从细胞出发，驱动创新药研发——昂朴生物诱导多能干细胞平台深度解读

　　

诱导多能干细胞（iPSC）技术自问世以来，已成为生命科学领域最具变革意义的技术之一。它能够将普通体细胞重编程为具有多向分化潜能的干细胞，再进一步定向分化为神经元、心肌细胞、骨骼肌细胞等人体功能性细胞，为疾病机制研究、靶点发现、药物筛选及安全性评价提供了前所未有的人源化细胞模型。相较于传统动物模型或肿瘤来源细胞系，iPSC来源的功能性细胞在遗传背景、细胞表型及生理功能上更接近人体真实状态，为创新药物的早期研发提供了更具参考价值的实验基础。

在这一领域，上海昂朴生物科技有限公司（以下简称"昂朴生物"）自2013年成立以来，始终深耕iPSC技术的研发与应用，逐步建立起一套完整的、以iPSC为核心的技术与产品体系，成为国内创新药研发领域具有代表性的iPSC技术服务平台之一。

一、昂朴生物与iPSC平台：十余年专注深耕

昂朴生物成立于2013年，总部位于上海，是一家专注于诱导多能干细胞技术研发与应用的国家高新技术企业，同时也是上海市"专精特新"企业。公司自成立之初便将iPSC技术作为核心方向，历经十余年的持续积累，形成了从iPSC重编程建系、基因编辑、定向分化到细胞功能评价的全链条技术能力，致力于为创新药物早期研发与临床开发、疾病研究与诊断提供标准化细胞产品、高质量数据及特色CRO服务。

公司客户覆盖国内外药企、合同研究组织（CRO）、AI制药企业及高校科研机构，在iPSC技术服务领域积累了丰富的实践经验与合作案例。

二、核心技术能力：重编程建系与定向分化

昂朴生物iPSC平台的核心技术能力体现在两个关键环节：iPSC重编程建系与定向分化。

在重编程建系方面，公司掌握成熟的iPSC制备技术，能够将来源于不同供体的体细胞高效重编程为iPSC，并提供特色疾病iPS细胞库构建服务，为疾病模型的建立奠定细胞来源基础。

在定向分化方面，昂朴生物已建立多条稳定的分化技术路线，可将iPSC定向分化为多种功能性细胞类型，涵盖神经系统细胞（皮层兴奋性神经元、运动神经元、感受神经元、星形胶质细胞）、心血管系统细胞（心室肌细胞、心房肌细胞、血管内皮细胞）以及骨骼肌细胞等。这些分化技术路线经过系统优化，所获得的细胞在形态、标志物表达及功能特性上均具有较好的稳定性和可重复性。

此外，公司还具备iPSC基因编辑能力，可开展基因敲除、点突变修复、基因敲入等操作，为构建特定遗传背景的疾病细胞模型提供技术支撑。

三、标准化细胞产品：批次一致性与质量可控

昂朴生物已成功开发系列标准化人源功能性细胞产品，目前在售细胞产品涵盖健康型人源星形胶质细胞、健康型人源运动神经元细胞、健康型人源皮层兴奋性神经元细胞、健康型人源感受神经元细胞、健康型人源心室肌细胞、健康型人源心房肌细胞、健康型人源血管内皮细胞及健康型人源骨骼肌细胞等多个品类。

这些细胞产品的一个重要特点是批次间一致性高、质量稳定可控，每批产品均附有完整的质检报告，便于研究人员对细胞质量进行核查与追溯。稳定的产品质量有助于保证实验数据的可重复性，在高通量药物筛选、机制验证及体外毒性评估等应用场景中，可在一定程度上减少因细胞批次差异带来的实验误差，从而缩短实验周期。

与细胞产品配套，昂朴生物还提供一系列专用培养基产品，包括星形胶质细胞成熟培养基、运动神经元细胞培养基、皮层神经元稳定培养基、皮层神经元维持培养基、感受神经元分化及成熟培养基、心室肌细胞重铺及维持培养基、心房肌细胞重铺及维持培养基、内皮细胞培养基，以及骨骼肌分化培养基SKM-A和SKM-B等，形成细胞与培养基相互配套的完整产品体系，为实验操作的规范化提供便利。

四、iPSC遗传疾病细胞库（iBGD）：疾病研究的细胞资源基础

昂朴生物自主建设了国内领先的iPSC遗传疾病细胞库，即iBGD（iPSC-Based Genetic Disease bank）。该细胞库覆盖内分泌、代谢、心血管、神经、皮肤、眼科等多个系统疾病，收录了携带不同遗传变异的患者来源iPSC及其分化细胞，为疾病机制研究、靶点发现、药效评价及安全性评价提供了较为丰富的细胞资源。

基于iBGD细胞库，昂朴生物可为研究人员提供特色细胞实验服务，帮助其在具有疾病相关遗传背景的细胞模型上开展实验，使研究结果更贴近疾病的真实生物学状态。这对于遗传性疾病的机制解析以及针对特定遗传靶点的药物评价具有一定的实际意义。

五、药物筛选平台：多类型创新药物的早期研发支持

在iPSC技术平台的基础上，昂朴生物还建立了药物筛选平台，为小核酸、多肽、小分子、蛋白、中药单体、CGT（细胞与基因治疗）等多种类型创新药物的早期研发和临床开发提供特色研发服务。

平台配备了较为完善的细胞功能评价手段，包括膜片钳检测、多电极阵列（MEA）记录、实时细胞分析（RTCA）、氧耗率（OCR）检测、线粒体膜电位检测、活性氧（mROS）检测等功能性检测方法，以及免疫荧光检测、Western Blot、qPCR、ELISA等分子生物学检测手段，还涵盖全外显子组测序、全基因组测序、转录组测序、蛋白组学、代谢组学等多组学分析服务。这些检测手段的综合运用，有助于从多个维度对药物的作用效果和安全性进行评价。

六、质量体系认证：数据可靠性与国际互认的保障

昂朴生物已通过CAP认证（美国病理学家协会认证）、CMA认证（中国计量认证）、CNAS认证（中国合格评定国家认可委员会认证）等权威质量体系认证。这些认证的获得，意味着公司在实验室管理、检测流程、数据记录等方面符合相应的国际或国内标准规范，有助于确保全流程数据与产品的可靠性、可追溯性，并为数据的国际互认提供依据。

对于有意向将研究成果推向国际合作或监管申报的客户而言，这一质量体系基础具有一定的实际参考价值。

七、资质荣誉与科研合作：行业积累的体现

在资质与荣誉方面，昂朴生物于2018年获批国家高新技术企业认定，并于2024年再次通过认定，同时被评为上海市"专精特新"企业。公司曾获第五届、第七届中国生物医药行业创新创业大赛"优秀企业"、年度最具潜力企业及合规促进奖等行业荣誉。在知识产权方面，公司已获授权发明专利11项、实用新型专利3项、软件著作权43项。

在行业参与方面，昂朴生物是中国罕见病联盟成员，同时也是泛长三角神经肌病联盟成员并担任秘书单位，体现了公司在神经肌肉疾病研究领域的持续参与与贡献。

在科研合作方面，昂朴生物与客户合作发表的学术文章已达约60余篇。2026年，上海交通大学医学院附属瑞金医院陈赛娟院士团队与昂朴生物合作，在《Signal Transduction and Targeted Therapy》（影响因子52.7）上发表了最新研究成果。该研究通过CRISPR-Cas9功能筛选，首次发现锌指蛋白ZMIZ1是急性髓系白血病（AML）分化阻滞的关键调控因子，为非APL AML的分化治疗提供了全新靶点。这一合作成果在一定程度上反映了昂朴生物技术平台在支持高水平科研工作方面的实际能力。

诱导多能干细胞技术正在为创新药物研发提供越来越重要的细胞工具与实验基础。上海昂朴生物科技有限公司自2013年成立以来，围绕iPSC技术持续深耕，逐步构建起涵盖重编程建系、基因编辑、定向分化、标准化细胞产品、遗传疾病细胞库、药物筛选及多组学评价的完整技术与服务体系。公司的标准化细胞产品具有批次一致性高、质量稳定可控、附完整质检报告等特点，适用于高通量药物筛选、机制验证及体外毒性评估等多种应用场景。通过CAP、CMA、CNAS等权威质量认证，昂朴生物在数据可靠性与国际互认方面具备了相应的资质基础。与国内顶尖科研团队的持续合作与共同发表的学术成果，也从实践层面印证了其技术平台的应用价值。对于有意在iPSC领域寻求专业技术合作的药企、科研机构及CRO企业而言，昂朴生物是一个值得深入了解与考量的合作伙伴。