• 只需静脉！用CRISPR消除罕见“肿胀病”

  一家生物技术公司报告说，在医学上，将CRISPR基因编辑器注入三名患有罕见遗传病患者的血液中，可以缓解他们的症状。这项实验性的治疗使一种肝脏蛋白质变硬，这种蛋白质会导致喉咙和四肢疼痛并可能危及生命。该公司的试验中有两个人在注射了一次CRISPR后表现非常好，他们不再需要药物来控制病情。数据报告于会议今天在柏林的这种病，叫做遗传性血管性水肿。这项努力标志着Intellia Therapeutics公司第二次使用体内释放的CRISPR直接使人体内的基因失活。但Intellia总裁兼首席执行官John Leonard表示，最新的研究结果反映了第一份与注射该工具相关的临床益处的报告，该工具可以切除或替

  来源：AAAS

  时间：2022-09-20

• Tiosbio两款CRISPR双靶标核酸检测试纸条新品惊爆来袭

  新冠疫情尚未褪去，猴痘病毒又接踵而至。随着不同应用场景病毒检测的需要，CRISPR分子诊断技术因其可与PCR、LAMP及RPA/RAA等多种核酸扩增手段高效对接，并具有病原物快速、准确鉴定的优势，在传染病的即时检测技术中迅速崛起，并成为科研及IVD行业中蓬勃发展的方向之一。目前市场上广泛商业化的CRISPR核酸检测试纸条仅能显示单一报告分子的切割产物，因此虽然科研领域已经形成大量重磅级别的研究成果，但仍然难以满足IVD行业对同一样品双靶标阳性的检测需求，因而未能得到广泛应用。Tiosbio聚焦体外诊断核酸检测试纸条产品的“科技创新+先进制造”，重磅推出了两款基于CRISPR Cas的双靶标核酸

  来源：宝盈同汇

  时间：2022-09-14

• 专访中山大学青年学者梁思佳：抑制动脉粥样硬化的潜在治疗靶点NFATc3

  中山医学院梁思佳老师致力于代谢性心血管疾病，特别是高脂血症诱导的心血管相关疾病致病机制的研究，系统研究心血管系统钙池操纵性钙通道和钙激活氯通道在疾病中的病理学意义。近年来梁思佳老师在抗动脉粥样硬化的潜在治疗靶点的发现上取得重大进展，并在European Heart Journal（IF=35.86）上发表重要研究论文，表明NFATc3可能是抗动脉粥样硬化的潜在治疗靶点，基于该研究论文中应用基因编辑小鼠模型研究NFATc3基因参与小鼠动脉粥样硬化发生机制的思路与策略，赛业生物首席科学家俞晓峰博士，对中山大学中山医学院梁思佳老师进行了特邀专访。俞博士：我们知道，ApoE和Ldlr基因敲除（KO）是

  来源：赛业生物

  时间：2022-09-06

• 中科院学者揭秘CRISPR护卫RNA独特的进化之路

  　  　　中国科学院微生物研究所向华/李明研究团队此前发现一类全新的可以护卫CRISPR-Cas的双RNA型毒素-抗毒素系统CreTA（Science, 2021），进一步研究发现CreTA起源于mini-CRISPR结构，但其重复序列repeat发生了高度退化（Nucleic Acids Res, 2021）。CreTA的repeat序列为何会发生这一退化，其进化驱动力是什么，科学家们尚不清楚。近日，李明团队和向华团队在Nucleic Acids Research上报道了关于此问题的最新研究进展。 　　研究团队通过大量遗传学实验发现，CreA只能利用携带该Cre

  来源：中国科学院微生物研究所

  时间：2022-09-06

• 八年磨一剑：深圳大学发布裸藻基因编辑及单细胞微藻显微注射重要研究进展

  纤细裸藻（Euglena gracilis）是一种重要的光合经济微藻，能够合成β-胡萝卜素、副淀粉、维生素和脂肪酸等高附加值产物。2013年，我国国家卫计委根据有关法律规定，将纤细裸藻列为新食品原料，是继雨生红球藻（Haematococcus pluvialis)和蛋白核小球藻（Chlorella pyrenoidosa）等又一种合法的食品微藻，具有重要的科研和经济价值。此外，基因编辑技术在实现纤细裸藻化工、能源、医药和环境等合成生物学领域的规模化应用起着重要作用，该技术与10-20 μm级单细胞微藻显微注射法相结合，可大幅度提升纤细裸藻基因编辑成功率和效率。深圳大学生命与海洋科学学院王江新教

  来源：深圳大学生命与海洋科学学院

  时间：2022-09-05

• 华东师范大学Nature Medicine报告世界首例CRISPR基因编辑治疗β0/β0型重度地贫患儿的临床结果

  β-地中海贫血是一种遗传性溶血性疾病，在世界范围内普遍流行，是最常见的单基因疾病之一1。因功能性β-珠蛋白严重缺乏，相当一部分患者需要定期输血才能存活，从而导致输血依赖性地中海贫血（TDT）。鉴于血液资源有限和铁螯合剂成本高昂，国内TDT患者仅有少部分比例能维持规范输血和规范去铁治疗，生存状态堪忧，TDT患者的生存率明显低于发达国家2,3。由于儿童和青少年患者对造血干细胞移植 (HSCT) 的治疗相关毒性具有更好的耐受性，符合条件的患者应尽早接受 HSCT（2-7 岁）4。 对于发展中国家和欠发达地区儿童未得到满足的医疗需求，探索基因编辑治疗儿童 TDT 至关重要并且尤为紧迫。  &

  来源：华东师范大学

  时间：2022-09-01

• Nature子刊：细胞工程领域的突破！无病毒载体高产CRISPR

          Gladstone和加州大学旧金山分校的科学家团队开发了一种新的方法，利用CRISPR生产大量用于治疗的细胞。    CRISPR-Cas9基因编辑系统的一种新变体使得为治疗应用重新设计大量细胞变得更加容易。由Gladstone研究所和加州大学旧金山分校(UCSF)共同开发的这种方法，让科学家们能够以非常高的效率将特别长的DNA序列引入细胞基因组的精确位置，而不需要传统上用于将DNA导入细胞的病毒传递系统。“我们多年来的目标之一就是以一种不依赖病毒载体的方式将冗长的DNA指令放入基因组的目标位置，”Alex M

  来源：Nature Biotechnology

  时间：2022-08-29

• Science革命性新工具：一种新发现的CRISPR系统——Craspase

  来自康奈尔大学的一项新研究全面解析了一种全新的CRISPR偶联的蛋白酶新系统（Craspase, CRISPR associated Caspase）的工作机制。简言之，这是一个gRNA引导的并且受到靶向RNA激活的蛋白酶系统，该蛋白酶受到激活之后可以对天然的蛋白底物以及工程化的多肽片段进行特异切割，展现出巨大的应用潜力。这项研究由分子生物学和遗传学教授Robert J. Appel Ke和荷兰代尔夫特理工大学的Stan J.J. Brouns进行，重点研究了一种新发现的CRISPR RNA引导的Caspase系统，也被称为Craspase。CRISPR-Cas系统是细菌中RNA引导的核酸酶，

  来源：Science

  时间：2022-08-27

• 赋予免疫治疗细胞通过“压力测试”的弹性

  一种以前不知道的调节免疫的基因可以让疲惫的T细胞苏醒过来。用于免疫治疗的T细胞可能会在对抗癌细胞的任务中耗尽，或者在进入肿瘤时被关闭。加州大学旧金山分校和格莱斯顿研究所的研究人员通过对这些细胞基因组进行基于CRISPR的编辑，使治疗性细胞更具弹性。这一发现可能有助于克服限制这些有希望抑制固体和液体肿瘤疗法成功的一个主要因素。“我们已经成功地设计出更好、更强、更长寿的T细胞，我们认为这将改善对血液和实体癌症的治疗，”Alex Marson博士说，他和癌症生物学家Alan Ashworth博士领导了这项研究，于2022年8月24日发表在《Nature》杂志上。“这是我们如何利用CRISPR的力量来

  来源：Nature

  时间：2022-08-25

• 《Science》新方法识别出新阿尔兹海默风险基因

  加州大学洛杉矶分校领导的一项新的研究通过使用新的测试方法，在单个实验中大规模筛选遗传变异，确定了阿尔茨海默病和一种罕见的、相关的大脑疾病，进行性核上麻痹（progressive supranuclear palsy，PSP）的多个新的风险基因。今天发表在《科学》(Science)杂志上的这项研究还提出了一个修正的新模型，展示了常见的基因变异如何通过破坏基因组中特定的转录程序来提高疾病的风险，尽管单个变异对疾病的影响很小。通常，研究人员依赖于全基因组关联研究(GWAS)，在该研究中，他们调查了一大群人的基因组，以确定增加疾病风险的遗传变异。这是通过检测与疾病相关的染色体标记或位点来完成的。每个基

  来源：Science

  时间：2022-08-23

• 反驳一个60岁的假设：大多数同义突变也是有害的

  一项新的研究发现，大多数“沉默的”突变是有害的，而不是中性的。密歇根大学(University of Michigan)校友马歇尔·尼伦伯格(Marshall Nirenberg)和一小组研究人员在20世纪60年代初破解了生命的遗传密码，找出了储存在DNA分子中的信息转化为蛋白质(活细胞的功能成分)的规律。他们发现了被称为密码子的三个字母的DNA单位，它们描述了构成蛋白质的20种氨基酸中的每一种。这一发现为尼伦伯格和另外两人赢得了诺贝尔奖。偶尔会发生基因密码中单个字母的拼写错误，即点突变。非同义突变是点修饰，改变由此产生的蛋白质序列，而沉默或同义突变不会改变蛋白质序列。四分之一到三分之一的蛋白

  来源：Nature

  时间：2022-08-23

• 科学家针对全球作物害虫设计的基于CRISPR的杀虫技术

  Nikolay Kandul、Omar Akbari和他们的同事于2019年首次在果蝇(一种常见的果蝇)身上展示了这种精确制导不育昆虫技术，简称pgSIT。这项后来应用于蚊子的技术，使用可编程CRISPR技术来编辑控制性别决定和生育能力的关键基因。在新的系统中，pgsit开发的昆虫卵被部署到一个目标群体中，只有不育的雄虫孵化，导致该物种的生育进入死路。坎杜尔、阿克巴里和他们的同事现在已经将这项技术应用于铃木果蝇，这是一种入侵果蝇(也被称为斑点翼果蝇)，它给农作物造成了数百万美元的损失。这项进展发表在《GEN Biotechnology》杂志上。“这是一个安全、进化稳定的系统，”生物科学学院细胞

  来源：University of California - San Diego

  时间：2022-08-19

• Nature子刊：通过CRISPR/Cas9编辑基因可导致细胞毒性和基因组不稳定性

  由ICREA研究员Fran Supek博士领导的IRB巴塞罗那的科学家们现在报告说，根据人类基因组的目标点，CRISPR基因编辑可能会导致细胞毒性和基因组不稳定。这种有害的影响是由关键肿瘤抑制蛋白p53介导的，并由编辑点附近的DNA序列和周围区域的各种表观遗传因素决定。基因组数据科学实验室的研究人员使用计算方法分析了最受欢迎的为人类细胞设计的CRISPR库，并发现了3300个显示强烈毒性作用的靶点。这项发表在《自然通讯》(Nature Communications)杂志上的研究还报告称，约15%的人类基因至少包含一个有毒编辑点。“我们的工作解决了Cas9与tp53相关的毒性的一个重要问题，这是

  来源：Institute for Research in Biomedicine (IRB Barcelona)

  时间：2022-08-18

• 新的DNA修复方法成功地修复了患者肾细胞的致病基因突变

  在一项新的研究中，来自英国布里斯托尔大学和瑞典卡洛琳学院的研究人员成功地使用了一种DNA修复工具，该工具可以导致治疗改变，使年轻人衰弱的遗传性肾病的基因突变。  在这项新研究中，研究人员描述了他们如何构建DNA修复工具来修复Podocin缺陷，这是遗传性类固醇抵抗性肾病综合征(SRNS)的常见遗传原因。Podocin是一种位于特定肾脏细胞表面的蛋白质，对肾功能至关重要。然而，有缺陷的Podocin仍然留在细胞内，从未到达细胞表面，最终破坏足细胞。在药物无法治愈的情况下，通过基因疗法修复导致Podocin缺乏症的基因突变，给患者带来了希望。这些病毒被用作“特洛伊木马”，进入携

  来源：Nucleic Acids Research

  时间：2022-08-17

• 重新编程大脑的清洁人员，以清除阿尔茨海默氏病

  这项研究的重点是小胶质细胞，这种细胞通过清除受损的神经元和蛋白质斑块来稳定大脑，这些蛋白质斑块通常与痴呆症和其他脑部疾病有关。8月11日发表在《自然神经科学》杂志上的这项研究的资深作者Martin Kampmann博士说，尽管已知这些细胞的变化在阿尔茨海默氏症和其他脑部疾病中起着重要作用，但对这些细胞的研究还不够。他说:“现在，使用我们开发的一种新的CRISPR方法，我们可以揭示如何实际控制这些小胶质细胞，让它们停止做有毒的事情，回去进行它们至关重要的清洁工作。”“这种能力为一种全新的治疗方法提供了机会。”利用大脑的免疫系统大多数已知会增加阿尔茨海默病风险的基因都是通过小胶质细胞发挥作用的。K

  来源：University of California - San Francisco

  时间：2022-08-16

• 蔓菁基因编辑体系新进展：原位杂交最佳固定方式、最佳的探针长度和浓度

       原位杂交技术（in situ hybridization）是一项在细胞水平上检测DNA在染色体上的位点或mRNA在组织上表达位置的分子生物学技术。该技术可在保持组织形态完整的情况下在细胞水平上定位特定基因表达位点，因此在研究基因的表达调控部位等方面有优势，并在拟南芥、玉米等物种中的研究中被广泛使用。蔓菁是十字花科芸薹属二年生栽培植物，具有较高的营养和药用价值，而且是研究植物对高原环境适应机制的理想材料。在蔓菁的转化体系尚未完善的情况下，蔓菁原位杂交体系的建立对阐明蔓菁基因功能和表达调控等方面的研究具有重要的意义。 　　近日，中国科学院昆明植物研

  来源：中国科学院昆明植物研究所

  时间：2022-08-16

• 《Science》张锋团队在细菌中发现了新的抗病毒防御系统

  以下是麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所今天发布的新闻稿。细菌使用各种防御策略来对抗病毒感染，其中一些系统已经导致了突破性的技术，如基于CRISPR的基因编辑。科学家预测，在微生物世界中还有更多的抗病毒武器有待发现。由麻省理工学院Broad研究所、哈佛大学和麻省理工学院麦戈文大脑研究所的研究人员领导的一个团队已经发现并描述了这些未开发的微生物防御系统之一。他们发现，细菌和古细菌(合称为原核生物)中的某些蛋白质以令人惊讶的直接方式检测病毒，识别病毒的关键部分，并导致单细胞生物自杀，以平息微生物群落中的感染。这项研究首次在原核生物中发现了这一机制，并表明横跨所有三个生命领域的生物——细菌、古菌

  来源：Science

  时间：2022-08-15

• Nature子刊：新型便携式诊断仪同时检测SARS-CoV-2 RNA和抗体

  随着COVID-19大流行的发展，我们一直在问自己的问题已经从“我如何知道我是否被感染了?”到“我的免疫力有多强?”到“我是哪一种病毒?”而且，随着新的变种不断出现，我们很可能会一直问自己这些问题，通常是在同一时间。现在，有一种方法可以在几个小时内得到所有问题的答案，而不需要把样本送到实验室。哈佛大学Wyss生物灵感工程研究所的成员创造了一种新的即时护理诊断设备，将该研究所的eRapid和SHERLOCK技术集成到一个明信片大小的单一系统中，可以同时检测患者唾液中是否存在SARS-CoV-2 RNA和对抗该病毒的抗体，以及可能存在的其他多种生物标志物。麻省理工学院媒体实验室和Wyss研究所的研

  来源：Nature Biomedical Engineering

  时间：2022-08-10

• 通过CRISPR/Cas9进行基因编辑可导致细胞毒性和基因组不稳定性

  CRISPR/Cas9是一种常用的、非常精确的基因编辑技术，其由Jennifer a . Doudna和Emmanuelle Charpentier开发的技术获得了2020年诺贝尔化学奖。CRISPR通常被称为“基因剪刀”，它允许将所需的DNA序列引入(实际上)基因组的任何位置，从而修改或使基因失活。这项技术被广泛应用于生物医学研究，一些基于CRISPR的疗法正在临床试验中，用于治疗人类血液疾病、某些类型的癌症和艾滋病毒等疾病。由ICREA研究员Fran Supek博士领导的IRB巴塞罗那的科学家们现在报告说，根据人类基因组的目标点，CRISPR基因编辑可能会导致细胞毒性和基因组不稳定。这种有

  来源：Nature Communications

  时间：2022-08-10

• 新的快速检测方法可以更容易地诊断癌症和心脏病

  帝国理工大学的研究人员建立了一种新的易于使用的检测方法，可以更快地诊断心脏病和癌症等非传染性疾病。这种新检测方法通过检测体内被称为生物标志物的分子信号来工作，生物标志物已经用于COVID-19检测等事情，其中SARS-CoV-2基因的存在表明COVID-19。也有非传染性疾病的生物标志物:例如，血液中的前列腺特异性抗原(PSA)有时可以作为标志前列腺癌存在的生物标志物。基于RNA或DNA的诊断测试通常需要控制温度，并涉及多个步骤。新的测试可以在室温下使用，操作简便。研究人员希望这能在全科医生诊所以及发展中国家资源有限的诊所中更快更容易地进行诊断。这项名为CrisprZyme的新测试是由麻省理工

  来源：Nature Nanotechnology

  时间：2022-08-08

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