《Value in Health Regional Issues》：Mapping Healthy Days Scores to EQ-5D-5L Utilities: Development and Validation of an Algorithm Using Population Survey Data
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这是首项将健康天数（Healthy Days, HD）评分映射至EQ-5D-5L效用值的研究，使广泛收集的人群调查数据能够用于经济评价。研究人员利用大规模人群代表性数据发现，普通最小二乘（ordinary least squares, OLS）模型的表现与更复
这是首项将健康天数（Healthy Days, HD）评分映射至EQ-5D-5L效用值的研究，使广泛收集的人群调查数据能够用于经济评价。研究人员利用大规模人群代表性数据发现，普通最小二乘（ordinary least squares, OLS）模型的表现与更复杂的方法同样良好，且验证性能稳定，尽管所有模型在较差的健康状态下均观察到较低的准确性。该算法能够在缺乏EQ-5D-5L数据时估计质量调整生命年（quality-adjusted life-years, QALYs），从而提高经济评价的可行性并增强不同研究结果之间的可比性。
论文解读
健康相关生活质量（health-related quality of life, HRQoL）测量工具如EQ-5D是经济评价中生成效用值以及监测人群健康趋势的重要基础。然而，许多研究采用非偏好基础工具来捕获重要健康结局，这些工具无法直接产生可用于成本效用分析的偏好基础效用分数。健康天数（Healthy Days, HD）工具由美国疾病控制与预防中心开发，包含自评健康、身体不健康天数、心理不健康天数及活动受限天数四个问题，因其简洁性和低应答负担而被广泛纳入人群健康监测系统。但由于HD不产生偏好基础效用值，无法直接用于质量调整生命年（QALYs）的计算。尽管已有研究将HD映射至EQ-5D-3L，但尚无研究开发并验证从HD到EQ-5D-5L的映射算法。由于EQ-5D-5L相比3L版本具有更高的敏感性和更好的健康状态区分能力，且两者价值集不同，因此针对3L开发的算法不能直接应用于5L标准。基于此，研究人员利用澳大利亚人群调查数据，开发并验证了将HD响应映射至EQ-5D-5L效用值的算法，以增强缺乏EQ-5D-5L数据时经济评价的可行性。
研究人员使用了来自澳大利亚昆士兰州预防性健康调查（Queensland Preventive Health Survey, QPHS）2022年和2023年的数据，样本量分别为12,491人和12,679人。研究遵循ISPOR良好实践指南和MAPS报告建议，同时评估直接映射和间接映射方法。在直接映射中，以EQ-5D-5L效用分数为因变量，采用普通最小二乘（OLS）、Tobit、beta回归和Majorize-minimize（MM）回归模型；在间接映射中，分别对EQ-5D-5L的五个维度拟合调查加权序数logistic回归模型，并通过概率加权期望值法计算预期效用。所有模型均纳入身体不健康天数（physically unhealthy days, PUD）、心理不健康天数（mentally unhealthy days, MUD）、活动受限天数（activity limitation days, ALD）、自评健康、年龄和性别。效用值使用2023年澳大利亚EQ-5D-5L价值集计算。2022年数据被随机分为训练集（80%）和测试集（20%），2023年全部数据用于外部验证。模型性能通过均方根误差（RMSE）、平均绝对误差（MAE）、预测均值与观测均值差异等指标评估。
主要结果如下。
研究样本特征方面，2022年和2023年参与者的平均年龄分别为47.4岁和47.9岁，男女比例接近。两年中不健康天数（UD）与EQ-5D-5L效用值均呈中等程度负相关（Pearson r = ?0.53），其中PUD与效用的相关性为?0.56，MUD与效用的相关性为?0.40至?0.39。这些中等程度的相关性表明HD与EQ-5D-5L之间存在概念重叠，但重叠并不完全。
模型评价方面，在训练样本中，OLS和beta模型对观测均值（0.912）的近似程度最高，且预测误差最小；MM和Tobit模型则显著高估平均效用。在测试集和外部验证集中，OLS、beta和序数logistic模型的预测性能非常接近，RMSE和MAE分别不超过约0.117和0.066。由于OLS模型在保持较强预测精度的同时具有更好的可解释性和稳定的验证表现，研究人员将其选为推荐算法。
映射方程方面，推荐直接映射算法使用OLS系数计算估计效用值。例如，一名44岁男性，若PUD为0天、MUD为2天、ALD为2天且自评健康为“差”，则估计EQ-5D-5L效用值为0.784。间接映射则通过五个维度的序数logistic模型获得每个响应水平的预测概率，再结合澳大利亚价值集计算期望效用，同时考虑N5惩罚项。
亚组分析方面，所有模型在效用值四分位数较高（第二至第四分位）的群体中表现更好，而在最低分位群体中均系统性高估了平均效用，其中MM模型的高估最为明显。按年龄、性别、身体质量指数和吸烟状态进行亚组分析时，OLS、beta和序数logistic模型的预测性能总体相似，而Tobit和MM模型更常产生正向偏倚。OLS模型在测试集和外部验证集中仍是最接近观测亚组均值的模型之一。
讨论部分指出，这是首次使用直接和间接方法将HD评分映射至EQ-5D-5L的研究。观察到的中等相关性提示概念重叠并不完全，这可能导致预测残差，尤其在效用分布低端。尽管存在偏态和天花板效应，OLS模型的预测精度与替代模型相当，适合用于平均效用的估计。所有模型在最低四分位效用群体中的系统性高估，符合以往映射研究中回归到均值现象。研究优势包括大规模人群代表数据、独立的训练、测试和外部验证样本，以及多种建模策略的比较。局限性方面，样本来自一般社区成年人，可能不适用于养老院或住院人群；完全案例分析方法虽然排除比例低，但仍可能存在偏倚；算法在低效用人群中的预测性能较差，可能影响增量QALY和增量成本效果比；数据来自澳大利亚单一州，外推至其他司法管辖区需谨慎。此外，2022年数据收集发生在COVID-19疫情期间，但两年间结果无显著差异，提示影响有限。
研究结论翻译：据研究人员所知，这是第一项使用直接和间接两种方法推导并验证将HD响应映射至EQ-5D-5L效用评分算法的研究。研究表明，在人群调查背景下，EQ-5D-5L分数可以从HD数据中估计，并具有可接受的预测性能，其中OLS规格在训练、测试和外部验证样本中表现出强大且稳定的性能，beta回归和序数logistic模型也表现相似。该算法为仅有HD数据可用时估算平均效用值和计算质量调整生命年提供了实用途径。然而，其应用最适用于一般人群或健康损害程度中等的样本。鉴于在基线效用非常低的受访者中预测性能下降，以及不同地区之间可能存在差异，在将算法应用于显著不同的人群或决策情境之前，建议进行外部验证和敏感性分析。
