《Value in Health Regional Issues》：Strengthening Stakeholder Participation in Ukraine’s Health Technology Assessment Process: Evidence from a Cross-Country Comparison
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研究人员开展的研究填补了关于乌克兰卫生技术评估（Health Technology Assessment, HTA）系统中利益相关者参与方面证据的空白，特别是关于利益相关者角色、参与机制及当前实践有效性的证据。关键发现表明，乌克兰的HTA可受益于一种更平衡且更
研究人员开展的研究填补了关于乌克兰卫生技术评估（Health Technology Assessment, HTA）系统中利益相关者参与方面证据的空白，特别是关于利益相关者角色、参与机制及当前实践有效性的证据。关键发现表明，乌克兰的HTA可受益于一种更平衡且更具包容性的方法。主题选择是最不发达的阶段之一。提出的建议包括建立一套纳入正式利益相关者参与的主题选择框架，加强患者教育与反馈，确保临床医生的系统性参与，并实施由在线平台与国际合作支持的分阶段能力建设举措。这些发现通过促进透明度、信任以及与卫生系统优先事项的一致性，对卫生保健决策及卫生经济学与结果研究产生影响，并为脆弱地区早期阶段HTA实施提供了可借鉴的模型。
卫生技术评估（Health Technology Assessment, HTA）是对卫生保健技术特性、效果与影响进行系统性评价的过程，在卫生政策制定、促进成本效益技术的应用和避免低价值资源分配方面发挥重要作用。随着HTA在覆盖决策和定价谈判中的广泛应用，利益相关者参与的重要性日益凸显。然而，现有文献多聚焦于患者角色，鲜少系统地考察多个利益相关者在HTA各阶段的参与角色及其机制的效力。这一研究空白在乌克兰尤为突出——该国HTA系统仍处于发展阶段，相关同行评议研究极为匮乏。乌克兰HTA过程由隶属卫生部的国家专家中心（State Expert Center, SEC）下设HTA部门集中管理，流程涵盖主题选择、评估、评价与实施四个阶段，但目前缺乏正式的主题优先排序机制，患者的HTA知识水平普遍较低，各类利益相关者的反馈渠道亦不健全。在此背景下，研究人员开展了一项务实混合方法研究，旨在系统评估乌克兰HTA过程中患者、临床医生、付费方和国家主管部门等四类核心利益相关者的参与现状，并与英格兰、芬兰、荷兰、爱沙尼亚、丹麦和挪威等欧洲成熟HTA系统进行比较，从而提出适合乌克兰国情且切实可行的改进方案。
研究人员得出如下核心结论：乌克兰HTA可从更平衡和更具包容性的利益相关者参与中获益，其中主题选择是当前最薄弱的环节。研究建议建立正式利益相关者参与的主题选择框架，加强患者教育和反馈机制，确保临床医生的系统性参与，并通过在线平台和国际合作实施分阶段的能力建设举措。这些发现对于卫生决策以及卫生经济学和结果研究具有启示意义，强调了通过透明度、信任和与卫生系统优先事项对齐来提升HTA过程合法性的重要性，为资源受限地区的早期HTA实施提供了参考模型。
研究人员采用的关键技术方法主要包括：其一，基于Fontrier等人提出的HTA治理分类框架，选择在制度上与乌克兰具有可比性的欧洲国家作为比较基准，最终纳入英格兰、芬兰、荷兰、爱沙尼亚、丹麦和挪威六国；其二，开发了形式性-影响力（formality-influence）分析框架，从程序的规范结构和决策的实际作用两个维度对利益相关者参与机制进行系统分类；其三，应用证据知情的审议过程（Evidence-Informed Deliberative Processes, EDPs）框架，为乌克兰HTA各阶段提供针对性参与策略建议；其四，采用主题分析方法对调查开放回答、研讨会记录、在线咨询和研究人员观察性见解进行归纳整合。数据来源包括2024年9月25日至11月1日向乌克兰第五届HTA论坛参与者发放的在线调查问卷（36份回复，其中27份有效，88%来自患者组织）、2024年12月在奥斯陆举行的多方利益相关者研讨会，以及针对乌克兰HTA专家委员会一名临床医生的在线咨询。
研究结果按以下主题展开：
**欧洲HTA机构的特征与角色**。文献回顾显示，欧洲HTA机构的组织形式受治理结构和卫生筹资模式影响，可分为研究机构、国家保险机构、国家/区域卫生组织、专门HTA机构和药品监管机构等类型。英格兰的国家健康与临床卓越研究所（NICE）给出具有约束力的评估建议；爱沙尼亚采取双重机构模式，健康保险基金（EHIF）与塔尔图大学（UT）分工协作；芬兰以药品监管机构（FIMEA）为HTA执行主体；挪威的区域卫生当局（RHAs）在HTA优先排序和最终报销决策中拥有核心话语权。乌克兰HTA部门虽在运营上具备一定独立性，但在法律上隶属于卫生部。
**患者与患者组织**。英格兰和丹麦建立了正式的患者参与机制，包括提名程序、专门网页资源和患者代表必修课程；荷兰则缺乏正式程序，主要依赖咨询和书面意见。乌克兰患者组织在评估阶段通过改编的NICE患者问卷提交意见，但缺乏正式反馈回路，患者无从知晓其意见对决策的实际影响。调查结果显示，患者代表对HTA过程的了解程度低或极低，并强烈主张参与主题选择和上市后监测等更广泛的阶段。
**卫生专业人员/临床医生**。乌克兰临床医生在评估阶段通过信函提供PICO（Population, Intervention, Comparator, Outcome）要素和诊疗路径方面的意见，并在评价阶段以公开竞争方式进入HTA专家委员会（EC），其中多数委员为临床医生。临床医生的参与呈现"评估阶段低形式性、评价阶段高形式性但影响力有限"的特点。一名来自EC的临床医生指出，临床有效性与预算可负担性之间的冲突是其主要挑战，有效的治疗药物往往超出乌克兰的支付能力。
**付费方/国家健康保险组织**。英格兰的NHS和挪威的RHAs作为付费方在决策论坛中具有高形式性和高影响力的参与角色。乌克兰的国家健康服务局（NHSU）目前主要提供统计和消费数据以支持预算可负担性分析，但在主题选择和评价阶段均无正式角色，对评估优先顺序的影响力有限。NHSU代表参与卫生部下设的全民基本药物清单（NEML）常设工作组，但该机制属于高形式性、低影响力的参与渠道。
**国家主管部门（CNAs）**。荷兰的卫生部在基本医疗保险包调整中拥有最终决定权；挪威的卫生与护理服务部在大额预算影响药物的审批中介入决策，高成本门诊药须经议会批准；爱沙尼亚社会事务部代表参与药品委员会并提出书面意见。乌克兰卫生部在HTA过程中扮演多重角色，可以启动评估、委托缩写程序、将推荐意见提交内阁最终审批并谈判管理准入协议（MEA），但由于先到先得的提交顺序制度，其对HTA主题优先排序的系统影响力受限。
**形式性-影响力框架下的机制整合**。研究人员开发的形式性-影响力框架将欧洲利益相关者参与机制分为四个象限：高形式性-高影响力（如挪威的决策论坛）、低形式性-低影响力（如开放咨询和调查）、低形式性-高影响力（如结构化公共咨询）以及高形式性-低影响力（如乌克兰的专家委员会）。该框架揭示，乌克兰患者和临床医生主要通过低形式性、低影响力的问卷和信函参与，与英格兰、丹麦和挪威等国的结构化参与机制形成显著差距。
在讨论部分，研究人员从四个利益相关者群体分别提出改进路径。对患者而言，应优先开展以简化HTA概念和流程为核心的长期能力建设计划，专业数字平台可缓解国内人员因流离失所导致的参与障碍；同时应建立透明的反馈机制，如借鉴英格兰将患者意见纳入委员会文件公开出版的做法，明确患者贡献如何被考虑。对临床医生而言，可参考丹麦按治疗领域设立常设委员会的模式，平衡不同疾病领域的专业代表配置，但需要持续投入训练和基础设施。对付费方NHSU而言，应强化其在主题优先排序中的形式和影响力，可借鉴挪威的主题优先排序框架建立明确的评估标准，使HTA评估与医疗保障计划的优先事项相一致，同时通过设定利益冲突规则保障其中立性。对国家主管部门而言，乌克兰卫生部应通过明确的优先排序标准（如预算影响阈值）来正式化其战略角色。
研究结论指出，参与和包容性对于建立HTA过程的信任至关重要。乌克兰HTA系统可从
