《Value in Health Regional Issues》：Survey and Patient-Reported Outcome Measure Instruments for Assessing Out-of-Pocket Costs and Financial Toxicity in Cancer Care: A Systematic Review
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这项系统方法学综述识别并比较了全球用于测量癌症护理中自付费用（out-of-pocket costs）和经济毒性（financial toxicity）的调查工具（包括患者报告结局测量工具[patient-reported outcome measures,
这项系统方法学综述识别并比较了全球用于测量癌症护理中自付费用（out-of-pocket costs）和经济毒性（financial toxicity）的调查工具（包括患者报告结局测量工具[patient-reported outcome measures, PROMs]）。研究人员发现工具结构、费用域、回忆期、验证实践以及患者报告结局测量工具的纳入情况存在显著异质性，仅有少数工具接受了心理测量学检验。研究结果支持需要制定最低方法学和报告标准，以提高跨研究可比性，并加强卫生系统对财务风险保护的监测。
癌症是21世纪最具破坏性的疾病之一，全球癌症新发病例预计到2030年将达到2220万例，肿瘤药物全球支出预计到2028年将达到4090亿美元，几乎是2023年的两倍。尽管创新疗法审批增加，但高昂价格限制可负担性和可及性，加剧治疗差异并扩大不公平。系统层面的压力转化为个人和家庭的经济负担，自付费用（out-of-pocket, OOP）成为癌症护理不公平的主要驱动因素。与其他慢性病相比，癌症相关的自付支出显著更高，高额自付费用与诊断延迟、治疗中断和较差临床结局相关。癌症经济负担通常包含直接成本（医疗和非医疗）、间接成本（生产力损失、照护负担）和心理社会成本。现有研究多关注系统层面支出，缺乏患者层面负担证据，且行政数据低估了真实经济困难。因此，调查方法（包括患者报告结局测量工具[PROMs]）成为捕捉患者负担的必要手段。然而，现有调查方法在回忆期、成本域、工具结构等方面高度异质，导致证据碎片化，限制跨研究比较。以往综述聚焦于经济毒性结果而非方法，因此需要一项系统方法学综述来评估现有方法，为制定最低方法学和报告标准提供依据。
研究人员开展了一项系统方法学综述，检索PubMed、Embase、EBSCO等数据库及灰色文献，纳入2021至2025年间发表的45篇使用调查方法测量癌症相关自付费用和经济毒性的研究。研究识别并比较了全球使用的调查工具，评估其方法学优缺点，并提出了改进测量一致性的概念框架。结论是，需要建立最低方法学和报告标准，以提高跨研究可比性，加强卫生系统对财务风险保护的监测。
为开展这项研究，研究人员遵循PRISMA 2020指南，方案预先注册于PROSPERO（ID: CRD420251157076）。检索了PubMed、Embase、EBSCO及谷歌学术等来源，两名评审员独立使用Rayyan进行两阶段筛选（标题/摘要和全文）。对纳入的45项研究采用29项数据提取模板提取特征，并基于预先定义的方法学维度（参考横断面研究评价工具AXIS）进行质量评价，最终进行叙事性综合。纳入研究覆盖不同收入国家，共包含28874名参与者（样本量范围40至4754，中位数300）。
**研究选择**：通过数据库检索获得1628条记录，去重后筛选1399条，排除1329条；其他来源684条经筛选均不符合纳入标准，最终纳入45篇文献，全过程以PRISMA流程图记录。结果表明筛选过程严格透明。
**研究特征**：纳入研究发表于2021至2025年，美国（7篇）、马来西亚（6篇）、中国（5篇）、印度（5篇）、加拿大（3篇）居多。研究主题最多为经济负担（14篇）、经济毒性（10篇）、自付费用（6篇）等。33篇采用横断面设计，10篇为混合方法；便利抽样最常见（21篇）。癌症类型以混合癌症（21篇）和乳腺癌（9篇）为主。总参与者28874人，中位样本量300。18篇报告了心理测量属性，26篇报告应答率（平均76.4%）。这些特征揭示了研究规模和方法学报告的差异。
**使用的调查工具**：工具分为3类：定制问卷（18篇，40%）、改编问卷（14篇，31%）和命名PROMs/验证工具（13篇，29%），后者包括综合经济毒性评分（Comprehensive Score for Financial Toxicity, COST）等。直接医疗费用在39/45（87%）研究中报告，直接非医疗费用在34/45（76%）中报告，间接费用在29/45（64%）中报告。回忆期多为12个月（17/45，38%），其次为1个月（7/45，16%）；仅18/45（40%）报告了验证情况。这表明工具结构、费用域和验证实践高度异质。
**跨研究报告的费用要素**：多数研究采用患者或家庭视角，约64%扩展到间接费用。直接医疗费用几乎全部报告，但详细程度不一；直接非医疗费用和间接费用覆盖不足。时间范围差异大，回忆期从28天到156个月不等。成本报告不一致，部分用本地货币、部分用美元，少数披露参考年份。经济困难评估使用灾难性卫生支出（catastrophic health expenditure, CHE）阈值（如自付费用超过家庭收入10%或25%，或超过非食品支出40%）或主观量表（如COST-FACIT），但阈值选择和敏感性分析缺乏证明，限制跨研究比较。
**调查工具中社会经济和卫生系统因素的纳入**：高收入国家研究更常包含间接成本和照护者负担，中低收入国家更多依赖定制工具聚焦直接医疗支出。常见变量包括家庭收入、保险状态、癌症分期、治疗强度、就业中断等。卫生系统特征很少通过标准化条目捕获，这些差异影响成本估计的解释和可比性。
讨论部分指出，这是首次比较癌症护理中OOP成本和FT调查工具的系统综述。不同工具服务于不同研究目标：疾病成本研究用定制或改编问卷，CHE研究用家庭支出模块，FT研究用验证PROM（如COST）。方法学差异导致负担被低估，限制了定量合并。借鉴WHO结核病患者成本调查的经验，研究人员提出一种概念框架，将调查目标与适当工具对接，并强调核心成本域和报告要素。未来应明确货币、估值年份、汇率，全面描述成本组成，选择并证明回忆期，定义经济困难措施，进行文化改编和验证，并按社会经济和保险状态分层。
结论：本综述汇集了癌症护理中自付费用和经济毒性的现有调查证据，强调需要更一致和透明的方法来衡量患者层面的经济负担。尽管方法和范围存在显著差异，研究结果支持采用最低方法学和报告标准，以一致捕获核心成本域，同时允许针对具体情境进行调整。未来在估值方法上追求更高的清晰度，包括成本组成的证明，以及经济毒性工具的适当改编和验证，将推动经济负担研究领域的发展。纳入社会经济和保险相关分层可以进一步提高政策相关性，识别最易受经济困难影响的人群。总之，提高方法学透明度和一致性将有助于更可靠地估计经济负担，并支持制定加强癌症患者及其家庭财务风险保护的政策。
