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同期中国学者连发两篇文章 聚焦CRISPR-C2c1系统
生物通报道：去年Broad研究所的张锋研究组采用了一种新生物信息学方法发现了暂时被命名为C2c1、C2c2和C2c3的新蛋白，这些蛋白的发现有望进一步扩大基因组编辑工具箱，为生物医学研究开辟新的途径。近期来自中科院生物物理研究所的研究人员解析了结合有sgRNA的C2c1晶体结构，并发现C2c1对应的sgRNA呈现出一种与Cas9对应的sgRNA或最近报道过的Cpf1所对应的crRNA显著不同的结构。这有助于开发新的基因组编辑工具，降低基因编辑过程中的脱靶现象。相关研究成果在线公布在12月15日的Molecular Cell杂志上，文章的通讯作者是中科院生物物理研究所王艳丽研究员，王艳丽研究组主
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多个顶级学府Nature子刊公布CRISPR重要成果：CRISPR筛选发现HIV新靶标
生物通报道：麻省理工，Whitehead研究院，Broad研究院等多个生命科学顶级学府研究人员组成的研究组利用CRISPR-Cas9 基因编辑技术，发现了三个可以用于治疗HIV感染的潜在新靶标。文章通过CRISPR筛选出了HIV感染必需的五个人体基因，其中有三个是之前利用RNA干扰技术从未发现过的，这种方法未来还将可以用于识别其它病原体的治疗靶标。这一研究成果公布在12月19日的Nature Genetics杂志上，文章通讯作者之一，Whitehead研究院著名科学家David M. Sabatini说，“通过以往文献，我们惊讶的发现HIV感染需要的宿主因子如此之少。以CRISPR为基础的基因
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《Nature》2016十大科学人物：今年CRISPR技术的上榜者
生物通报道：近期Nature杂志展开了2016年度的年终大盘点，包括多项具有影响力的科学事件，年度图片，以及十位举足轻重的科学人物。其中包括制作CRISPR技术警示者KEVIN ESVELT、华人医生张进（John J Zhang），以及寨卡病毒追踪者CELINA M. TURCHI等。CRISPR技术警示者KEVIN ESVELT——他认为基因驱动研究的伦理探讨比实验进展更为重要十岁那年，Esvelt经历的一次旅行激发了他对进化研究的兴趣，当年让达尔文提出进化理论的各种动物的多样性，都令他为之叹服，“我希望能更具体地了解这些生物是如何诞生的，而且我也希望能提出自己的见解。”时至今日，Esve
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Nature：2016年最具影响力的科学事件 CRISPR专利和三亲婴儿入选
生物通报道：2016年，从震惊世界的美国总统选举，到太空灾难性的技术故障，研究人员经历了动荡的一年。但是，他们也宣布了一些显著的进展——引力波的直接探测、三亲婴儿的诞生、以及人工智能击败了世界顶级旗手李世石。捕获引力波今年，物理学家取得了重大进展。在2月11日，激光干涉引力波天文台（LIGO）负责人、加州理工学院教授David Reitze宣布，人类首次发现了引力波。这次探测到的引力波是由13亿光年之外的两颗黑洞在合并的最后阶段产生的。两颗黑洞的初始质量分别为29颗太阳和36颗太阳，合并成了一颗62倍太阳质量高速旋转的黑洞，亏损的质量以强大引力波的形式释放到宇宙空间，经过13亿年的漫长旅行，终
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Cell：将CRISPR与单细胞RNA-seq相结合 解决悬而未决的问题
生物通报道：什么样的突变组合能帮助癌细胞存活？大脑中哪些细胞参与了阿尔茨海默氏症的发病？免疫细胞如何进行错综复杂的决策过程？现在，以色列魏茨曼科学研究所的研究人员在一种方法中结合了两种强大的研究工具——CRISPR基因编辑和单细胞基因组分析，最终可帮助我们解答这些问题，及其他悬而未决的问题。延伸阅读：单细胞RNA测序新成果 带你解开心脏发育的长久谜题；新平台让单细胞RNA-seq进一步升级；从Nature到Cell，多篇顶级论文指出CRISPR/Cas9系统不可或缺的元件。这项新技术使得研究人员能够在单个细胞内操纵基因功能，并能以极高的分辨率了解每个变化的结果。科学家说，用这种方法进
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Science采用改进CRISPR技术 发现近500个新的lncRNAs
生物通报道：长链非编码RNA (lncRNAs)是一类长度大约为200个核苷酸，但不编码任何蛋白的神秘分子，一直以来科学家们都想知道基因组中这类分子到底是起什么作用的。12月15日Science杂志公布了一项最新研究发现：来自加州大学旧金山分校的研究人员识别出了499个新lncRNAs，这为理解这些小分子的功能奠定了基础。同时研究人员也发现lncRNAs与大多数编码基因不同，后者能作用于多种细胞系，但令人惊讶的是，90%已发现的lncRNAs只会影响一种细胞类型的生长。“大多数细胞中都具有大量的lncRNAs这种神秘分子，但我们不知道它们具体有多少，哪些对基本生物功能具有重要意义。这项最新成果
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中国学者发表Nature封面文章：CRISPR/Cas9破解海马基因之谜
生物通报道：如果说世界上有什么雄性动物能够怀孕，那就是海马了，这种小型海洋鱼类具有独特的药用功效，和令科学家们为之着迷的交配行为。12月14日，来自中科院南海海洋所的研究人员，与德国，新加坡等国研究人员合作，首次完成海马全基因组分析，并利用CRISPR/Cas9技术解析了鱼类进化过程中腹鳍丢失的分子机制，这对于我们了解海马生物学特性和海洋鱼类进化地位具有重要意义。 这一研究成果公布在Nature封面，第一作者为南海海洋所林强研究员，这项研究揭示了海马在海洋近岸和岛礁栖息过程中的长期适应性进化特征，是国内在Nature主刊上发表的第一篇关于鱼类研究的论文。 海马隶属于脊索动物门、海龙
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将高大上的CRISPR基因编辑技术普及给大众 你怎么看？
生物通报道：如果任何人都可以在线购买便宜的CRISPR试剂盒，会怎么样？购买者用这些试剂盒干什么？这种强大的基因组编辑工具应该如此容易地获取吗？去年夏天，在一个星期五的晚上，美国科茨维尔一位爸爸和他7岁的儿子坐在地下室的充气椅上；他们之间的地板上放着一个白色的盒子。爸爸用一把剪刀把盒子打开，问：“你认为这里面是什么？”儿子偷看，并小心翼翼地拿出一个橙色的微量离心管架，并把它翻过来说：“它有很多孔！”他们小心翼翼地拿出并检测了培养皿、一个专业的实验室吸管、LB琼脂、大肠杆菌、Cas9和tracrRNA质粒，以及许多其他的材料和设备。他们大半个周末都在做琼脂板，制备足够的细菌细胞用于转化，并利用C
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PNAS：科学家制备双重核酸酶让CRISPR技术更上一层楼
生物通报道：最近，美国西安大略大学的研究人员，就像玩分子乐高游戏一样，向革命性的新基因编辑工具CRISPR/Cas9添加了一种工程酶。他们的研究发表在12月12日出版的美国国家科学院院刊PNAS，表明他们添加的这种工程酶，使得CRISPR基因编辑技术能够更有效和有特异性地靶定基因。延伸阅读：从Nature到Cell，多篇顶级论文指出CRISPR/Cas9系统不可或缺的元件；中外Science等两篇论文 实现CRISPR多基因编辑与多重基因编辑；张锋发表CRISPR新突破 实现简单的多重基因编辑。CRISPR为人类基因编辑提供的广阔前景，令科学界沸腾，从而打开了用基因疗法治疗
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从Nature到Cell，多篇顶级论文指出CRISPR/Cas9系统不可或缺的元件
生物通报道：CRISPR/Cas9系统由两部分组成：分子剪刀Cas9能切断DNA，但在其天然状态无法发挥功能，另外一个部分是导向RNA复合物，在出现匹配的基因序列时解锁Cas9，找到准确的位置切开序列。科学家们在哺乳动物中利用人工的导向RNA重编程CRISPR/Cas9 系统，在细胞中精确插入新的遗传信息片段，精确有效的完成了之前需要数月或者数年工作量的实验设计。但CRISPR/Cas9 系统并不是完全精确，有时导向RNA会靶向相似序列，导致脱靶，这种不匹配位点在人体基因组的60亿个核苷酸中出现频率多达100倍，这会给实验，尤其是人体疾病治疗应用带来意外的伤害，再加上伦理学上的争议，因此许多科
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朱健康院士Cell子刊：用改良的CRISPR系统精确编辑水稻基因组
生物通报道：12月5日，著名学者、中科院上海生命科学研究院朱健康院士带领的课题组，在Cell子刊《Molecular Plant》发表题为“Precise editing of a target base in the rice genome using a modified CRISPR/Cas9 system”学术文章。在这项研究中，研究人员利用大鼠APOBEC1在水稻中开发了一种“碱基编辑”系统，它提供了一种简单高效的碱基置换方法，用于植物研究和育种。朱健康院士是本文通讯作者，其课题组的博士后陆钰明是本文第一作者。延伸阅读：朱健康院士Nature子刊表观遗传学成果；著名学者朱健康教授发表
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中外Science等两篇论文 实现CRISPR多基因编辑与多重基因编辑
生物通报道：12月，首先是Braod研究院的研究人员在CRISPR–Cpf1的基础上打造了一个多重化基因编辑系统，其后，来自中科院动物所的研究人员也在CART细胞中实现多基因编辑。这两项成果分别公布在Science和Cell Research杂志上。CRISPRs和CRISPR相关蛋白（Cas）蛋白的新应用，已经彻底改变了基因工程。在单引导性RNA（sgRNA）的指导下，CRISPR-Cas9系统可在任何基因组位点上产生双链断裂（DSBs）。这些DSBs可以由HR或通过非同源末端连接（NHEJ）修复。第一代CRISPR技术：CRISPR-Cas9能够在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传
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CRISPR专利的两家争夺者在美国对簿公堂 张锋占上风
生物通报道：对于加州大学伯克利分校来说，这是在美国专利法院难熬的一天。在12月6日，该大学的律师在美国专利和商标局（USPTO）的一次听证会上宣布了对于基因编辑工具CRISPR-Cas9的诉求，引起了三名将决定这项价值数十亿美元的专利的命运的法官紧锣密鼓、甚至有时是怀疑的提问。加州大学伯克利分校和他的竞争对手，麻省理工学院（MIT）和哈佛大学的Broad研究所，在争夺CRISPR–Cas9的知识产权，这种技术改编自病毒用来抵御细菌的一个系统。在亚历山大市的听证会上，美国专利商标局法官对加州大学伯克利分校的核心诉求提出了质疑：一旦其研究人员表明CRISPR–Cas9可被用来编辑细菌DNA，任何相
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Cell子刊：CRISPR揭示基因开关在人胚胎干细胞中的作用
生物通报道：再生医学旨在通过细胞移植替换人体内受损的细胞、组织和器官，是一个发展迅速的新兴领域。胚胎干细胞（ESC）能够形成胎儿体内所有类型的细胞、组织和器官，被视为细胞治疗的宝贵资源。Babraham研究所的科学家们对人类胚胎干细胞进行研究，揭示了一个重要分子开关所起的作用。这项研究发表在Cell Reports杂志上，有助于更有效地推动干细胞分化，促进再生医学的发展。在胚胎发育中，干细胞特化受到了严格的调控。蛋白复合体PRC2就是一个主要的调控途径，确保细胞在正确的时间启动正确的基因。此前研究显示，PRC2控制基因活性是果蝇和小鼠发育所必需的。但人们还不清楚PRC2在人类发育中扮演着什么样
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张锋发表CRISPR新突破 实现简单的多重基因编辑
生物通报道：CRISPR是规律成簇的间隔短回文重复（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）的缩写。CRISPR与内切酶Cas9是一对好基友，细菌依靠它们组成的防御系统对抗外来侵略者。CRISPR-Cas9能够在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统发展成了强大的基因组编辑工具。该系统使用简单而且扩展性强，很快便成为了生物学领域最耀眼的明星。2015年人们发现，CRISPR还有一个好朋友——Cpf1。CRISPR-Cpf1也能在crRNA的引导下在人类细胞中剪
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Nature Genetics发表重要成果 CRISPR让番茄更快开花结果
生物通报道：冷泉港实验室（CSHL）的研究团队通过CRISPR基因编辑技术成功使番茄的开花和成熟时间提前了两周多，并且拓展了这种重要农作物的种植范围。这项研究于十二月六日发表在Nature Genetics杂志上。“我们展示了CRISPR快速提升农作物性状的强大能力，” CSHL副教授Zachary Lippman表示。该技术不仅适合番茄，还可以用于玉米、大豆、小麦等主要农作物。Lippman及其同事对Galapagos群岛的一种野生番茄进行了研究。Galapagos群岛位于赤道附近，白天和黑夜全年都是将近12小时。Galapagos群岛的野生番茄到了夏季白天很长的地区，就会很晚才开花结果。研
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遗传学大牛Nature Methods发表新成果 用CRISPR打造DNA条码
生物通报道：细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR–Cas9适应性免疫系统就是其中之一。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统制成了强大的基因组编辑工具。哈佛医学院和加州大学的研究人员最近在CRISPR–Cas9的基础上，开发了在活细胞中快速演化的DNA条码。这项研究发表在Nature Methods杂志上，文章通讯作者是哈佛医学院的著名遗传学家George M Church和加州大学圣地亚哥分校的Prashant Mali。Ge
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CRISPR/Cas9再立新功：减少细胞死亡，增加胰岛素分泌
生物通报道：糖尿病是一种以血糖升高为特征的代谢性疾病。当机体无法生产足够的胰岛素或者对胰岛素产生抵抗的时候，就会出现二型糖尿病。家族病史和不健康的生活方式，会提高二型糖尿病的患病风险。近年来全球二型糖尿病患者的人数急剧攀升，我国的糖尿病发病自2000年以来也进入了快速增长期。Lund大学的研究人员发现，组蛋白乙酰转移酶（HAT）在糖尿病相关基因TXNIP的调控中起到了关键作用。他们通过CRISPR/Cas9技术“关闭”这种酶，成功减少了细胞死亡，增加了胰岛β细胞的胰岛素生产。这项研究发表在The International Journal of Biochemistry & Cell
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华裔女学者首次利用CRISPR纠正小鼠血友病突变
生物通报道：CRISPR/Cas9是一种强大的基因组编辑工具，表现出有效纠正致病突变的潜力。近期，宾夕法尼亚大学Perelman医学院的研究人员，首次开发出一种双基因治疗方法，将一个CRISPR/Cas9介导的基因打靶系统的关键部件，传递到小鼠体内来血友病B。这种疾病又称第九因子缺乏症，是由一个缺失的或损坏的凝血蛋白导致的。他们的这项研究将提交到12月3日到6日举行的第五十八届美国血液学会会议。大多数单基因疾病，如血友病，是由于分散在一个特定基因中的不同突变引起的，而不是一个单一的主要突变，所以该团队需要开发一个载体，适用于携带任何突变的患者。本研究是利用一种通用CRISPR/Cas9基因打靶
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CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPR-Cas9基因疗法
生物通报道：人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett Staahl说。传统CRISPR-Cas9存在脱靶效应，表达Cas9蛋白也可能引发免疫应答，这两个问题一直是CRISPR-Cas9走向临床的主要障碍。现在Staahl和Doudna开发了Cas9核糖核蛋白(RNP)，这种组装的功能性酶可以降低上述风险。他们在十一月份的美国神经科学年会上展示
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