腰椎脊柱手术患者EQ-5D-3L与EQ-5D-5L双向映射:采用软预测的机器学习模型较EuroQol交叉转换算法降低预测误差并提高预测R2

《Brain and Spine》:Mapping between EQ-5D-5L and EQ-5D-3L in Lumbar Spine Surgery Patients: Machine Learning Compared to Crosswalk Algorithms

【字体: 大 中 小 】 时间:2026年09月30日 来源:Brain and Spine 2.7

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  • 在择期腰椎脊柱手术队列中,使用软预测(soft prediction)的机器学习(machine learning, ML)模型在EQ-5D-3L(EuroQol五维三水平量表)与EQ-5D-5L(EuroQol五维五水平量表)双向映射中,较官方EuroQ

  
• 在择期腰椎脊柱手术队列中,使用软预测(soft prediction)的机器学习(machine learning, ML)模型在EQ-5D-3L(EuroQol五维三水平量表)与EQ-5D-5L(EuroQol五维五水平量表)双向映射中,较官方EuroQol交叉转换算法(crosswalk algorithms)获得更低的预测误差和更高的预测R2。
• 软预测(soft prediction)在两个映射方向均改善预测误差和准确性,而硬预测(hard prediction)的性能变异性更大,取决于映射方向和机器学习(ML)模型。
• 在同一预测方法和映射方向内,机器学习(ML)模型之间的性能估计差异通常较小。
研究背景:EuroQol五维健康量表(EQ-5D)广泛用于测量健康相关生活质量(health-related quality of life, HRQoL),包括脊柱手术。五水平版(EQ-5D-5L)旨在改善敏感性并减少天花板效应(ceiling effects),但两版共存给纵向分析和含两版数据集的比较带来挑战。EuroQol Group开发标准交叉转换算法(crosswalk algorithms)映射EQ-5D-3L与EQ-5D-5L,但除一般人群外,在疾病特异队列中性能有限,尤其个体层预测。同一队列中Pedersen et al. (2026)发现系统预测误差、分布扭曲和个体健康状态估计限制,EQ-5D-3L向EQ-5D-5L映射精度降低。其他研究也报告交叉转换价值集与直接估值差异,以及两工具分布不同。已有响应级和效用级映射,Alava et al. (2023)开发联合多方程有序回归模型,但灵活预测建模能否改善个体层映射尚不清楚。研究人员基于同一766对EQ-5D-3L/EQ-5D-5L观测,评估响应级机器学习(ML)双向映射,比较官方EuroQol交叉转换算法,并检验软预测(soft prediction)与硬预测(hard prediction)影响。假设响应级ML可提高预测准确性、误差分布及与观测指数一致性;若成功,可为混合版本临床登记和研究数据提供灵活替代。

关键技术方法(不超过250字):该回顾性队列研究分析766名成人择期腰椎脊柱手术退行性病变患者的患者报告结局测量(patient-reported outcome measure, PROM)数据,来源于单中心观察队列(Spine Centre of Southern Denmark)。EQ-5D-5L在手术评估前完成,EQ-5D-3L在手术排程时完成,间隔≤90天,排除不完整响应。条目编码为有序分类变量。指数用Dolan等英国EQ-5D-3L和Devlin等英格兰EQ-5D-5L价值集计算,交叉转换用EuroQol算法。评估模型包括向量广义线性与加性模型(vector generalized linear and additive models, VGAM)、惩罚有序回归(penalized ordinal regression, ordinalNet)、eXtreme Gradient Boosting(XGBoost)、Categorical Boosting(CatBoost)和随机森林有序回归(random forest–based ordinal regression, ordinalForest)。采用重复5折交叉验证10次和折外预测(out-of-fold predictions);硬/软预测;指标为均方根误差(root mean squared error, RMSE)、平均绝对误差(mean absolute error, MAE)、偏倚、预测R2、一致性相关系数(concordance correlation coefficient, CCC);患者层配对bootstrap 5000次。分析用R 4.5.2及eq5d、VGAM、xgboost、ordinalForest、ordinalNet、catboost包。

研究结果:3. Results。健康状态与相关性:观察EQ-5D-3L健康状态56个(23%,共243可能),EQ-5D-5L 285个(9.1%,共3125可能)。EQ-5D-3L最常见健康状态为21221(17.23%)、22221(8.22%)、22332(6.53%)、11221(6.40%);EQ-5D-5L最常见为42442(2.35%)、42441(1.70%)、43443(1.70%)、43442(1.70%)。EQ-5D-3L维度间相关低至中等(0.10–0.34),身体域较强,焦虑抑郁较弱;EQ-5D-5L相似但较高(0.26–0.53)。模型性能:无单一模型在所有指标和方向一致最佳。ordinalNet和VGAM通常预测误差最低。EQ-5D-5L到EQ-5D-3L,ordinalNet RMSE 0.27、MAE 0.23、偏倚?0.01、R20.30、CCC 0.46;VGAM RMSE 0.27、MAE 0.22、偏倚?0.01、R20.29、CCC 0.48。EQ-5D-3L到EQ-5D-5L,ordinalNet RMSE 0.21、MAE 0.17、偏倚0.002、R20.34、CCC 0.50;VGAM RMSE 0.21、MAE 0.17、偏倚0.001、R20.34、CCC 0.51。偏倚范围EQ-5D-5L到EQ-5D-3L为?0.19至0.13,EQ-5D-3L到EQ-5D-5L为?0.02至0.15。与交叉转换算法比较:软预测下所有ML模型在两个方向均比官方EuroQol交叉转换算法RMSE和MAE更低、预测R2更高;但CCC在EQ-5D-5L到EQ-5D-3L方向交叉转换更强。硬预测性能随指标和方向变化。预测分布与一致性:密度图显示EQ-5D-5L到EQ-5D-3L硬预测较软预测更接近观测分布,EQ-5D-3L到EQ-5D-5L软预测较硬预测更接近。软预测下各ML模型分布相似,硬预测下分布形状差异较大。ML在复现观测分布方面无一致优势。VGAM软预测的Bland–Altman图平均差小但一致性界限宽,存在比例偏倚,高估较低指数、低估较高指数,并有轻微异方差;观察聚类反映EQ-5D健康状态离散性。

4. Discussion。软预测在EQ-5D-5L到EQ-5D-3L优于交叉转换,提示纳入响应类别概率信息能更好捕捉不同粒度描述系统映射的不确定性;硬预测因压缩为单一响应类别而丢失分布信息,性能较差。EQ-5D-3L到EQ-5D-5L反向映射多数模型误差低于反向交叉转换,但CatBoost和ordinalForest在硬预测下改进较小且不一致。替代方法如eq5dmap直接估计指数,而响应级映射保留健康状态结构并允许用不同国家价值集估值,支持Hernandez-Alava et al. (2017)。分布拟合与点预测准确存在区别:硬预测可能更好复现经验分布,软预测则传播全概率分布并估计期望指数,故在RMSE/MAE评估中更优,且当目标为期望健康效用时理论更可取。参数模型VGAM和ordinalNet显式处理有序类别但依赖线性预测假设;树模型能捕捉非线性和交互但不显式施加有序性。系统上,多个模型高估低指数、低估高指数,Bland–Altman显示比例偏倚;Khan et al. (2016)报告较差健康状态预测误差更大,Bailey et al. (2025)报告交叉转换与估值价值集系统差异和有限一致性。EQ-5D-3L较粗描述系统可能限制极端健康敏感性。该研究用英国EQ-5D-3L和英格兰EQ-5D-5L价值集处理丹麦数据以与既有交叉转换研究可比;响应级模型可换国家价值集而不重估模型,但性能可能因人群和估值背景变化。Torkilseng et al. (2025)显示丹麦EQ-5D-5L指数可在聚合层近似自英国EQ-5D-3L效用,但未必捕捉个体变异;Yakdan et al. (2025)在腰椎手术人群建立EQ-5D-5L临床意义差异,强调个体层准确预测重要性。

4.1. Limitations:限制包括两版在不同临床环境收集,EQ-5D-5L在内科脊柱部门、EQ-5D-3L在外科脊柱部门;患者通常从内科转外科,临床状态或治疗效应可能变化;虽最大间隔90天,实际间隔不同,观察差异可能混合工具差异与真实HRQoL变化,且固定给药顺序可能引入回忆、锚定或反应一致性效应。健康状态空间稀疏,仅观察23%的EQ-5D-3L和9.1%的EQ-5D-5L可能状态,树模型对罕见/未观察状态经验信息有限,泛化性受限;疼痛/不适维度一响应水平仅出现一次,虽保留训练集避免模型不稳定,仍可能限制泛化并轻微乐观。单中心队列,需独立外验证。

4.2. Future directions:EQ-5D-5L虽多替代EQ-5D-3L,但EQ-5D-3L仍用于纵向研究和进行中试验,中途换工具可能损害可比性。未来应研究纵向数据中从EQ-5D-3L预测EQ-5D-5L,并考虑给药时间间隔;还应研究加入人口学或其他PROM是否改善响应级映射。既往效用级模型加入年龄和性别降低信息准则但未改善预测准确性,响应级是否可增强尚不清楚。

5. Conclusion:在这腰椎手术队列中,多个ML模型在EQ-5D-3L与EQ-5D-5L双向映射中比官方EuroQol交叉转换算法获得更低预测误差。性能增益在软预测最一致,尤其EQ-5D-3L到EQ-5D-5L;EQ-5D-5L到EQ-5D-3L改善较小且取决于评价指标。总体,响应级ML方法为官方EuroQol交叉转换算法提供有前景替代,提高预测准确性同时保留在描述系统层面建模EQ-5D响应的能力。但需外部验证,进一步工作应解决时间效应、分布偏倚和联合响应依赖建模等限制后才能更广泛应用。
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