使用量表判断方法，为安格曼综合征患者的看护者报告的沟通能力（ORCA）测量指标建立具有意义的分数差异

《Quality of Life Research》：Establishing meaningful score differences for the observer-reported communication ability (ORCA) measure using the scale judgment approach with caregivers of individuals with Angelman syndrome

　　

摘要

目的

“观察者报告的沟通能力”（ORCA）量表用于评估患有安格尔曼综合征（AS）个体的沟通能力。随着基因疗法进入临床试验阶段，我们需要确定个体沟通能力中的哪些变化对家庭来说具有重要意义。本研究采用了量表判断法来估计AS患者在ORCA量表上的有意义得分差异（MSD）。

方法

156名AS患者的看护者完成了量表判断任务，这些任务包含了描述患者在假设的、未具体说明的治疗前后的沟通能力的情节对比。各对情节涵盖了四种沟通情境（低水平、高水平、表达性沟通和接受性沟通），以及不同的得分差异幅度（2、4、6、8个T分单位）。我们使用项目反应理论（IRT）模型为每对情节确定了一个阈值参数，然后对T分差异进行二次回归分析以确定MSD。ORCA的T分数在AS参考样本中校准为平均50分、标准差10分。

结果

在所有沟通情境中，估计的MSD为1.80个T分单位（95%置信区间：1.11–2.50）。对于较低水平的沟通能力，估计的MSD比较高水平的更大（2.21对比1.37），而表达性沟通和接受性沟通的MSD相似（分别为1.57和1.58）。当按年龄、基因型和基线分数进行分层时，MSD范围在0.82至2.58之间变化，尽管所有比较之间的置信区间有所重叠。在对看护者想象中的假设治疗方案进行的探索性分析中，报告曾想象过基因治疗的看护者的估计值最大（3.41）。

结论

看护者们一致认为较小的得分变化具有实际意义，这表明即使治疗效果微小，对家庭来说也很重要。考虑到不同情境和亚组之间的差异，我们建议AS患者的ORCA量表上的MSD应在2.0至3.5个T分单位之间，下限为量表判断任务中向看护者展示的最小得分差异，上限为最大亚组的估计值。