• 通过CRISPR/Cas9进行基因编辑可导致细胞毒性和基因组不稳定性

  CRISPR/Cas9是一种常用的、非常精确的基因编辑技术，其由Jennifer a . Doudna和Emmanuelle Charpentier开发的技术获得了2020年诺贝尔化学奖。CRISPR通常被称为“基因剪刀”，它允许将所需的DNA序列引入(实际上)基因组的任何位置，从而修改或使基因失活。这项技术被广泛应用于生物医学研究，一些基于CRISPR的疗法正在临床试验中，用于治疗人类血液疾病、某些类型的癌症和艾滋病毒等疾病。由ICREA研究员Fran Supek博士领导的IRB巴塞罗那的科学家们现在报告说，根据人类基因组的目标点，CRISPR基因编辑可能会导致细胞毒性和基因组不稳定。这种有

  来源：Nature Communications

  时间：2022-08-10

• 新的快速检测方法可以更容易地诊断癌症和心脏病

  帝国理工大学的研究人员建立了一种新的易于使用的检测方法，可以更快地诊断心脏病和癌症等非传染性疾病。这种新检测方法通过检测体内被称为生物标志物的分子信号来工作，生物标志物已经用于COVID-19检测等事情，其中SARS-CoV-2基因的存在表明COVID-19。也有非传染性疾病的生物标志物:例如，血液中的前列腺特异性抗原(PSA)有时可以作为标志前列腺癌存在的生物标志物。基于RNA或DNA的诊断测试通常需要控制温度，并涉及多个步骤。新的测试可以在室温下使用，操作简便。研究人员希望这能在全科医生诊所以及发展中国家资源有限的诊所中更快更容易地进行诊断。这项名为CrisprZyme的新测试是由麻省理工

  来源：Nature Nanotechnology

  时间：2022-08-08

• 改变游戏规则，新型DNA修复试剂盒

  使用一种可能改变游戏规则的DNA修复工具包，在患者提取的肾细胞中修复导致儿童和年轻人衰弱遗传性肾脏疾病的基因突变。这项由布里斯托尔大学科学家开发的研究成果发表在《Nucleic Acids Research》杂志上。在这项新研究中，这个国际团队描述了他们如何创造出一种DNA修复工具，从基因上修复有缺陷的足蛋白podocin，这是一种遗传性类固醇抵抗性肾病综合征(SRNS)的常见遗传原因。Podocin是一种位于特殊肾脏细胞表面的蛋白质，对肾脏功能至关重要。然而，有缺陷的podocin会滞留在细胞内，永远无法到达表面，最终破坏足细胞。由于这种疾病不能通过药物治愈，修复导致podocin缺陷的基因

  来源：Nucleic Acids Research

  时间：2022-08-02

• 改写DNA以治愈致命的心脏病

  一个国际研究团队宣布获得英国心脏基金会“大跳动挑战”的冠军后，一种可注射治疗遗传性心肌疾病的方法将在几年内问世。遗传性心肌疾病可能会导致年轻人在壮年时死亡。这个3000万英镑的全球奖是有史以来最大的非商业资助之一，它提供了一个“千载难逢的机会”，为遭受这些致命疾病打击的家庭提供希望。获胜的团队“治愈心脏”(CureHeart)将通过开创性的革命性和超精确的基因治疗技术，寻求开发出第一批治疗遗传性心肌疾病的方法，这些技术可以编辑或沉默导致这些致命疾病的缺陷基因。该小组由来自英国、美国和新加坡的世界顶尖科学家组成，由英国政府首席科学顾问Patrick Vallance教授主持的国际顾问小组选出。遗

  来源：CureHeart

  时间：2022-07-29

• Nature：存储细胞历史的DNA工具包

  如果你想追踪一个人一天的活动，你可以每十分钟给他打电话，问他在做什么。不过，更简单的做法是为他们提供一个日志来记录他们自己的行为。科学家们经常依靠类似于第一种方法的方法来跟踪细胞是如何随时间变化的;它们在设定的时间点从一组细胞中挑选细胞，并对它们的基因活动进行快照。现在，Gladstone研究所的研究人员开发出了一种更像日记或收据簿的工具——它可以记录细胞的基因活动，每次记录数天。这种被命名为Retro-Cascorder的生物设备记录了DNA链中的数据，然后可以随时分析这些数据以获得细胞的活动日志。“这种收集分子数据的新方法给了我们一个前所未有的了解细胞的窗口，”Gladstone助理研究员

  来源：Nature

  时间：2022-07-28

• 《Nature Biotechnology》CRISPR疗法可能损害基因组的新证据

  研究人员解释说，CRISPR是一项用于编辑DNA的突破性技术——在特定位置切割DNA序列，以删除不需要的片段，或交替修复或插入有益的片段。这项技术在大约10年前开发出来，已经被证明在治疗一系列疾病方面非常有效——癌症、肝病、遗传综合征等等。首次批准使用CRISPR的临床试验于2020年在宾夕法尼亚大学进行，当时研究人员将该方法应用于T细胞(免疫系统的白细胞)。他们从供体中提取T细胞，表达了一种针对癌细胞的工程受体，同时使用CRISPR破坏原始受体的编码基因——否则可能会导致T细胞攻击受体体内的细胞。在目前的研究中，研究人员试图检查CRISPR疗法的潜在好处是否可能被裂解本身产生的风险所抵消，假

  来源：Nature Biotechnology

  时间：2022-07-28

• CRISPR/nickases修复基因缺陷的成功率高于双链切割Cas9

  现代医学的一大挑战是治疗胎带的遗传疾病。近十年来，CRISPR技术的发展和遗传学研究的进步为患者及其家属带来了新的希望。然而，这些新方法的安全性仍然值得关注。现在，一组生物学家已经开发出一种新的、更安全的方法，可能在未来纠正基因缺陷。他们的策略利用了天然DNA修复机制，为新的基因治疗策略奠定了基础，有望治愈大量遗传疾病。这项研究发表在7月1日的《Science Advances》杂志上，那些患有遗传疾病的人通常从父母那里继承的两个基因副本中只有一个携带明显的突变。这意味着，在许多情况下，一个染色体上的突变会在另一个染色体上有对应的功能序列。科学家们使用CRISPR基因编辑工具来利用这一事实。该

  来源：Science Advances

  时间：2022-07-28

• 《Nature》子刊：CRISPR测试人肺蛋白促进或阻止SARS-CoV-2感染的能力

  研究人员在了解肺细胞和导致COVID-19的SARS-CoV-2病毒之间的微观战斗方面迈出了重要的一步。加州大学伯克利分校领导的一项研究发现，我们体内的特定蛋白质可以促进或保护我们免受SARS-CoV-2感染，这可能为新的抗病毒疗法打开了大门。在本周发表在《Nature Genetics》杂志上的这项研究中，研究人员使用CRISPR技术测试了每个人类基因对人类肺细胞中SARS-CoV-2感染的影响。他们的发现揭示了病毒依赖于感染细胞的新途径，以及帮助保护免受病毒感染的抗病毒途径。值得注意的是，他们表明粘蛋白——肺部黏液的主要成分——似乎有助于阻止SARS-CoV-2病毒进入我们的细胞。研究人员

  来源：Nature Genetics

  时间：2022-07-27

• 科学家利用基因组编辑扩大昆虫学研究

          图:fanflow4insect由三条管道组成。    图片来源:广岛大学hidemaso Bono (CC-BY 4.0)基因组测序，即科学家使用实验室方法来确定特定生物体的基因组成，正在成为昆虫研究的一种常见做法。对昆虫生物学的深入了解有助于科学家更好地管理昆虫，包括那些对生态系统有益的昆虫，以及那些破坏食物供应并通过携带疾病威胁人类健康的昆虫。研究人员开发了一种名为fanflow4insect的工作流方法，可以注释昆虫的基因功能。在功能注释中，科学家收集有关基因生物学特性的信息。该团队的新方法使用转录序列

  来源：Insects

  时间：2022-07-26

• 《Nature》负责好情绪、坏情绪“一键切换”的大脑分子

          小鼠脑细胞(蓝色)神经元中各种基因和蛋白质的表达(白色、红色和绿色)。    Salk研究所的研究人员和同事们发现了大脑中负责将好或坏的感觉与记忆联系起来的分子。他们的发现发表在自然这为更好地理解为什么有些人更容易保留消极情绪而不是积极情绪铺平了道路——焦虑、抑郁或创伤后应激障碍(PTSD)都会发生这种情况。对于人类或动物来说，要学会在未来再次回避或寻找某一特定体验，他们的大脑必须将积极或消极的感觉，或“效价”与该刺激联系起来。大脑将这些感觉与记忆联系起来的能力被称为“效价分配”。系统神经生物学实验室教授、霍华

  来源：Nature

  时间：2022-07-22

• 一项艰苦研究，利用CRISPR系统操纵有益细菌

          Rodolphe Barrangou和Echo Pan使用CRISPR系统操纵有益细菌。    新北卡罗来纳州立大学的一项研究显示，在收集一种重要但难以描述的人类肠道细菌的信息方面取得了进展。双歧杆菌属它被用于许多益生菌中，帮助维持健康的微生物群。这些发现有望帮助所谓的“有益细菌”变得更好。“随着我们的实验室扩大并多样化我们研究的有益细菌类型，我们转向更挑剔的细菌，比如双歧杆菌属，”Rodolphe Barrangou说，他是北卡罗来纳州立大学食品、生物加工和营养科学Todd R. Klaenhammer特约教

  来源：Proceedings of the National Academy of Sciences

  时间：2022-07-20

• 合成工具dCas9在DNA中传递信息

          莱斯大学的生物工程师正在使用失活的Cas9蛋白靶向人类基因组的关键片段，并人工触发人类基因的转录。    莱斯大学的研究人员已经证明，CRISPR-Cas9作为一种越来越出名的基因编辑工具，可以在人类细胞中以更强大的方式使用。由莱斯大学生物工程师艾萨克斯·希尔顿(Isaac Hilton)和研究生王开元(Kaiyuan Wang)领导的团队使用失活Cas9 (dCas9)蛋白靶向人类基因组的关键片段，并合成触发人类基因的转录。通过使用dCas9招募可以自然启动基因的蛋白质，、团队能够揭示人类启动子和增强子的重要

  来源：Nucleic Acids Research

  时间：2022-07-20

• 非病毒转染技术在基因编辑中的应用

  印第安纳大学医学院的印第安纳再生医学与工程中心(ICRME)是组织纳米转染(TNT)再生医学技术的发源地，该技术可在活体中实现功能性组织重编程。去年，ICRME的研究人员在《Nature Protocol》上发表了关于如何制造TNT 2.0硅芯片硬件的文章。现在，他们的研究首次证明了TNT可以作为一种非病毒的、局部的、基因编辑的传递装置。TNT是一种微创设备，它可以通过使用无害的电火花脉冲将特定的感兴趣基因传递到皮肤，从而在活体体内重新编程组织功能。通讯作者Chandan K. Sen博士、J. Stanley Battersby主席和特约外科教授、ICRME印第安纳大学医学院主任和印第安纳大

  来源：Journal of Clinical Investigation

  时间：2022-07-19

• 《Science》男性为什么平均寿命短？逐渐消失的Y染色体导致男性过早死亡！

  弗吉尼亚大学研究员Kenneth Walsh博士说，这项新发现表明，Y染色体丢失的男性——估计包括40%的70岁老人——可能特别受益于现有的一种针对危险组织疤痕的药物。他怀疑，这种药物可能有助于抵消染色体丢失的有害影响——这种影响可能不仅体现在心脏，而且也体现在身体的其他部位。在美国，女性的平均寿命比男性长5年。这项新发现揭示了新原因。“尤其是60岁以后，男性比女性死得更快。就好像他们在生理上衰老得更快，”弗吉尼亚大学血液生物学中心主任Kenneth Walsh说。“由于男性的生存劣势而损失的生命年数是惊人的，仅在美国就超过1.6亿。这项新研究为为什么男性寿命比女性短提供了线索。”染色体丢失与

  来源：Science

  时间：2022-07-15

• Cancer Cell：CRISPR筛选揭开T细胞耗竭的秘密

  若连续数月面对一个强大的敌人，人体免疫系统中的T细胞会开始疲劳。无论是对抗癌症还是慢性感染，它们都会逐渐变得不那么有效，这种现象被科学家们称为“T细胞耗竭（T cell exhaustion）”。近日，美国格拉斯通研究所和斯坦福大学的研究人员揭示了耗竭T细胞中被翻转的基因开关。在此过程中，他们发现了如何防止这种免疫耗竭，这也是朝着改进癌症的免疫疗法迈出了重要一步。这项成果发表在《Cancer Cell》杂志上。通讯作者、斯坦福大学医学院的Ansuman Satpathy博士表示：“对部分癌症患者而言，癌症免疫疗法是开创性的，但现实情况是，它们在大多数病例中不起作用，通常是因为T细胞耗竭。我们的

  来源：Cancer Cell

  时间：2022-07-13

• 利用CRISPR干扰和激活系统开发新的抗生素

          莱斯大学的生物科学家们设计了一种新型的开关来控制一种细菌的“沉默”基因——多达40个基因。他们基于crispr的策略可能会推动对新抗生素的永久搜索。    图片来源:Andrea Ameruoso/Chappell Lab在寻找抗生素以减缓疾病治疗中持续的耐药性危机方面，沉默是潜在的黄金。莱斯大学的生物科学家设计了一种新型的开关来控制一种细菌的“沉默”基因。他们的策略可能会推动对新抗生素的永久搜索。研究人员定制了CRISPR工具来控制链霉菌中基因的表达，在自然界中，这些基因只在必要时表达。到目前为止，这些基因一

  来源：Nucleic Acids Research

  时间：2022-07-13

• 《Nature Genetics》迄今为止最详细的基因复杂网络——“免疫网”

          Alex Marson (中)和他的同事创造了迄今为止最详细的基因复杂网络如何共同作用的地图。    加州大学旧金山分校格莱斯顿研究所（Gladstone）和斯坦福医学院的研究人员利用新技术同时研究免疫细胞中的数千个基因，绘制出了迄今为止最详细的基因复杂网络如何共同作用的图谱。这些基因如何相互关联的新见解，阐明了免疫细胞功能和免疫疾病的基本驱动因素。“这些结果帮助我们充实了一个系统的网络地图，可以作为人类免疫细胞如何运作的指导手册，以及我们如何设计它们为我们服务，”Alex Marson博士说，他是Gladst

  来源：Nature Genetics

  时间：2022-07-12

• 基因增强的生物控制可以帮助对抗大型入侵哺乳动物

          图:利用基因生物控制方法消灭小鼠和其他入侵性哺乳动物的时间。    入侵的外来哺乳动物会对当地的动植物造成灾难性的影响，导致物种灭绝，并导致深刻的环境变化。传统的控制方法，如毒饵、诱捕或狩猎，目前还无法大规模应用，这就是为什么研究人员正在寻找替代方法。基于crispr的基因组工程通常被视为害虫控制的“银弹”。尽管人们对开发这种技术来治疗侵入性哺乳动物如老鼠、大鼠、兔子、野猫和狐狸越来越感兴趣，但到目前为止，研究只集中在老鼠身上。科学家们一直在思考，基因组编辑技术是否可以帮助灭绝大型哺乳动物，如果可以，需要多长时

  来源：NeoBiota

  时间：2022-07-12

• Cas9/Nickase通过同源染色体模板修复诱导果蝇体细胞等位基因转化

  摘要体细胞双链断裂（double-strand breaks）的修复主要是通过容易出错的非同源末端连接来完成的，而较少采用精确的、用同源染色单体作为模板的同源重组修复。在果蝇中，利用同源染色体的完整序列对双链断裂和单链断裂进行有效的体细胞修复，称为同源染色体模板修复（HTR）。出乎意料的是，对白眼基因位点，由Cas9衍生的切口酶10a或H840A诱导的单链断裂引起的同源染色体模板修复导致等位基因转换的效率（40-65%）要高于由完全激活的Cas9诱导的双链断裂（30%）Nickase和Cas9诱导的修复表型在发育时间（分别是晚期和早期）和不良突变事件的产生（罕见和频繁）上都有所不同。Nicka

  来源：sciencemag

  时间：2022-07-10

• Nature子刊警告：CRISPR编辑存在一种以前未被发现的潜在危险

  使用CRISPR/Cas9基因编辑技术的基因疗法目前正在世界各地针对多种疾病进行临床试验。波士顿儿童医院6月27日发表在《自然通讯》杂志上的一份报告警告说，CRISPR编辑存在一种以前未被发现的潜在危险。波士顿儿童医院病理学系的Roberto Chiarle博士和Jianli Tao博士领导的研究小组在多个人类细胞系中研究了经典的CRISPR/Cas9，他们首次表明，这项技术可以通过逆转录转位的过程引起DNA的大规模重排。当断裂的DNA没有被修复时，就会发生重排，导致不匹配的两端重新连接。虽然由CRISPR引起的逆转录转位事件并不常见(在该研究的实验模型中，发生的几率高达5%至6%)，但从理论

  来源：Nature Communications

  时间：2022-07-08

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