• CRISPR癌症试验的成功为个性化治疗铺平了道路

           CRISPR-Cas9复合体(蓝色和黄色)可以精确切割DNA(红色)。一项小型临床试验表明，研究人员可以使用CRISPR基因编辑来改变免疫细胞，使它们能够识别特定于人的肿瘤的突变蛋白质。然后，这些细胞可以安全地在体内释放，找到并摧毁它们的目标。这是将癌症研究的两个热门领域结合起来的第一次尝试:基因编辑创造个性化治疗，以及改造名为T细胞的免疫细胞以更好地靶向肿瘤。该方法在16名患有实体肿瘤(包括乳腺和结肠)的患者中进行了测试。“这可能是临床尝试过的最复杂的治疗方法，”该研究的合著者、加州大学洛杉矶分校的癌症研究员和医生Anto

  来源：nature

  时间：2022-11-14

• CRISPR治疗减缓遗传性血管性水肿患者的肿胀

           遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传疾病，其特征是身体各器官和组织发生严重、复发和不可预知的肿胀，可能会造成疼痛、衰弱和威胁生命。今年在肯塔基州路易斯维尔举行的美国过敏、哮喘和免疫学院(ACAAI)年度科学会议上发表的一项新研究表明，使用CRISPR基因组编辑技术的治疗方法成功地缓解了肿胀，减少了发作频率。临床免疫学家Hilary Longhurst医学博士，该研究的第一作者说:“NTLA-2002是一个一次性的，系统管理的CRISPR基因组编辑候选者，正在为HAE开发。它的设计目的是去除肝细胞中的KLKB

  来源：Annals of Allergy Asthma & Immunology

  时间：2022-11-14

• PNAS最新公布革命性基因驱动技术：首次在控制入侵小鼠方面取得成果

  阿德莱德大学的研究人员发布了他们关于革命性基因驱动技术在控制入侵小鼠方面的潜在有效性的首次发现。该团队利用实验室小鼠为该技术（称为t-CRISPR）开发了世界上第一个概念验证。通过共同第一作者Aysegul Birand博士进行的复杂的计算机建模，研究人员还发现250只基因修改过的小鼠可以在大约20年内消灭一个岛上20万只小鼠。这项研究的结果发表在国际杂志《美国国家科学院院刊》上。来自阿德莱德大学和南澳大利亚健康和医学研究所(SAHMRI)的首席研究员Paul Thomas教授说:“这是第一次发现一种新的基因工具可以通过诱导雌性不孕来抑制入侵的小鼠种群。”“t-CRISPR方法使用尖端的DNA

  来源：Proceedings of the National Academy of Sciences

  时间：2022-11-12

• 《PNAS》革命性的哺乳动物基因驱动技术

  阿德莱德大学的研究人员发布了他们关于革命性基因驱动技术在控制入侵老鼠方面的潜在有效性的首次发现。该团队利用实验室小鼠开发了世界上第一个概念验证技术——t-CRISPR。通过共同第一作者Aysegul Birand博士进行的复杂的计算机建模，研究人员还发现大约250只转基因老鼠可以在20年左右消灭一个岛屿上的20万只老鼠。这项研究的结果今天发表在《PNAS》上。来自阿德莱德大学和南澳大利亚健康和医学研究所(SAHMRI)的首席研究员 Paul Thomas教授说:“这是第一次发现一种新的基因工具，可以通过诱导雌性不育来抑制入侵的老鼠种群。”“t-CRISPR方法使用尖端的DNA编辑技术

  来源：University of Adelaide

  时间：2022-11-11

• 用噬菌体传递CRISPR编辑工具 精确编辑土壤微生物群的特定细菌

  北卡罗莱纳州立大学的科学家们开发了一种方法，可以利用攻击细菌的噬菌体，精确编辑微生物群落中某个目标细菌物种的单个基因。研究结果发表在《美国国家科学院院刊》上。Rodolphe Barrangou博士是北卡罗来纳州立大学食品、生物加工和营养学的杰出教授，也是这项研究的资深作者。“我们认为这是一种帮助微生物群的机制。我们可以对一个特定的细菌进行改变，而其余的微生物组不会受到损害，”Rodolphe Barrangou博士说，他是北卡罗来纳州立大学食品、生物加工和营养学的杰出教授，也是GEN的姐妹出版物《CRISPR杂志》的主编。“这是一个概念的证明，可以应用于任何复杂的微生物群落，促进植物健康和胃

  来源：PNAS

  时间：2022-11-10

• 新型基因编辑疗法为甲状腺素淀粉样心肌病患者带来希望

  根据今天在美国心脏协会2022年科学会议上发表的最新研究，单次静脉输注NTLA-2001，一种基于CRISPR/ cas9的新型基因编辑疗法，可显著降低ATTR淀粉样心肌病患者的循环转甲状腺素(TTR)蛋白水平，ATTR淀粉样心肌病是一种进行性和致命的心衰原因。会议于2022年11月5日至7日在芝加哥举行，并通过网络进行，是心血管科学最新科学进展、研究和循证临床实践更新的一次重要全球交流。转甲状腺素是一种由肝脏产生的蛋白质，它将视黄醇(也称为维生素a)和甲状腺激素甲状腺素运输到全身循环中。转甲状腺素淀粉样变(ATTR)是由包括心脏在内的器官中错误折叠的转甲状腺素蛋白组成的纤维积累引起的。纤维破

  来源：

  时间：2022-11-09

• 特定的修饰基因决定了突变的表型

          Alejandro Salguero-Jiménez, Joaquim Grego-Bessa, Giovanna Giovinazzo, Fátima Sánchez-Cabo, Belén Prados, José Luis de la Pompa, Marcos Siguero-álvarez, Sergio Callejas, Carlos Torroja, Ana Dopazo, Jorge de la Barrera, Donal MacGrogan，和Manuel José Gómez    非压

  来源：Circulation

  时间：2022-11-09

• 陈玲玲研究员受邀在Nature Methods上发表长非编码RNA研究主题评论

  10月6日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）陈玲玲研究员受邀在Nature Methods上发表了题为“Towards higher-resolution and in vivo understanding of lncRNA biogenesis and function”的主题评论，重点论述了新技术的应用为长非编码RNA研究带来的前沿进展以及今后研究的挑战。　　近年来，随着RNA测序技术的发展与应用，在哺乳动物体内超过10万条长非编码RNA被发现，并以细胞和组织特异、时空以及亚细胞分布特异等形式存在，参与调控基因表达。研究手段和技术的进步在一定程度上提升了对

  来源：中科院

  时间：2022-11-09

• 颠覆大自然剧本：CRISPR系统迷惑了细菌

          生长在液体介质上的短柄植物。    图片由Marta Torres提供细菌使用CRISPR-Cas系统作为适应性免疫系统来抵御病毒等敌人的攻击。这些系统已经被科学家应用于移除、切割和替换各种生物的特定遗传密码序列。但在一项新的研究中，北卡罗莱纳州立大学的研究人员表明，用CRISPR-Cas系统设计的病毒可以挫败细菌的防御，并对目标细菌进行选择性改变——即使其他细菌靠近时也是如此。“病毒非常擅长传递有效载荷。在这里，我们使用一种细菌病毒，一种噬菌体，将CRISPR传递给细菌，这是讽刺的，因为细菌通常使用CRISP

  来源：Proceedings of the National Academy of Sciences

  时间：2022-11-08

• 卢冠达团队新文：精确控制哺乳动物细胞的合成基因控制系统

  使用基于CRISPR蛋白质的方法，麻省理工学院的研究人员开发了一种新方法，可以精确控制哺乳动物细胞中产生的一种特定蛋白质的数量。这项技术可用于精细调整有用蛋白质的生产，如用于治疗癌症和其他疾病的单克隆抗体，或用于细胞行为的其他方面。在他们发表在《Nature Communications》上的新研究中，研究人员表明，该系统可以在多种哺乳动物细胞中工作，结果非常一致。“这是一个高度可预测的系统，我们可以预先设计，然后得到预期的结果，”前麻省理工学院研究科学家William C.W. Chen说。“这是一个非常可调的系统，适用于不同细胞类型的许多不同的生物医学应用。”其他作者还有前麻省理工学院研究

  来源：Massachusetts Institute of Technology

  时间：2022-11-03

• 利用CRISPR编辑T细胞治疗耐药白血病的进一步发展

  大奥蒙德街儿童医院(GOSH)和伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所(UCL GOS ICH)的研究人员使用CRISPR/Cas9技术改造供体T细胞，试图治疗患有耐药性白血病的重症儿童，否则这些儿童已经用尽了所有可用的治疗方法。这项发表在《科学转化医学》(Science Translational Medicine)上的第一阶段试验，是“通用的”CRISPR编辑细胞首次在人类身上使用，代表着在使用基因编辑细胞治疗癌症方面向前迈出的重要一步。作为试验的一部分，研究团队构建并应用了新一代“通用”基因组编辑T细胞，这是建立在以前使用较老的、不太精确的技术的基础上的。T细胞被CRISPR修饰，它在细胞

  来源：Science Translational Medicine

  时间：2022-11-02

• 国际首例六基因编辑猪-猴多器官多组织同期联合移植

  异种移植技术要大规模进入临床应用，还需要更长时间、更谨慎的观察探索。作为一项新兴的科学技术，异种移植是人类探索生命科学奥秘的有效手段和模型，尤其如果能彻底地突破该技术，将打开人类免疫新纪元，从长远发展来看，有利于科学发展和人类进步。10月25日，空军军医大学西京医院宣布，由中国科学院院士、该院窦科峰教授领衔，肝胆外科、泌尿外科、心血管外科等20个学科共同开展的国际首例六基因编辑猪-猴多器官、多组织同期联合移植获得成功，实现了国际异种移植领域多器官多组织移植零的突破。这项移植手术于10月16日实施，历时14个小时结束。研究团队通过获取一头基因编辑猪的肝脏、心脏、肾脏3个脏器，以及角膜、皮肤、骨骼

  来源：澎湃新闻

  时间：2022-11-01

• 利用CRISPR技术，科学家发现基因是如何启动和关闭的奥秘

  酵母，这种制造啤酒和面包必不可少的简单生物体，为康奈尔大学的研究人员揭示了基因如何被控制的关键机制。基因转录——我们的细胞用来读取储存在DNA中的遗传信息的复杂过程——长期以来被认为只有当某些调节因子到达特定的DNA序列时才会启动。在新的研究中，康奈尔大学的一组科学家发现，某些基因的转录调节因子和辅助因子已经存在，但处于潜在状态。有了适当的信号，这些“镇定”的基因变得高度活跃。利用CRISPR技术，研究人员移除了酵母的部分转录机制，以系统地检查它们在调节基因中的作用。酵母和人类调节基因的分子机制基本相同，因此酵母为理解人类基因调节提供了一个极好的模型。“这就像叠叠乐游戏，你从积木塔上取下一块木

  来源：Genes & Development

  时间：2022-10-29

• 北大胡家志课题组与合作者追问在体基因编辑的安全性

  近年来，CRISPR-Cas等新一代的基因编辑工具在肿瘤免疫治疗和基因在体治疗等过程中展现出了极大的应用前景。基因编辑工具的优化大概经历三个时期：一是编辑效率和应用范围的提高和拓展；二是脱靶活性的抑制；三是关注基因编辑的基因组毒性，其中主要指染色质结构变异。染色体结构变异包括染色体易位和大片度DNA丢失1。染色体结构变异严重威胁基因组的稳定性并干扰细胞的正常生命活动，进而促使细胞死亡、恶性增殖及癌变等，例如多种淋巴瘤和白血病均由染色体易位导致。2021年，NIH体细胞编辑项目组在Nature撰文，强调关注基因编辑导致的染色体结构变异的重要性和必要性2。同年，因在输注了通用型CAR-T

  来源：北京大学新闻网

  时间：2022-10-27

• Science Advances：即使是好的基因编辑也会变坏

          图片:莱斯大学的研究人员正在努力揭示CRISPR-Cas9基因编辑的潜在威胁。左起分别是：Julie Park, Lavanya Saxena, Mingming Cao and Gang Bao.莱斯大学的一个实验室正在努力揭示基于CRISPR-Cas9(诺贝尔奖得主)基因编辑技术的治疗方法的有效性和安全性的潜在威胁，即使该技术似乎按计划发挥作用。莱斯大学生物工程师Gang Bao和他的团队在《科学进展》杂志上发表的一篇论文中指出，虽然DNA脱靶编辑长期以来一直是一个令人担忧的问题，但伴随脱靶编辑的看不见的变化也需要被认识到——并

  来源：Science Advances

  时间：2022-10-26

• 非编码基因组变化对神经发育的影响

  人类基因组中只有不到2%是由编码蛋白质的基因组成的，剩下的98%是非编码基因，它们参与调节基因表达。科学家们在基因组编码区域发现了许多直接关闭基因并导致疾病的变化，现在他们发现基因组非编码区域的变化也会产生临床后果。在一项新的研究中，麻省理工学院布罗德研究所、哈佛大学和麻省总医院(MGH)的研究人员发现，一种名为MEF2C的基因(一种与神经发育障碍NDDs有关的转录因子)附近非编码区域的结构变异可以模拟基因本身变化的影响。他们的论文今天发表在《American Journal of Human Genetics》上，首次描述了人类神经元细胞系中编码和非编码MEF2C变体的长期影响，并指出该基因

  来源：broad institute

  时间：2022-10-26

• 《Science》封面故事：基因编辑的蝴蝶突变体揭示了古代“垃圾”DNA的秘密

  一项新的研究解释了位于基因之间的DNA——被称为“垃圾”DNA或非编码调节DNA——如何适应一个保存了数千万到数亿年的基本计划，同时允许翅膀图案极其快速地进化。在10月21日出版的《Science》杂志上，“蝴蝶翅膀图案的深度顺式调控同源性”作为封面故事发表。这项研究支持这样一种观点，即蝴蝶基因组中已经编码了一种古老的颜色模式，非编码调节DNA像开关一样工作，打开一些模式，关闭另一些模式。“我们很想知道相同的基因是如何造就这些长相迥异的蝴蝶的，”该研究的第一作者、农业与生命科学学院生态和进化生物学教授Robert Reed实验室的前研究生、Anyi Mazo-Vargas博士说。Mazo-Va

  来源：Science

  时间：2022-10-24

• 《Science》发现一个进入线粒体膜的“门”

          MTCH2充当蛋白质进入线粒体外膜的通道。    线粒体——人类细胞中负责产生能量的细胞器——曾经是自由生活的有机体，在10亿多年前发现了进入早期真核细胞的途径。从那时起，它们就像共生进化的经典例子一样，无缝地与宿主融合在一起，现在它们依靠宿主细胞核中产生的许多蛋白质来正常工作。线粒体外膜上的蛋白质尤其重要;它们允许线粒体与细胞的其他部分进行通信，并在免疫功能和一种称为凋亡的程序性细胞死亡中发挥作用。在进化的过程中，细胞进化出一种特殊的机制，通过这种机制将这些在细胞细胞质中产生的蛋白质插入线粒体膜。但这一机制是

  来源：Science

  时间：2022-10-21

• Nucleic Acids Research：追问在体基因编辑的安全性

  近年来，CRISPR-Cas等新一代的基因编辑工具在肿瘤免疫治疗和基因在体治疗等过程中展现出了极大的应用前景。基因编辑工具的优化大概经历三个时期：一是编辑效率和应用范围的提高和拓展；二是脱靶活性的抑制；三是关注基因编辑的基因组毒性，其中主要指染色质结构变异。染色体结构变异包括染色体易位和大片度DNA丢失1。染色体结构变异严重威胁威胁基因组的稳定性并干扰细胞的正常生命活动，进而促使细胞死亡、恶性增殖及癌变等，例如多种淋巴瘤和白血病均由染色体易位导致。2021年，NIH体细胞编辑项目组在Nature撰文强调关注基因编辑导致的染色体结构变异的重要性和必要性2。同年，因在输注了通用型CAR-T细胞的病

  来源：北京大学

  时间：2022-10-21

• 调节基因元素是蝴蝶翅膀形态进化的基础

  在20世纪20年代，生物学家提出，蝴蝶翅膀图案的多样性是随着图案元素平面图的变化而演变的，这些图案元素的颜色、形状和位置在不同物种之间有所不同。Mazo Vargas等人发现，该平面图的主要方面是由一组古老的高度保守的非编码DNA序列决定的。这些调控序列既有正面影响，也有负面影响，非编码区之间的细微相互作用塑造了翅膀图案。因此，复杂、快速进化性状的深度同源性可以反映在非编码基因组序列中-LMZ和DJ这项新的研究，古老且高度保守的多功能基因调控元件在创造装饰蝴蝶翅膀的各种图案中发挥着关键作用。表型性状的进化通常是通过控制基因表达的基因组非编码区域的序列差异而发生的。然而，很少有研究描述了快速进化

  来源：Science

  时间：2022-10-21

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