结合临床病理与超声造影参数的机器学习模型预测复杂静脉畸形患者西罗莫司治疗后完全缓解的回顾性研究

《Scientific Reports》：Prediction model for complex venous malformation complete remission after sirolimus using clinicopathological and CEUS parameters

　　

摘要

开发和验证一种结合临床病理特征与超声造影（CEUS）参数的机器学习模型，用于预测复杂静脉畸形（CVM）患者西罗莫司治疗后的完全缓解（CR），从而支持个体化治疗决策。纳入一项回顾性队列研究，共260例接受西罗莫司治疗的CVM患者（2014年1月至2024年12月）。患者按7:3比例随机分配至训练集（n=182）和验证集（n=78）。收集基线临床病理数据（如最大病灶直径、体积）、CEUS数据（达峰时间[TTP]、峰值强度[PI]）及实验室数据（D-二聚体、血红蛋白）。通过单因素分析和多因素logistic回归识别独立预测因子。随后构建随机森林、logistic回归和K近邻模型。使用受试者工作特征曲线、校准图和决策曲线分析评估模型性能。SHAP值和列线图增强了模型可解释性。训练集CR率为30.77%（56/182）。单因素分析显示最大病灶直径、体积、TTP、PI、血红蛋白和D-二聚体与CR显著相关（P<0.05）。多因素logistic回归分析显示最大病灶直径（OR=0.800）、病灶体积（OR=0.987）、TTP（OR=1.189）、PI（OR=0.815）和D-二聚体（每增加0.1 mg/L FEU：OR=0.415）为独立预测因子（P<0.05）。随机森林模型在训练集中的AUC为0.869（95%CI：0.809–0.929），在验证集中为0.766（95%CI：0.629–0.902），校准性能良好（校准截距和斜率分别接近0和1；Hosmer-Lemeshow P>0.05），并经Bootstrap乐观校正和10折交叉验证支持。决策曲线分析证实净临床获益。SHAP值排序为D-二聚体>TTP>PI>最大病灶直径>病灶体积。列线图实现了个体化CR风险可视化。基于临床病理和CEUS参数的随机森林模型及列线图能够准确预测CVM患者西罗莫司诱导的CR。最大病灶直径、体积、TTP、PI和D-二聚体是独立预测因子。该模型为候选患者筛选和个体化治疗规划提供了有效工具。