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周琪研究组Nature子刊获CRISPR技术研究新进展
8月8日，Nature Biotechnology杂志在线发表了中国科学院动物研究所周琪研究员领导的生殖工程研究组的研究论文Simultaneous generation and germline transmission of multiple gene mutations in rat using CRISPR-Cas systems，该研究利用CRISPR-Cas技术首次在重要模式动物大鼠上实现了多基因同步敲除。 大鼠是生命科学与生物医学研究中最为常用的模式动物之一。相比小鼠，大鼠在生理上与人更加接近，而且体型较大容易操作。然而，由于大鼠基因操作技
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Nature子刊：基因组编辑新技术
生物通报道 许多的实验室都在利用近期发现的一种细菌和古细菌天然防御机制作为基因组编辑工具。与真核生物的RNA干扰过程相似，这一CRISPR-Cas系统通过序列特异性切割外源核酸，保护了原核生物免受病毒攻击。而CRISPR-Cas系统有可能发生非特异性靶向，导致基因组别处突变，也引起了人们越来越多的关注。在发表于8月1日《自然生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上的一项新研究中，哈佛医学院的George Church及同事们比较了CRISPR-Cas系统，与以转录激活因子样效应子（transcription activator like effectors，TA
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TALENs首次用于线粒体基因的编辑
生物通报道 美国的研究人员开发出一种新方法来清除线粒体内的突变DNA，从而有望治疗多种线粒体病。据介绍，这也是TALENs技术首次用于线粒体基因的编辑。这项研究成果于8月4日在线发表在《Nature Medicine》上。线粒体病通常是由突变的线粒体DNA（mtDNA）引起的，在大部分情况下它与野生型mtDNA共同存在，导致mtDNA异质性。常见的线粒体病包括线粒体肌病、线粒体脑病和线粒体脑肌病，如Leber遗传性视神经病（LHON）。这种疾病的主要症状为视神经退行性病变，在男性中较多见。在这项研究中，迈阿密大学米勒医学院的研究人员探索了转录激活因子样（TAL）效应物，同时在寻找修复线粒体基因
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Nature重要成果：CRISPR大规模基因组研究
生物通报道：来自杜克大学的研究人员设计出了一种能快速，方便有效靶向人类基因组任何基因的新方法，这种新工具建立在一种来自细菌的RNA引导酶的基础上，即CRISPR-Cas RNA引导性核酸酶（RNA-guided nucleases，RGNs）。这一研究成果公布在7月25日Nature Methods杂志上，研究人员指出这种新方法也能应用于基因治疗，以及将干细胞，或成体细胞重编程为其它类型细胞的研究中，比如利用皮肤细胞制造新的神经细胞。文章作者，杜克大学Pratt工程学院，基因组科学研究所的Charles Gersbach表示，“对于基因组序列，我们已经了解了序列信息和所有组成部件，但是仍然需要
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Cell新突破：CRISPR技术助力转录调控研究
生物通报道：CRISPRs技术成为了最近的新宠儿，这种基因组编辑技术更易于操作，也具有更强的扩展性，近期来自加州大学旧金山分校，伯克利分校等处的研究人员发表了题为“CRISPR-Mediated Modular RNA-Guided Regulation of Transcription in Eukaryotes”的文章，指出CRISPR技术可以用于真核细胞转录调控研究，CRISPRi可以作为真核细胞基因表达精确调控的一种通用工具。这一研究成果公布在Cell杂志在线版上。 领导这一研究的是加州大学旧金山分校的Jonathan S. Weissman研究组，华裔科学家齐磊（Lei S. Qi，
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Nature子刊：强大基因编辑工具可引起脱靶突变
生物通报道 在过去的一年里，一组称作为CRISPR-Cas RNA引导性核酸酶（RNA-guided nucleases，RGNs）的合成蛋白被用作为基因编辑工具，让科学团体陷入极大的兴奋。利用这一某些细菌用以对抗病毒和其他病原体的方法，CRISPR-Cas RGNs可在特异位点切断DNA链，由此插入新的遗传物质。然而，近日来自麻省总医院（MGH）的研究人员发现了使用CRISPR-Cas RGNs一个重要的局限：会在预期靶点以外的位点上生成多余的DNA突变。这项研究在线发表在6月23日的《自然生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上。论文的共同资深作者、麻省总医院病理系研究
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干细胞著名科学家Cell子刊解析多能干细胞
生物通报道：来自哈佛大学，霍德华休斯HHMI研究院的Kevin Eggan教授师承Rudolf Jaenisch，是干细胞研究领域近年来迅速崛起的科学家之一，其研究组获得多项重要的研究成果，比如转分化，比如人体细胞克隆，比如核移植技术改进等等。近期他以“Modeling Human Disease with Pluripotent Stem Cells: from Genome Association to Function”为题，介绍了多能干细胞在人类疾病探索方面的重要作用，他指出将基因编辑技术，诱导多能干细胞技术，以及全基因组关联研究方法，DNA测序技术结合起来，将能为阐明人类疾病带来新的
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Cell:动物模型构建的革命
美国怀特黑德研究所创始人Rudolf Jaenisch，曾在1974年成功构建出第一只转基因小鼠，由此改变了遗传学的研究模式。近日，他的团队在《细胞》（Cell）杂志上发表的研究成果或将再次彻底改变遗传工程动物模型的构建方式。 ■本报记者 王庆 上世纪70年代，美国怀特黑德研究所创始人Jaenisch通过将SV40 病毒的DNA注射到小鼠的囊胚中，构建了第一只转基因小鼠，从而改变了遗传学研究模式。 这一次，他又为动物模型构建带来了革命性进展。 “这种新方法颠覆了游戏的规则。我们现在可以在3~4周的时间内构建出携带5种突变的小鼠，而采用传统
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Cell Stem Cell十大热点文章（5月）
生物通报道：《Cell Stem Cell》杂志是2007年Cell出版社新增两名新成员之一（另外一个杂志是Cell Host & Microbe），这一杂志内容涵盖了从最基本的细胞和发育机制到医疗软件临床应用等整个干细胞生物学研究内容。这一杂志特别关注胚胎干细胞、组织特异性和癌症干细胞的最新成果。《Cell Stem Cell》自创刊以来就倍受关注，影响因子迅速提升，从0一冲至16.826，又达到了25.421。其中最受关注的文章是近期的封面文章，内容如下： 1. Forebrain Engraftment by Human Glial Progenitor Cells Enhanc
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《Cell》发表革命性基因组工程技术成果
生物通报道 Whitehead研究所的创始人Rudolf Jaenisch，曾在1974年成功构建出第一只转基因小鼠，由此改变了遗传学的研究模式。近日他在《细胞》（Cell）杂志上发表的一项新研究成果，将再次彻底改变遗传工程动物模型的构建方式，甚至有可能重新定义哪些物种可作为模式生物。Jaenisch 说：“这种新方法颠覆了游戏的规则。我们现在可以在3-4周的时间内构建出携带5种突变的小鼠，而采用传统的方法这需要3-4年的时间。并且这种方法相当的简单，甚至比传统的方法还要简单得多。”科学家们通过改变与特定疾病相关的特异基因，构建出小鼠模型。利用这种模型，科学家们可以研究疾病的发展和
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Nature：CRISPR系统的新功能
生物通报道：CRISPR（规律成簇的间隔短回文重复）是细菌用来抵御病毒的一个基因系统，该系统在基因工程领域的应用潜力巨大，由此吸引了许多科学家的注意。而Emory大学的研究人员发现，这一系统还能帮助细菌躲避哺乳动物的免疫系统，文章于四月十四日发表在Nature杂志上。乳品行业的研究者们，希望能够阻止噬菌体和病毒对奶酪/酸奶生产的影响，他们在研究中发现了作为细菌免疫系统的CRISPR。细菌能够将噬菌体的DNA片段整合到CRISPR区域，并利用这一信息抵御噬菌体的入侵。现在，Emory大学医学院和Emory疫苗中心的科学家们发现，细菌Francisella novicida的传染力依赖CRISPR
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Cell新突破：CRISPR技术助力干细胞基因组编辑
生物通报道：CRISPRs技术成为了最近的新宠儿，这种基因组编辑技术更易于操作，也具有更强的扩展性，近期来自哈佛大学，Broad研究院等处的研究人员发表了题为“Enhanced Efficiency of Human Pluripotent Stem Cell Genome Editing through Replacing TALENs with CRISPRs”的文章，利用CRISPRs技术进行人多能干细胞基因组编辑，并指出这种方法比TALENs方法更有效。 CRISPRs全称为规律成簇间隔短回文重复(Clustered regularly interspaced short palind
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3月皇牌聚焦：国内外学者直击顶尖技术
生物通报道：又是一年春到来，随着三月春风拂来，生命科学领域一片欣欣向荣之态，在这个月里首先吸引住眼球的就是基因组编辑技术的大迈进，另外非公开发表论文的研究突破当属澳洲科学家首次利用核移植技术，复活了八十年代灭绝动物，各色精彩，值得品鉴。首先关于CRISPR/Cas系统新技术，在去年的这个时候，“CRISPR”这个名词还令许多人感到陌生，然而自去年年底到今年年初，有关CRISPR在技术上应用方面的文章就已经突破50篇。这种被称为CRISPR/Cas的系统能利用靶向干扰外源DNA的crRNAs，将调控真核生物和原核生物进程的各类小RNA分子连接在一起，从而创建出更简便更安全的哺乳动物细胞（包括人类
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北京大学Cell Res基因编辑研究新成果
生物通报道 来自北京大学的研究人员报告称，他们利用一种RNA导向的Cas9核酸酶在哺乳动物细胞和斑马鱼胚胎中有效实现了位点特异性基因编辑。相关论文“Genome editing with RNA-guided Cas9 nuclease in Zebrafish embryos”发表在3月26日的《细胞研究》（Cell Research）杂志上。北京大学生物医学工程系席建忠（Jianzhong Jeff Xi）教授和分子医学研究所的熊敬维(Jing-Wei Xiong)教授为这篇论文的共同通讯作者。前者主要研究方向为生物传感器和生物芯片的开发；用于干细胞、癌细胞等代谢调控机制研究的
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Cell重要成果：基因表达沉默新技术
生物通报道 来自加州大学旧金山分校的研究人员发现了一种更精确关闭基因的方法，这一成果将加速研究发现和生物技术进步，最终有可能应用于重编程细胞再生器官和组织。该策略借用了细菌的分子工具箱，利用了一种微生物用以抵抗病毒的蛋白质。研究人员在《细胞》（Cell）杂志上对这一技术进行了详细描述。关闭基因是癌症和其他疾病靶向治疗的一个重要目标。此外，关闭基因能使研究人员更多地了解细胞的运作机制，这对于揭开驱动正常发育及疾病进程的生物化学信号通路和相互作用的秘密，是一个关键。“我们曾投入了很大的精力和努力来绘制人类基因组图谱，但我们却仍不了解遗传蓝图导致人类产生的机制，以及如何能够操纵基因组更好
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华裔博士连发Cell，Nature：基因沉默新技术
生物通报道：在去年的这个时候，“CRISPR”这个名词还令许多人感到陌生，然而自去年年底到今年年初，有关CRISPR在技术上应用方面的文章就已经突破50篇。这种被称为CRISPR/Cas的系统能利用靶向干扰外源DNA的crRNAs，将调控真核生物和原核生物进程的各类小RNA分子连接在一起，从而创建出更简便更安全的哺乳动物细胞（包括人类细胞）基因组编辑新方法。目前已有不少研究人员聚焦于这一技术领域，来自加州大学旧金山分校的齐磊（Lei S. Qi，音译）博士就是其中之一，其所在研究组接连发表了Cell，Nature Biotechnology，Nature Methods文章（Cell论文目前可
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两篇Science文章开创基因组编辑新时代
生物通报道：1月3日Science杂志在线版公布了两项最新研究成果，指出利用来自原核细胞免疫系统的酶和RNA也许能开创出全新的，更简便更安全的哺乳动物细胞（包括人类细胞）基因组编辑新方法。在这两篇文章中，这两个研究组分别报告了称为规律成簇间隔短回文重复(Clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPRs)，这是一类广泛分布于细菌和古菌基因组中的重复结构。研究表明，CRISPR与一系列相关蛋白、前导序列一起，能为原核生物提供对抗噬菌体等外源基因的获得性免疫能力。这种结构的作用机理可能与真核生物的RNA干扰过程类似，最
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干细胞牛人Science：iPSC为疾病研究插上翅膀
生物通报道 诱导多能干细胞(iPSC)技术为我们提供了超乎预想的可能性在培养皿中模拟人类疾病。将来自患者的体细胞重编程至胚胎干细胞样状态，随后再分化为疾病相关的细胞类型，生成的人类组织携带着可引起或促进疾病形成的遗传变异，由此为我们提供了无限的人类疾病组织资源。然而，尽管这种“培养皿中的疾病”（disease-in-a-dish）方法让人们感到非常的兴奋，相比于遗传明确的模型系统，在患者来源的细胞中研究遗传疾病面临着更多的挑战。Rudolf Jaenisch是干细胞研究领域的权威人物，他是怀特黑德研究所的创始人之一，曾经担任过国际干细胞学会的主席。其在一系列的领域做出了有影响的工作
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定向基因编辑改写斑马鱼的DNA
斑马鱼是基因研究中一种常用的模式生物。现在科学家可以对它们的基因组进行定向的编辑。 据Nature近日报导，在对脊椎动物和人类疾病的研究中，斑马鱼是一种重要的模式生物。它的卵是透明的，在体外孵化，它的繁殖周期很短，生长速度快，这些都意味着，很适合在生物生存的条件下对它的胚胎进行密切研究。而且鱼类是基因行为和功能研究中一种非常有用的模式生物。 现在，位于美国明尼苏达州的梅奥诊所的分子生物学家Stephen Ekker领导的一队研究者第一次对斑马鱼的部分基因组进行了个性化的改变，用人造酶将基因序列中的部分特定的DNA剪掉，换上人工合成的DNA。 以前，研究
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中科院，港中大PNAS基因编辑研究新成果
生物通报道 近日来自香港中文大学、中科院广州生物医药与健康研究院等机构的研究人员成功利用遗传工程转录激活因子样效应物核酸酶(TALENs)技术在爪蟾胚胎中获得了高效的靶向基因破坏。相关论文“Efficient targeted gene disruption in Xenopus embryos using engineered transcription activator-like effector nucleases (TALENs) ”发表在10月8日的《美国科学院院刊》（PNAS）上。来自中科院广州生物医药与健康研究院的陈永龙(Yonglong Chen)研究员以及香港中文大学的赵晖
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