• 当一个保护性基因缓冲了一个坏的基因，心脏就可以跳动了

          Cecilia Lo博士然而，拥有同样麻烦基因的人，却在茁壮成长。“这个基因显然是非常有害的——小鼠甚至没有心跳，更别说生存下来了，”皮特发育生物学系著名教授和F. Sargent Cheever主席Cecilia Lo博士说。“这让我们想知道:我们认识的人是如何携带这种基因的?”研究小组发现，一种保护性基因与坏的基因相对抗，这就解释了为什么有些携带这种有害基因的人不仅存活了下来，而且只有心房间隔缺损(心脏上的一个洞)的人存活了下来。今天发表在《Cell Reports Medicine》上的这一发现，为有该病史的家庭提供了宝贵的临

  来源：Cell Reports Medicine

  时间：2022-02-17

• 世界上第一个针对蜱虫的基因组编辑工具

          这是一张黑腿蜱的照片资料来源:内华达大学里诺分校黑脚蜱虫，又称草爬子，（节肢动物门蛛形纲蜱目蜱科，世界已发现约800余种，中国已记录的有110种）传播莱姆病，这种病一般不会死人，被发现的时间也不久，但发展迅速，几乎成了世界各洲都有的疫情。它们不仅可咬伤皮肤吸血，而且是螺旋体、立克次体、病毒、细菌感染的媒介。“尽管蜱类具有获得和传递一系列致残性病原体的能力，但对它们的研究一直落后于蚊子等其他节肢动物载体，这主要是因为在应用现有的遗传和分子工具方面存在挑战。”该研究的共同高级作者、内华达大学里诺分校的分子生物学家莫妮卡·古里亚-努斯(M

  来源：iScience

  时间：2022-02-16

• Nature子刊：压缩基因库以扩大可访问性和研究机会

          图片:生物医学工程助理教授Justin Pritchard举着一个模拟基因样本。这个体积不到十分之一盎司(1-2毫升)的样本代表了“压缩”基因文库的大小，而传统文库的大小约为3盎司(80毫升)资料来源:elby Hochreither/宾夕法尼亚州立大学在图像压缩中，存储或共享大文件可能很麻烦，因此会丢失少量的视觉信息。生物医学工程助理教授Justin Pritchard说，这种“损耗”在很大程度上保留了图像，同时大大减少了文件大小，并为基因组学的新研究方向提供了灵感。宾夕法尼亚州立大学领导的跨学科研究团队开发了一种方法，可以将广泛

  来源：Nature Communications

  时间：2022-02-16

• DNA修复机制推进基因组编辑

  自被称为分子剪刀的CRISPR/Cas9被发现以来，世界各地的科学家一直致力于改进这项改变DNA的革命性技术。这项技术为艾曼纽·夏彭蒂耶(Emmanuelle Charpentier)和詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)赢得了2020年的诺贝尔奖。该方法使人类基因组的深入探索成为可能，并显示出治疗遗传疾病的巨大潜力。虽然CRISPR/Cas9所做的精确改变最初难以预测，但世界各地的科学家现在正致力于进一步发展，使DNA能够发生精确改变。Prime editing是一种强大的基因组工程工具，它允许在任何给定的基因组位点上替换、插入和删除DNA。然而，到目前为止，Prime编辑的效率

  来源：CeMM Research Center for Molecular Medicine of the Austrian Academy of Sciences

  时间：2022-02-11

• 经过基因编辑的小麦不使用杀虫剂就能抵抗可怕的真菌

                                  白粉病听上去毫无吸引力，但对小麦农民来说真菌可能意味着你的钱包受到严重打击。它感染农作物，使树叶变黄，并阻碍生长。在

  来源：sciencemag

  时间：2022-02-11

• Nature子刊研究显示，基因编辑有可能解决线粒体疾病

  有缺陷的线粒体——为我们身体细胞提供能量的“电池”——未来可以使用基因编辑技术修复。剑桥大学(University of Cambridge)的科学家已经证明，在活老鼠身上修改线粒体基因组是可能的，这为治疗无法治愈的线粒体疾病的新疗法铺平了道路。我们的细胞含有线粒体，它为我们的细胞提供运转所需的能量。每一个线粒体都由少量的线粒体DNA编码。线粒体DNA只占整个人类基因组的0.1%，只由母亲遗传给孩子。线粒体DNA的缺陷会影响线粒体的运作，导致线粒体疾病，这种严重的疾病通常是致命的，大约每5000人就有1人患病。这些疾病是不治之症，而且大多无法治疗。通常每个细胞中有大约1000个线粒体DNA副本

  来源：Nature Communications

  时间：2022-02-10

• 新CRISPR工具“激活”而不是“编辑”人类免疫细胞基因

  格莱斯顿研究所和加州大学旧金山分校(UCSF)的科学家们说，他们已经利用CRISPR-Cas9系统强制激活——而不是编辑——人类免疫细胞中的基因。研究人员称，这种被称为CRISPRa的方法可以让他们比以前更彻底、更快地发现在免疫细胞生物学中发挥作用的基因。“这是一个令人兴奋的突破，将加速免疫疗法的研究，”医学博士Alex Marson说，他是这项新研究的资深作者。“这些CRISPRa实验创造了一个罗塞塔石碑（指解决谜题或困难事物的关键线索或工具），有助于理解哪些基因对免疫细胞的每种功能都很重要。反过来，这将使我们对如何改变免疫细胞的基因有新的认识，这样它们就可以成为癌症和自身免疫疾病的治疗方法

  来源：Science

  时间：2022-02-09

• 基于多重CRISPR的微流控平台，用于呼吸道病毒的临床检测和SARS-CoV-2变种鉴定

  COVID-19大流行表明，为检测SARS-CoV-2和其他呼吸道病毒及其新出现的变异株，明显需要高通量、多路和敏感的检测方法。在这里，《Nature Medicine》一篇文章提出了一种具有成本效益的病毒和变异检测平台，称为微流控CARMEN(mCARMEN)，该平台结合了基于CRISPR的诊断和微流控技术，并具有简化的临床使用工作流程。研究人员开发了mCARMEN呼吸道病毒面板(RVP)，用于检测多达21种病毒，包括SARS-CoV-2、其他冠状病毒和两种流感毒株，并在525例学术环境患者标本和166例临床标本上展示了其诊断级性能。进一步开发了mCARMEN面板，以识别6个SARS-CoV

  来源：nature medicine

  时间：2022-02-09

• 基于CRISPR的诊断技术可以快速检测不同的新冠病毒变种和其他病原体

  麻省理工学院布罗德研究所(Broad Institute of MIT)和哈佛大学(Harvard)、普林斯顿大学(Princeton University)的研究人员开发了一种基于crispr的技术，可以快速区分Omicron、Delta和其他COVID-19变体，以及包括流感在内的其他呼吸道病毒。该团队在2021年12月Omicron激增开始期间使用了这种被称为mCARMEN的方法，以初步了解马萨诸塞州这种变体日益流行的情况。基于这些结果，马萨诸塞州公共卫生部(MDPH)与该州的医院分享了这一信息，以帮助指导COVID-19患者的治疗选择。为了设计mCARMEN，研究人员采用了基于cris

  来源：broad institute

  时间：2022-02-09

• 科学家揭示免疫细胞功能的“Rosetta Stone”

  CRISPR基因组编辑已经成为删除或改变DNA序列和研究结果影响的强大工具。最近的一种变异，被称为CRISPRa，允许研究人员强制激活——而不是编辑——人类细胞中的基因。现在，格莱斯顿研究所和加州大学旧金山分校(UCSF)的研究人员已经将CRISPRa系统应用于人类免疫细胞。这种新工具为他们提供了一种比以前更彻底、更快速的方法来发现在免疫细胞生物学中发挥作用的基因。“这是一个令人兴奋的突破，将加速免疫疗法的研究，”医学博士Alex Marson说，“这些CRISPRa实验创造了一个Rosetta Stone，有助于理解哪些基因对免疫细胞的每种功能都很重要。反过来，这将使我们对如何改变免疫细胞的

  来源：gladstone

  时间：2022-02-07

• CRISPR-Cas9可产生意想不到的、可遗传的突变

  CRISPR-Cas9，即“基因剪刀”，为治疗疾病创造了新的潜力;但是治疗方法必须是可靠的。在一项新的研究中，研究人员发现，这种方法可以在DNA中产生不可预见的变化，这些变化可以被下一代遗传。因此，这些科学家敦促在将CRISPR-Cas9用于医疗目的之前要谨慎和仔细地验证。CRISPR-Cas9是微生物、动物和植物基因组修饰的有效工具。在医疗保健领域，这种方法为治疗多种遗传疾病创造了空间，前提是DNA被正确修改，不会发生意想不到的变化。到目前为止，这种不必要的突变已经在细胞中进行了研究，但对其在生物体中的影响的了解仍然有限。“在这个项目中，我们研究了CRISPR-Cas9对斑马鱼的影响，”乌普

  来源：Nature Communications

  时间：2022-02-07

• 基因组编辑新技术|在DNA中构建生物“阀门”，直接形成细胞信息流

  DNA阀门控制DNA分子过程。这项研究现在发表在《自然通讯》(Nature Communications)杂志上，为信息如何在DNA中编码提供了一个新的视角，并为构建可持续生物技术提供了新的工具。尽管肉眼看不见微生物，但它们对我们的生存是不可或缺的。他们使用通常被称为生命密码的DNA来运作。DNA编码了许多可能对我们有用的工具，但我们目前缺乏对如何解读DNA序列的完整理解。第一作者、布里斯托尔生物科学学院的博士生Matthew Tarnowski说:“了解微生物世界是很棘手的。虽然用测序器读取微生物的DNA给了我们一个了解潜在代码的窗口，但你仍然需要读取很多不同的DNA序列来理解它实际上是如何

  来源：scitechdaily biology

  时间：2022-01-27

• 需要对转基因生物和基因组编辑生物进行更明确的区分

          图片:Tetsuya Ishii，论文通讯作者(Photo: Tetsuya Ishii)。北海道大学(Hokkaido University)的研究人员提出了一个框架，以帮助区分转基因生物和基因组编辑生物，同时考虑到科学和社会伦理方面的考虑。数千年来，生产者一直在培育植物和动物，以获得所需的性状，包括更高的产量、更好的口感和风味，以及抗病能力。20世纪70年代，随着操纵DNA技术的出现，不同物种之间的基因重组变得可行。基因重组用于转基因生物(gmo)的创造，例如含有其他物种基因的植物和动物。随着最近的技术发展，基因组编辑生物体(G

  来源：Trends in Biotechnology

  时间：2022-01-26

• George Church团队发表封面文章：安全地将治疗基因植入人类基因组

          哈佛大学维斯研究所和瑞士苏黎世联邦理工学院的一个合作研究小组在人类基因组序列的混乱中确定了基因组安全港(GSHs)，可以将治疗基因植入其中。作为验证的一部分，他们将荧光GFP报告基因插入候选GSHs中，并随时间跟踪其表达。这幅插图为团队赢得了《 Cell Reports Methods 》杂志的封面。通过所谓的“基因组安全港”(GSHs)，许多未来用于治疗癌症、罕见基因和其他疾病的基因和细胞疗法可能在疗效、持久性和可预测性方面得到增强。这些是人类基因组中的着落点，能够安全地容纳新的治疗基因，而不会对细胞基因组造成其他意想不

  来源：Cell Reports Methods

  时间：2022-01-26

• 使用脂质纳米粒在体内输送CRISPR-Cas9可以编辑抗凝血酶基因，从而实现血友病A和B的可持续治疗

  摘要遗传性血友病是一种不治之症。尽管已经引进了诸如基因治疗或双特异性抗体治疗等创新治疗方法，但在实现抑制剂患者的长期疗效和治疗选择方面，仍存在大量未得到满足的需求。抗凝血酶（AT）是一种内源性凝血酶生成的负性调节因子，是血友病a和B患者持续治疗的有效基因组编辑靶点。在本研究中，我们开发并优化了脂质纳米粒（LNPs）来传递Cas9 mRNA和靶向于小鼠肝脏的引导RNA。LNP介导的CRISPR-Cas9释放可抑制AT，从而改善凝血酶的生成。血友病A和B小鼠的出血相关表型均恢复。结果表明，LNP介导的CRISPR-Cas9给药是一种安全有效的治疗血友病的方法。简介血友病（Hemophilia）是一

  来源：sciencemag

  时间：2022-01-24

• 首次将基因编辑的猪肾移植到脑死亡的人体内

  在这项发表在《美国移植杂志》上的研究中，UAB的研究人员测试了首个将转基因猪肾移植到人体的临床前模型。该研究受者的原肾被切除后，他的腹部被移植了两个转基因猪肾。这些器官是在一个无病原体的设施中从一头转基因猪身上获得的。“与我们的合作伙伴一起，我们在异种移植方面进行了近十年的重大投资，希望今天公布的结果，”Selwyn Vickers医学博士说，他是UAB Heersink医学院院长、UAB卫生系统和UAB/阿森森圣文森特联盟的首席执行官。“今天的结果对人类来说是一项非凡的成就，并将异种移植推进到了临床领域。通过这项研究，我们的研究团队也证明了这个已故的模型有巨大的潜力推动异种移植领域的发展。”

  来源：University of Alabama at Birmingham

  时间：2022-01-22

• 开创先河！首个临床级基因编辑猪肾移植给脑死亡的人

  阿拉巴马大学伯明翰分校（UAB）Marnix E. Heersink医学院今天宣布，首个经过同行评议的研究，介绍了成功将转基因临床级猪肾移植到脑死亡的人体内，取代了受者的原肾。这些积极的结果表明异种移植可以解决世界范围内的器官短缺危机。在这项发表在《美国移植杂志》上的研究中，UAB的研究人员测试了首个将转基因猪肾移植到人体的临床前模型。该研究受者的原肾被切除后，他的腹部被移植了两个转基因猪肾。这些器官是在一个无病原体的设施中从一头转基因猪身上获得的。“与我们的合作伙伴一起，我们在异种移植方面进行了近十年的重大投资，希望今天公布的结果，”Selwyn Vickers医学博士说，他是UAB Hee

  来源：scitechdaily health

  时间：2022-01-21

• 新版本Cas3蛋白，干细胞直接基因编辑的效率被提高到了50%

  大约十年前，科学家们发现了CRISPR的功能，这是细菌用来保护自己免受病毒入侵的一种工具。这个系统现在是用于编辑基因组的基本研究工具。CRISPR-Cas9是最流行的CRISPR工具之一，研究人员可以用它来识别细胞内的目标DNA，然后将其剪切或替换。“然而，Cas9工具进行大规模基因编辑的能力确实有限，”密歇根大学医学院生物化学系助理教授Yan Zhang博士说。  这就是另一种编辑工具CRISPR-Cas3的作用所在。2019年，Zhang的实验室是描述这种新工具的第一批研究人员之一，这种工具具有DNA降解的能力，从而导致大规模基因组缺失。人类基因的平均长度为10到15千

  来源：University of Michigan

  时间：2022-01-21

• 遗传策略逆转了杀虫剂耐药性

          图片:用一种新型基因驱动系统逆转杀虫剂抗性:用杀虫剂处理农田会导致抗杀虫剂害虫的出现，并减少有益昆虫的多样性。发表在《自然通讯》(Nature Communications)杂志上的一项新的原则性证明研究表明，被设计成偏倚遗传的基因驱动被称为等位基因驱动，可以在没有杀虫剂处理的情况下应用，以恢复昆虫种群的杀虫剂敏感性和平衡的自然水平。资料来源:加州大学圣地亚哥分校比尔实验室杀虫剂在抗击蚊子传播的疟疾和其他疾病的全球影响方面发挥着核心作用。据估计，这些疾病每年造成75万人死亡。这些昆虫专用化学品的开发和投入市场的成本超过1亿美元，它们

  来源：Nature Communications

  时间：2022-01-16

• 从第一例猪-人心脏移植：科学家能学到什么？

                         马里兰大学医学中心的外科医生将一个基因改变的猪心脏移植给大卫·贝内特。资料来源:马里兰大学医学院上周在马里兰州的巴尔的摩，首例接受转基因猪心脏移植手术的人目前情况良好。移植外科医生希望这一进展将使他们能够为更多的人提供动物器官，但许多伦理和技术障碍仍然存在。纽约哥伦比亚大学的外科医生和免疫学家梅根·赛克斯说:“这是一个漫长的道路来达到这一点，这是非常令人兴奋的一点，我们已经准备好尝试这一点。”“我认为会有很多有趣的事情需要学习。

  来源：nature

  时间：2022-01-15

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