基因编辑研究热潮引发伦理学争论

【字体: 时间:2015年10月12日 来源:生物通

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  基因组编辑方面的研究正在蓬勃发展。因此,引发了一场关于其界限的争论:为了对抗疾病,什么是安全的,什么是人道的。

  

生物通报道:对于生物学上最热门的工具,科学家们使用“变革”这个词来描述它的长期潜力:消灭某些携带疟疾的蚊子,治疗遗传性疾病(如镰状细胞),防止婴儿遗传到危及生命的疾病。这听起来像是科幻小说,但是,基因组编辑方面的研究正在蓬勃发展。因此,引发了一场关于其界限的争论:为了对抗疾病,什么是安全的,什么是人道的。相关阅读:专家称人类基因组编辑研究必不可少

是否需要用人类胚胎实验进行证明?中国的研究人员已经开展了相关实验。我们应该通过向后代传递性状的方式来改变人类基因吗?除了医学,假如说改造的蚊子逃跑,那么会对环境造成怎样的影响?

加州大学伯克利分校的生物化学家Jennifer Doudna,帮助开发出了新的基因编辑技术,并了解绝望的患病者家庭的心声,但是她对这项技术最终用于人类发出了警告:“我们需要努力找到合适的平衡点。”

美国国家科学院、工程院和医学院,将在十二月份召集国际上的科学家、伦理学家和监管机构,开始确定这一平衡点。最大的争议是:通过编辑一个胚胎的基因来改变人类的遗传,是否合适?

波士顿儿童医院的George Daley博士告诉计划在本周参加伦理分会的专家:“这不是一场云端谈话,而是在跟毁灭性罕见疾病斗争的一些家庭所希望的事情。”

全世界的实验室正在采用一种技术,来精确地编辑活体细胞内的基因——打开或关闭它们,修复或修改它们,就像是一个剪切和粘贴软件的生物版本。研究人员正在构建更强的免疫细胞,在小鼠中用于治疗肌营养不良症,并在猪当中培育人类样器官用于可能的移植。生物技术公司已经投资了数百万经费来开发疗法,用于治疗镰刀形细胞病和其他疾病。

该技术有一个靠不住的名字——CRISPR-Cas9和一个卑微的起点。

Doudna正在研究,细菌如何识别并抑制病毒入侵者,使用一个她称为“遗传手术刀”的蛋白来切割DNA。她在2012年指出,该系统是可编程的,让科学家们可以用一个定制的CRISPR配方,在许多物种中靶定几乎任何的基因。

编辑基因有更老的方法,其中一种方法可带来艾滋病病毒的实验性疗法,但CRISPR技术更快、更便宜,可以同时改变多个基因。美国国立卫生研究院的基因组学专家Shawn Burgess说:“现在它正在转变生物学的几乎每一个方面。”

CRISPR的最大用途与人类胚胎无关。科学家们能够比以前更容易地设计出患有人类相似疾病的动物,以学会修复出错的基因,并测试潜在的药物。

设计携带自闭症相关基因的啮齿类动物,曾经需要花费一年的时间。但是,布罗德研究所、麻省理工学院和哈佛大学的张锋(也帮助开发了CRISPR技术并获得了专利)表示,他们用CRISPR只花费了数周的时间。

美国国立卫生研究院实验室展示了它是如何工作的。研究人员将CRISPR引导分子注入微小的小鼠胚胎中,使医生怀疑的神秘疾病致病基因发生突变。将胚胎移植到雌性小鼠身上。所得的小鼠婴儿如何表现,将有助于确定基因缺陷的作用。

专家预测,第一次尝试治疗人类,将是与血液相关的疾病,如镰刀形细胞,是由一个单一的基因缺陷引起,很容易获得。这个想法是,用一种类似骨髓移植的方式使用CRISPR,但是纠正患者自己的造血细胞,而非植入捐赠的造血细胞。

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芝加哥的Robert Rosen患有一种罕见的骨髓异常,这种疾病可能会导致白血病或其他危及生命的疾病,他表示:“这就像是一场比赛。研究是否能够在我们有生之年提供一种疗法?”他共同创立了MPN研究基金会,该基金会已经开始资助一些CRISPR相关研究。

那么,为什么会引发争议?去年春天,中国科学家首次报道称,他们试图用诊所剩下的无用材料编辑人类胚胎时,CRISPR成为头条新闻。他们的目的是纠正一种致命疾病的致病基因,但只针对几个胚胎和其他成熟的非计划突变,从而使人们担忧,治好一种疾病是否会导致另一种疾病。

如果怀孕期间被认为足够安全的话,这种基因改变可能会传给后代。然后,就会有关于设计婴儿的问题,除了预防疾病之外还会改变其他方面。

在美国,国家卫生研究院称,他们将资助这类人类胚胎研究。在英国,监管机构正在考虑研究人员关于基因编辑人类胚胎的要求——仅在实验室培养皿中,来研究早期发育。

哈佛大学Wyss生物启发工程研究所的Kevin Esvelt称,除了药物之外,另一个问题是环境:改变昆虫或植物,确保它们繁殖时在野生种群中传递遗传改变。这些设计的“基因驱动者”也处于非常早期阶段的研究,但有一天可以用来消除外来入侵植物,使蚊子很难携带疟疾,甚至很难传播疟疾,逐渐杀死携带疟疾的主要物种。

Esvelt说,没有人知道,这可能对栖息地有何影响。他的团队正在呼吁公众参加辩论,并呼吁科学家采取特殊的预防措施。例如,Esvelt说,同事们正在研究一种热带蚊种,即使它们逃脱实验室也不可能熬过寒冷的波士顿。

最近在美国国家科学院的一个听证会上,Esvelt指出:“一种广泛普及和廉价的技术能改变我们共享的环境,还没有任何这方面的社会先例。”

(生物通:王英)

生物通推荐原文:
Medical xpress: Boom in gene-editing studies amid ethics debate over its use

 


 

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