• 《Cell》David Liu团队报告体内基因编辑新工具——首款治疗水平病毒样颗粒！

  文章作者：Allessandra DiCorato基因编辑方法有望治疗一系列疾病，但将编辑剂安全有效地输送到动物模型和人类的细胞已被证明具有挑战性。现在，由麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所的一个团队领导的研究人员已经开发出一种方法，能够在动物模型中获得细胞内的基因编辑蛋白质，并且具有足够高的效率，显示出治疗效果。在发表在《Cell》杂志上的最新研究中，团队展示了他们如何设计病毒样颗粒，以提供碱基编辑器（DNA中可编程单字母变化的蛋白质）和CRISPR-Cas9核酸酶，一种在基因组中的目标位置切割DNA的蛋白质。协同加州大学欧文分校Krzysztof Palczewski和宾夕法尼亚大学佩

  来源：生物通

  时间：2022-01-14

• 香港大学Cancer Res发文：通过CRISPR-Cas9筛选确定肝癌新药组合

  肝癌是全球第六大常见癌症，也是癌症相关死亡的第三大原因。尽管分子靶向治疗的初步反应很有希望，但肿瘤往往容易产生耐药性。作为肝癌治疗的主要手段，索拉非尼也不例外，而且现有的治疗方法非常有限。联合用药是一种扩大癌症治疗选择的策略，以降低单独治疗中经常出现的耐药性和肿瘤复发的风险。CRISPR-Cas9利用引导核糖核酸(RNAs)敲除基因组中的任何基因，其简单性和精确性使其成为确定潜在药物发现和开发目标的伟大工具。该研究利用CombiGEM-CRISPR v2.0筛选平台生成多路基因敲除，在与DNA条形码相连接的细胞池中，通过双基因敲除，快速描述了癌细胞的存活情况。DNA条形码指定了癌细胞携带的基因

  来源：The University of Hong Kong

  时间：2022-01-13

• Cell：工程颗粒能有效地将基因编辑蛋白输送到小鼠细胞中

  基因编辑技术有望治疗一系列疾病，但事实证明，将编辑剂安全有效地输送到动物模型和人体细胞中具有挑战性。现在，由麻省理工学院(MIT)和哈佛大学(Harvard)布罗德研究所(Broad Institute)的一个团队领导的研究人员已经开发出一种方法，可以将基因编辑蛋白高效地植入动物模型的细胞内，以显示治疗效果。在《细胞》杂志上发表的一项新研究中，该团队展示了他们如何改造病毒样颗粒来传递碱基编辑器(在DNA中进行可编程的单字改变的蛋白质)和CRISPR-Cas9核酸酶(一种在基因组中靶向位点剪切DNA的蛋白质)。在与加州大学尔湾分校的Krzysztof Palczewski和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼

  来源：broad institute

  时间：2022-01-13

• Nature子刊：开创在人类细胞中编辑基因的新方法

          格莱斯顿研究所(Gladstone Institutes)的研究人员使用一种称为反转录子（retrons）的分子，对一种更有效的基因编辑系统进行了微调。在过去的十年里，CRISPR基因组编辑系统已经彻底改变了分子生物学，使科学家能够改变活细胞内的基因，用于研究或医学应用。现在，格莱斯顿研究所(Gladstone Institutes)的研究人员使用一种名为反转录子（retrons）的分子，对另一种更有效的基因编辑系统进行了微调。该团队在《自然化学生物学》(Nature Chemical Biology)杂志上发表了研究报告。Retr

  来源：Nature Chemical Biology

  时间：2022-01-07

• 免疫CRISPR检测有助于早期诊断肾移植排斥反应

  肾移植受者必须在余生中服用免疫抑制药物，以帮助他们的免疫系统免受外来器官的攻击。然而，肾排斥反应仍然可能发生，特别是在移植后的头几个月，这被称为急性排斥反应。症状包括血清肌酐水平升高，以及肾脏疼痛和发烧等症状。目前，唯一明确诊断的方法是通过活检，但这一程序只能在相对较晚的阶段发现问题。能够在早期阶段敏感而无创地诊断肾脏排斥反应将使医生能够更早地开始抗排斥药物治疗。研究人员此前发现，肾移植患者尿液中一种名为CXCL9的细胞因子蛋白的高水平是排斥反应的早期预警信号。但目前检测CXCL9(一种酶联免疫吸附试验，简称ELISA)的方法在尿中效果不太好，限制了其敏感性。因此，Jonathan Dordi

  来源：American Chemical Society

  时间：2022-01-07

• 2021年度盘点：细胞疗法和基因疗法最重要的发现及进展

  细胞疗法是指将正常细胞或生物工程细胞移植或输注到患者体内。新输注的细胞可替代受损细胞或具有更强的免疫杀伤功能，从而达到治疗疾病的目的。一般来说，细胞治疗主要包括肿瘤细胞免疫治疗和干细胞治疗。细胞疗法在癌症、血液疾病、心血管疾病、糖尿病和阿尔茨海默病的治疗中具有广阔的前景。     一、肿瘤细胞免疫疗法是指从患者体内获得免疫细胞，然后在体外培养和扩张，然后返回患者体内刺激和增强机体的自身免疫功能来治疗肿瘤，主要包括:过继细胞免疫疗法，肿瘤疫苗和非特异性免疫刺激和免疫检查点阻断疗法。过继细胞免疫疗法包括：肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法，TCR-T细胞疗法，C

  来源：medicaltrend

  时间：2022-01-06

• 首次在血管壁细胞上实现基因组编辑

  芝加哥Ann & Robert H. Lurie儿童医院的Stanley Manne儿童研究所的Youyang Zhao博士的实验室开发了一种独特的纳米颗粒，可以将包括CRISPR/Cas9在内的基因组编辑技术传递到内皮细胞(即排列在血管壁上的细胞)。这是首次将血管内皮细胞用于基因组编辑，因为通常通过病毒传递CRISPR/Cas9的方式并不适用于这种细胞类型。研究结果发表在《Cell Reports》杂志上。“我们开发的纳米颗粒是一种用于血管内皮细胞基因组编辑的强大的新型递送系统，可以用于治疗许多疾病，包括严重的COVID-19引起的急性呼吸窘迫综合征，”Lurie Children的

  来源：Cell Reports

  时间：2022-01-05

• 利用CRISPR技术原位改造肿瘤细胞，重塑巨噬细胞实现有效的肿瘤免疫治疗

  2021年12月25日，纳米领域国际权威学术期刊《Nano today》（IF = 20.722）在线发表了药学院药剂学系齐宪荣教授团队题为“CRISPR-based in situ engineering tumor cells to reprogram macrophages for effective cancer immunotherapy”（利用CRISPR技术原位改造肿瘤细胞以重塑巨噬细胞实现有效的肿瘤免疫治疗）的研究成果。肿瘤相关巨噬细胞（TAM）在肿瘤微环境中大量存在，并通过多种机制促进肿瘤进展。CD47在大多数恶性肿瘤中过度表达，作为“不要吃我”的信号抑制吞噬作用。然而，重

  来源：北京大学药学院

  时间：2022-01-03

• 《Nature Methods》加速分子定向进化的技术来了

  自然进化是一个缓慢的过程，依赖于基因突变的逐渐积累。近年来，科学家们找到了在小范围内加快这一过程的方法，使他们能够在实验室里快速制造新的蛋白质和其他分子。这种被广泛使用的技术，被称为定向进化，已经产生了治疗癌症和其他疾病的新抗体，生物燃料生产中使用的酶，以及用于磁共振成像(MRI)的显像剂。麻省理工学院的研究人员现在开发了一个机器人平台，可以同时进行100倍的定向进化实验，让更多的人有机会提出解决方案，同时实时监测他们的进展。除了帮助研究人员更快地开发新分子外，这项技术还可以用来模拟自然进化，并回答有关它如何工作的基本问题。麻省理工学院媒体实验室助理教授、这项新研究的资深作者凯文·埃斯维特（K

  来源：mit

  时间：2021-12-31

• 中国学者Nature子刊发文：发现增效新策略协同效应，实现基因编辑技术新突破

  实现重要农作物精准基因组编辑对加快农作物遗传改良进程具有重要意义。引导编辑技术（Prime editing）是一种基于CRISPR/Cas系统的全新精确基因组编辑技术。2020年，包括北京市农林科学院在内的多家实验室实现了植物引导编辑技术的初步突破，但植物基因组中很多位点编辑效率依旧很低，亟需突破技术瓶颈，实现编辑效率显著提升。近日，北京市农林科学院玉米DNA指纹及分子育种北京市重点实验室基因组编辑团队与北京大学等单位合作，发现新策略协同效应，在植物引导编辑技术研发方面取得了重大新突破，实现了玉米和水稻引导编辑效率平均可提高3倍，在多个低效靶点上甚至可提高10倍以上，并在人细胞中进行了验证。该

  来源：

  时间：2021-12-31

• 高彩霞Molecular Cell发表综述文章：CRISPR-Cas工具箱及基因组编辑技术

  　　基因组编辑是对基因组进行定点修饰的新技术，在基础研究、基因治疗和作物改良等方面具有无限的潜能。CRISPR-Cas系统在基因组编辑中的应用加速了基因组编辑技术的发展。中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组致力于基因组编辑技术创新及作物分子设计育种应用的研究。2021年12月29日，国际重要期刊Molecular Cell在线发表了高彩霞研究员为通讯作者的题为“The CRISPR-Cas toolbox and gene editing technologies”的综述文章。  　　该综述首先总结了目前已应用于基因组编辑的天然CRISPR-Cas核酸酶，着重介绍了

  来源：中国科学院遗传与发育生物学研究所

  时间：2021-12-31

• 首次使用CRISPR-Cas9联合植物细菌改造致病真菌

          2009年，一种名为耳念珠菌（Candida auris ）的微生物似乎凭空出现了。这种真菌在医院和其他护理机构引发了致命的疫情，很快引起了全世界科学家的警觉，因为它回避了治疗真菌感染的传统药物。从那时起，为了更好地了解这种真菌并更好地控制它，人们展开了一场竞赛。密歇根大学(University of Michigan)发表在《自然通讯》(Nature Communications)杂志上的一项新研究，标志着在理解C. auris生物学方面迈出了重要一步，研究了其从圆形酵母形态转变为更像毛发、丝状形态的能力背后的遗传学。密

  来源：Nature Communications

  时间：2021-12-24

• 一种致命真菌的形态、功能和作用

                 耳念珠菌有两种不同的形式。  2009年，一种微生物被称为假丝酵母耳似乎是凭空出现的。                    这种真菌在医院和其他护理机构引发了致命的疫情，很快引起了全世界科学家的警觉，因为它回避了治疗真菌感染的传统药物。从那时起，为了更好地了解这种真菌并更好地控制它，人们展开了一场竞赛。          

  来源：University of Michigan

  时间：2021-12-22

• Cell子刊：利用病毒来对抗细菌和减少抗生素的使用

  一项新的研究在利用病毒对抗细菌感染方面又向前迈进了一步，减少了抗生素耐药性的威胁。越来越多的感染，包括肺炎、肺结核、淋病和沙门氏菌病，正在产生抗生素耐药性，这意味着它们变得更难治疗，导致更高的死亡率、更长的住院时间和更高的费用。噬菌体疗法是利用对人体无害的病毒(称为噬菌体)杀死细菌的概念。噬菌体疗法可以与抗生素联合使用，更有效地治疗感染，并减少细菌产生抗生素耐药性的机会。然而，细菌也能进化出对噬菌体的抗性。埃克塞特大学发表在《细胞宿主微生物》杂志上的这项新研究，为如何最好地结合抗生素和噬菌体治疗提供了新的思路。研究人员对铜绿假单胞菌进行了实验室实验，这种细菌会导致免疫缺陷和囊性纤维化患者患病。

  来源：Cell Host & Microbe

  时间：2021-12-21

• 《Science》2021年七大生命科学突破

   与本周《Nature》杂志的评选不同，《Science》杂志的评选角逐是由《Science》读者投票选出来的年度荣誉。在上周的Twitter投票中，三位入围者势均力敌。当之无愧的冠军美国生物化学家克里斯蒂安·安芬森（Christian Anfinsen）在1972年的诺贝尔奖获奖演讲中提出了一个愿景：有一天，人们可以仅从蛋白质的氨基酸构建块序列预测任何蛋白质的3D结构。近50年后，研究人员已经表明，人工智能（AI）驱动的软件可以通过成千上万的人精确地获得蛋白质结构，这是实现安芬森梦想的一个进步，也是Science今年的冠军突破。《Science》主编Holden Thorp在相关社

  来源：Science

  时间：2021-12-18

• 利用CRISPR-Cas9靶向脂肪细胞的新突破

  脂肪对生命至关重要，但过多会导致一系列健康问题。研究脂肪或脂肪组织在体内的功能对理解肥胖和其他问题至关重要，但脂肪细胞的结构差异及其在全身的分布使这一研究具有挑战性。“脂肪细胞不同于其他细胞，它们缺乏独特的细胞表面受体，只占脂肪组织中细胞的一小部分，”Steven Romanelli博士说，他是分子与综合生理学部门Ormand MacDougald博士实验室的前成员。在一篇发表在《生物化学杂志》(Journal of Biological Chemistry)上的新论文中，罗曼内利、麦克杜格尔德和他们的同事描述了利用CRISPR-Cas9的一项突破。CRISPR-Cas9是一种改变了分子生物学

  来源：Journal of Biological Chemistry

  时间：2021-12-17

• 2021年有影响力的科学新闻《Nature》精选

  从Omicron到全球极端气候，再到基因治疗发力和阿尔兹海默症热点新药，Nature新闻编辑为我们记录了今年生命相关科学和研究的6个决定性时刻。（以下内容由生物通编辑整理，并对内容进行了扩增）一、新冠变种威胁先说说这两年的重头，去年全人类打响了对抗SARS-CoV-2病毒的无硝烟战争，两年来我们上市了各种疫苗，开发了几种“特效药”，全球研究人员把SARS-CoV-2里里外外研究个透。结果2020年底病毒开始迅速变异，也就是说今年我们面对的“敌人”升级了：2021年3月，德尔塔Delta以惊人的速度凶猛横扫印度，造成大范围死亡和更多隔离封锁，新上市的抗病毒口服药molnupiravir也对Del

  来源：生物通

  时间：2021-12-16

• 从12个增加到了近1500个，PNAS发现潜在的新基因编辑工具

  几乎没有什么进展像CRISPR-Cas系统的发现那样震撼生物技术世界，也没有什么进展像CRISPR-Cas系统的发现那样引起如此大的轰动。CRISPR-Cas系统是基因编辑领域的一项突破，在2020年获得了诺贝尔奖。但是这些自然发生在细菌中的系统是有限的，因为它们只能对基因进行微小的调整。近年来，科学家们在细菌中发现了一种不同的系统，鉴于其在基因组中插入基因或整个DNA片段的独特能力，这种系统可能会带来更强大的基因编辑方法。德克萨斯大学奥斯汀分校(University of Texas at Austin)的一项新研究极大地增加了这个系统的自然发生版本的数量，为研究人员提供了大量潜在的新工具，

  来源：Proceedings of the National Academy of Sciences

  时间：2021-12-16

• 一种自闭症基因携带者的曙光——早期基因治疗

          图片:伊瑞娜·埃塞尔(Iryna Ethell)，从左数第四，和一些研究论文的合著者在一起。第一作者Maham Rais，从左起第三位。资料来源:加州大学河滨分校Ethell实验室。脆性X综合症(Fragile X syndrome，简称FXS)是自闭症的主要遗传原因之一，其影响的男性比例约为4000分之一，女性比例为6000分之一。其症状包括焦虑加重、智力障碍、重复性行为、社交障碍和感觉处理异常。患有FXS的人通常在他们的脑细胞中缺乏脆性X智力迟钝基因(Fmr1)。如果他们的细胞有这种基因，它是沉默的，不会产生一种叫做FMRP的蛋

  来源：Neurobiology of Disease

  时间：2021-12-15

• 两种新方法可以同时对多种细胞类型的基因进行CRISPR编辑

  两种新方法可以同时对多种细胞类型的基因进行CRISPR编辑。迄今为止，CRISPR酶已被用于一次编辑一种细胞的基因组:例如，它们对组织或器官内的特定细胞或生长在试管中的一种微生物进行剪切、删除或添加基因。现在，加州大学伯克利分校(University of California, Berkeley)在近10年前发明了CRISPR-Cas9基因组编辑技术的团队已经找到了一种方法，可以同时在多个不同物种的群落中添加或修改基因，这为所谓的“群落编辑”打开了大门。虽然这项技术仍然只应用于实验室环境，但它可以用于编辑和跟踪自然群落中的微生物，例如在肠道或植物的根部，数百或数千种不同的微生物聚集在一起。当

  来源：scitechdaily health

  时间：2021-12-14

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