓解仍持续存在。上述发现强调了在PIBD中建立标准化残疾评估的必要性。
**儿童炎症性肠病残疾研究：系统综述与单中心队列的整合解读**
**一、研究背景与现存问题**
炎症性肠病（inflammatory bowel disease, IBD）对患者生活的多个方面产生显著影响，可导致日常功能受损。在儿童群体中，这一影响尤为突出，因为儿童常表现为更广泛且难治的疾病，同时面临与年龄相关的特殊挑战。世界卫生组织（World Health Organization, WHO）将残疾定义为在正常范围内从事活动时受到的限制或无法执行，强调的是身体或心理功能及活动方面客观、可测量的局限性，区别于生活质量（quality of life, QoL）这一对个体整体满意度、幸福感和福祉的主观多维评估。在IBD中，残疾可表现为多种形式，尤其在儿童和青少年中，包括食物相关限制、社交限制（因症状或身体形象不佳而回避活动）、工作或上学出勤受损、性功能受损以及身体限制（如因疲劳或关节痛所致）。残疾已被认为是IBD总体费用的最重要预测因子。因此，国际IBD组织（International Organization of IBD, IOIBD）的STRIDE-II指南将消除残疾列为正式治疗目标，意味着若未达到该目标，应重新评估治疗方案。
现有成人IBD文献显示，约30%–50%的患者存在残疾。尽管残疾在活动期疾病中更为常见，但缓解期亦不罕见，报告发生率为16%–35%。儿童群体的相关数据有限，部分原因在于缺乏年龄特异性的残疾测量工具，如成人中使用的IBD残疾指数（IBD-disability index, IBD-DI）和IBD-Disk。儿科IBD人群中常用的通用工具无法充分捕捉IBD特异性的功能受限。基于以上局限性，估计超过一半的IBD患儿存在残疾。为此，研究人员旨在开发一种疾病特异性和儿童特异性的患者报告结局（patient-reported outcome, PRO），用于量化儿童IBD残疾，即儿童IBD残疾指数（PIDI），并为此开展系统综述和单中心初发队列研究。
**二、研究内容与主要结论**
研究人员开展了一项系统综述，检索了报告儿童IBD残疾的研究以及以残疾为主要结局的成人随机对照试验，同时在一个单中心前瞻性初发队列中，利用IMPACT-III量表中7个与残疾相关的条目评估残疾发生率。主要结论包括：目前缺乏儿童IBD特异性残疾评估工具，现有研究多采用通用工具或仅涉及单一功能领域；在初发队列中，诊断后4个月时38%的患儿存在至少轻度残疾，至12个月时降至18%，其中饮食限制、运动参与、旅行和学校功能是最常受影响的领域；活动期疾病患儿的残疾率显著高于缓解期患儿。
**三、主要关键技术方法**
本研究采用系统综述方法，检索PubMed、Medline和Cochrane Library数据库，依据国际功能、残疾和健康分类（International Classification of Functioning, Disability and Health, ICF）框架，纳入至少涉及两个核心残疾领域的研究。同时，研究人员利用单中心前瞻性初发队列（来自Shaare Zedek医学中心Juliet Keidan儿科胃肠病学研究所，2014年6月至2022年8月），纳入80名9岁以上新诊断IBD患儿，在诊断后4个月和12个月时完成IMPACT-III问卷，选取其中7个反映活动和参与受限的条目，采用0–100分评分，通过子研究验证了该方法。疾病活动度采用儿童溃疡性结肠炎活动指数（PUCAI）和加权儿童克罗恩病活动指数（wPCDAI）评估。
**四、研究结果**
**4.1 儿童文献综述**
初始检索获得497篇文章，经筛选后13项研究符合纳入标准。其中10项研究使用功能性残疾量表（FDI）——一种通用而非IBD特异性的儿童残疾工具；3项研究使用通用QoL工具中的残疾相关子域。多数研究报告FDI为连续分数，均数范围从个位数到10–12分。仅两项研究报告了残疾患病率：Wojtowicz等（N=75，73%为克罗恩病，68%处于缓解期）发现45%无残疾、47%轻度残疾、8%中度残疾；Edwards等（n=180，56%为克罗恩病，70%处于缓解期）报告所有参与者均存在某种程度残疾（88%轻度，12%中度至重度）。腹痛和抑郁与残疾持续相关。在一项序列中介分析中，残疾介导了疾病活动与抑郁症状之间的关联（疾病活动→残疾→侵扰性→抑郁）。家庭因素亦有影响，母亲温暖度和情绪氛围降低与青少年残疾水平升高相关。与健康对照相比，IBD患儿每年平均缺课12.5天（对照组7天），11%的IBD患儿GPA低于2（对照组4%），56%的IBD患儿错过部分体育课，19%错过全年所有体育课。
**4.2 成人文献综述**
成人检索获得1533篇文章，最终3项RCT符合纳入标准。干预措施包括问题识别与个性化护理指导、住院康复的主动支持、以及结合呼吸技术、运动和冥想的团体心身项目。两项试验使用参与限制测量指数（IMET），一项使用感知残疾量表（PDS），均为ICF活动和参与的通用患者报告指标。没有研究使用IBD特异性指数。三项试验中残疾评分的改善幅度有限且结果不一致。
**4.3 初发队列4个月时残疾评估**
在80名患儿中，30名（38%）符合至少轻度残疾标准（7个IMPACT-III条目均分≤75），其中8名（10%）为中度残疾，无重度残疾。领域分析显示，84%的患儿报告“不能吃想吃的食物”，55%“因IBD错过某些事情”，48%“运动参与受限”，56%“旅行或度假困难”，48%“上学困难”。活动期疾病患儿的残疾中位分显著低于缓解期（71 vs 88，p < 0.001），活动期患儿残疾率61%（23/38）显著高于缓解期17%（7/42）（OR 7.7，95% CI 2.7–21.7，p < 0.001）。贫血与否、克罗恩病与溃疡性结肠炎之间的残疾率无显著差异。
**4.4 12个月重复评估**
至12个月时，44名完成随访的患儿中，12名（27%）仍存在轻度残疾，无中度或重度残疾。部分领域限制持续存在，如饮食限制（30%）和运动参与减少（16%）。活动期疾病患儿残疾率（35%）高于缓解期（21%），但差异未达到统计学显著性（OR 2.0，95% CI 0.53–7.87，p = 0.33）。
**五、讨论与结论**
系统综述未发现任何经过验证的儿童IBD特异性残疾测量工具，而成人有两个专用工具（IBD-DI和IBD-Disk）。这种工具缺失可部分解释儿童IBD残疾数据匮乏的原因。初发队列中38%的4个月残疾率低于既往两项研究的55%和100%，差异主要源于测量工具、定义和疾病阶段的不同。IMPACT-III条目的使用揭示了儿童最常受限制的领域：饮食限制、运动参与减少、旅行困难及上学出勤受限。活动期疾病时残疾率较高，部分儿童即使在临床缓解后功能限制仍持续存在，表明随着疾病稳定，非炎症因素的重要性逐渐增加。
本研究的局限性包括：残疾定义来自有限的IMPACT-III条目，切点值尚未经验证但已通过亚研究提供支持；心理因素未纳入评估；多数参与者为轻中度疾病，可能限制对重度患儿的推广性。结论指出，残疾在儿童IBD中相对常见，但识别具有挑战性。即使在临床缓解期，功能限制可能持续存在，且现有指标无法完全捕捉。最常受影响的领域（学校参与、同伴互动、饮食限制、体育活动、疲劳和身体形象）可为未来PIDI的核心内容提供参考，并与ICF框架保持一致。对于无法可靠自我报告的幼儿，观察者报告组件至关重要，这些要素目前正通过概念启发和认知访谈进行探索。
