• 修复基因缺陷的新方法——“软”CRISPR

  在7月1日的《Science Advances》杂志上，加州大学圣地亚哥分校的一个生物学家团队描述了一种新的、更安全的方法，可能在未来纠正基因缺陷，其中包括博士后学者Sitara Roy、专家Annabel Guichard和Ethan Bier教授。他们利用天然DNA修复机制的策略，为新的基因治疗策略奠定了基础，有望治愈大量遗传疾病。在许多情况下，那些患有遗传疾病的人从父母那里继承的两个基因副本中携带了明显的突变。这意味着，通常，一个染色体上的突变会在另一个染色体上有对应的功能序列。研究人员使用CRISPR基因编辑工具来利用这一事实。该研究的资深作者Guichard说:“细胞的修复机制可以在

  来源：Science Advances

  时间：2022-07-05

• 更安全地修复基因缺陷，切口酶立下大功

  遗传病的治疗是现代医学的一大挑战。在过去的十年中，CRISPR技术的发展和遗传学研究的进步为患者及其家人带来了新的希望，但这些新方法的安全性仍然令人担忧。加州大学圣地亚哥分校的一个研究团队近日在《Science Advances》杂志上描述了一种更安全的新方法，有望应用于基因缺陷的纠正。这种基于天然DNA修复机制的策略带来了新的基因治疗方法，有望治愈多种遗传疾病。对于多个病例而言，遗传病患者从父母那里继承来的两个基因拷贝携带了不同的突变。这通常意味着，一条染色体上的突变在另一条染色体上有对应的功能序列。研究人员利用这一事实来开展修复。共同通讯作者、加州大学圣地亚哥分校的Annabel Guic

  来源：Science Advances

  时间：2022-07-05

• 罗永伦博士Nature最新发文：为更精确CRISPR技术铺平了道路

  当谈到基因工程的潜力时，人类的想象力是唯一的限制——尤其是在CRISPR技术取得突破之后。一项新的丹麦研究项目可以帮助改进这种方法，这是朝着更精确、更有效地使用“基因剪刀”迈出的一步。奥胡斯大学生物医学系副教授罗永伦Yonglun Luo说:“我们的研究表明，通过更好地理解CRISPR/Cas9蛋白及其gRNA成分，我们可以更准确地命中和切割DNA，从而优化基因修饰的有效性。”革命性的技术十年前，研究人员在细菌中发现了一种可以切割DNA的蛋白质，这种蛋白质使用一种所谓的导向RNA来识别需要切割DNA的地方。此后，CRISPR技术被誉为基因技术的一场革命。CRISPR使得在任何生物体中移除或插入

  来源：Nature

  时间：2022-07-01

• 谁会相信基因编辑食品?一项新的研究评估了公众的接受程度

          今年夏天，科学家们正在进行户外田野试验，以测试一种经过基因编辑的番茄品种，它可以提供维生素D的一种新的膳食来源。图片来源:Amy Juhnke/爱荷华州立大学通过CRISPR和其他基因编辑技术，研究人员和开发人员准备给杂货店带来几十种——如果不是数百种的话——新产品:保质期更长的蘑菇、抗旱玉米和不受威胁全球供应的真菌影响的香蕉。包括一种生产更健康食用油的大豆品种在内的一些产品已经在美国上市销售支持者表示，基因编辑比传统的作物育种方法更快、更精确。它可以应对快速变化的挑战，生产粮食并使消费者受益。批评人士认为，这种新技术可能会产生意想

  来源：Frontiers in Food Science and Technology

  时间：2022-06-30

• 小小病毒蕴藏复杂生命起源的秘密

          所有已知病毒基因组的比较。那些基因组相似的病毒被归为一类，包括感染细菌(左边)和真核生物(右边和中间底部)的病毒。感染阿斯加德古菌的病毒与以前所描述的病毒不同。德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员在《Nature Microbiology》杂志上报告称，他们首次发现了感染一组微生物的病毒，这些微生物可能包括所有复杂生命的祖先。这一发现为复杂生命的起源提供了诱人的线索，并为探索病毒对人类和其他复杂生命形式的进化至关重要的假设提供了新的方向。有一种得到充分支持的假说认为，所有复杂的生命形式，如人类、海星和树木——它们的特征是有细胞核的细胞，

  来源：Nature Microbiology

  时间：2022-06-29

• 科学家防止抗癌T细胞“衰竭”

  当连续数月面对强大的敌人时，免疫系统的T细胞开始疲劳。无论是对抗癌症还是慢性感染，随着时间的推移，它们会变得越来越不有效，这种现象被科学家称为“T细胞衰竭”。现在，格莱斯顿研究所和斯坦福大学的研究人员揭示了在耗尽的T细胞中被翻转的基因开关。在这个过程中，他们发现了如何防止这种免疫衰竭——这是朝着改进以免疫为基础的癌症治疗迈出的重要一步。“关于这些结果令人兴奋的事情是，它们为我们提供了提高T细胞长期对抗癌细胞的能力的潜在途径，”Alex Marson博士说，他是Gladstone-UCSF基因组免疫学研究所的主任，也是发表在《Cancer Cell》上的新研究的作者之一。“癌症免疫疗法对一部分癌

  来源：Gladstone

  时间：2022-06-27

• Science子刊：将CRISPR-Cas9意料不到的基因改变影响降到最低

          图片:从基因修复的人类造血干细胞分化的细胞群。只有修复后的干细胞才能形成这样的集落。资料来源:MDC的Klaus Rajewsky实验室CRISPR-Cas9分子工具可用于治疗遗传性血液疾病，但这可能会导致意想不到的基因改变。MDC的研究人员Klaus Rajewsky和Van Trung Chu领导的一个小组现在在《科学进步》中提出了一种方法，可以将这种不良后果降到最低。CRISPR-Cas9基因编辑工具的治疗潜力被寄予厚望。这些“分子剪刀”可以用来非常精确地切割和修复导致遗传疾病的基因突变。但是，尽管该工具能够精确地定位基因组中

  来源：Science Advances

  时间：2022-06-24

• Nature新研究改变实体肿瘤CAR-T细胞治疗：将T细胞推入“记忆通道”

         圣犹德免疫学系博士后研究助理，Ao Gu博士，发表在《自然》杂志上的这项研究的第一作者。St. Jude儿童研究医院的科学家在一项临床前研究中发现了一种分子机制，揭示了CAR - T细胞治疗实体肿瘤的前景。研究结果今天发表在《Nature》杂志上。“我们的工作从T淋巴细胞的基础生物学扩展到可能的临床应用，并在此过程中探索深层分子机制，”共同通讯作者Doug Green博士说，“我们发现，就像我们很多人一样，如果你是一个被激活的T细胞，你生命早期发生的事情会影响你以后的发展。我们发现，在T细胞激活早期，蛋白c-Myc和复合物cBAF

  来源：

  时间：2022-06-24

• 癌症为什么是组织特异性的？

  基因突变如何促进组织特异性癌症表型仍然是一个基本的开放问题在癌症生物学。大多数癌症驱动基因的体细胞突变只在少数几种肿瘤类型中被检测到，而遗传的癌症易感等位基因通常以组织特异性的方式与癌症风险相关。癌症的组织起源表明，定义细胞状态的转录网络可能对致癌过程至关重要。谱系转录因子(TFs)，如黑色素瘤中的SOX10，通常是癌细胞生存和增殖所必需的。此外，人类透明细胞肾细胞癌(ccRCC)中最常见的VHL功能丧失突变在其他类型的癌症中极为罕见，VHL功能丧失可导致缺氧诱导因子HIF1A和HIF2A的稳定，进而激活它们的下游转录程序。然而，目前尚不清楚谱系因子和基因改变之间的特定相互作用是否需要建立癌症

  来源：Nature

  时间：2022-06-22

• Nature Biotechnology发布重要新技术：通过一次注射就能治疗艾滋病毒感染

          图为分泌抗HIV抗体的工程细胞染色特拉维夫大学的一项新研究为艾滋病提供了一种新的独特的治疗方法，可以开发成疫苗或一次性治疗艾滋病毒患者。该研究检查了患者体内 B 型白细胞的工程设计，以分泌抗 HIV 抗体以应对病毒。该研究由 Adi Barzel 博士和博士生 Alessio Nehmad 领导，他们都来自 George S. Wise 生命科学学院的神经生物学、生物化学和生物物理学学院以及 Dotan 高级治疗中心。这一研究发表在Nature Biotechnology杂志上。在过去的二十年里，许多艾滋病患者的生活由于实施了将疾病

  来源：Nature Biotechnology

  时间：2022-06-15

• 基因编辑工具在小鼠早衰中的应用

  在《Nature Communications》的一项新研究中，韩国卡罗琳斯卡研究所和基础科学研究所的研究人员展示了如何利用基因编辑工具的短期表达来修复导致早衰的突变。腺嘌呤碱基编辑器（ABE）绘制的HGPS突变校正示意图21岁的Hutchinson-Gilford早衰综合征患者。照片由Progeria研究基金会提供。Progeria研究基金会获得知情同意早衰是一种导致过早衰老的遗传病。超过90%的病例的原因是基因组中的特定点突变，即所谓的C>T突变。同样类型的突变也会导致一半以上由点突变引起的遗传疾病。利用Crispr-Cas9等基因编辑工具修复突变是可能的。然而，很难以无风险的方式进

  来源：Karolinska Institutet

  时间：2022-06-14

• 新的基于CRISPR的图谱：轻松查找基因型-表型的关系

  人类基因组计划是一项雄心勃勃的计划，对每一个人类DNA片段进行测序。该项目吸引了来自世界各地研究机构的合作者，包括麻省理工学院的怀特黑德生物医学研究所，最终于2003年完成。现在，20多年过去了，麻省理工学院教授Jonathan Weissman和他的同事们已经超越了这个序列，展示了第一个在人类细胞中表达的基因的全面功能图谱。新项目的数据发表在6月9日的《Cell》杂志上，将每个基因与其在细胞中的工作联系起来，这是多年来在单细胞测序方法Perturb-seq上合作的成果。这些数据可供其他科学家使用。Weissman说:“这是一个巨大的资源，就像人类基因组是一个巨大的资源一样，因为你可以进入并进

  来源：Cell

  时间：2022-06-10

• 《Nature》干扰素受体通路对于CAR-T细胞介导的实体瘤杀伤作用

  麻省总医院(MGH)的研究人员发现，干扰素γ受体(IFNgR)信号通路对于CAR -T细胞免疫治疗杀伤恶性胶质瘤的易感性至关重要。在其他实体肿瘤中也观察到了同样的现象。这一发现可能部分解释了为什么液体和固体肿瘤对CAR -T细胞治疗的反应非常不同。这项研究发表在《Nature》杂志的一篇论文上。嵌合抗原受体(CAR)是一种合成分子，它专门命令免疫系统的T细胞识别并粘附在一个目标或抗原上。CARs能够识别肿瘤细胞表面的目标。尽管CAR -T疗法已经对血液病如白血病和淋巴瘤的治疗产生了革命性的影响，但它还没有转化为实体肿瘤的类似成功。为了确定实体肿瘤中的耐药途径，麻省总医院癌症中心细胞免疫治疗项目

  来源：Nature

  时间：2022-06-10

• 中科院学者在牡蛎基因组编辑方面获新进展

   　　近日，实验海洋生物学重点实验室张琳琳团队在牡蛎基因组编辑方面获新进展，相关成果在学术期刊Frontiers in Marine Science发表。  　　随着对高品质动物蛋白需求的迅速增长，水产养殖正成为人类食用海产品的主要来源。然而，与许多成熟的陆生牲畜和作物系统相比，大多数水产养殖物种育种仍处于驯化的早期阶段。传统的育种方式，如选择、杂交和标记辅助育种系统，已经推进了水产养殖物种经济性状（包括抗病性、营养价值和生长质量等）的遗传改良。基因组编辑技术是近年来研究基因功能和解析性状最直接有效的方法，其中CRISPR/Cas9基因编辑技术因具有操作简单、靶点

  来源：中国科学院海洋研究所

  时间：2022-06-09

• 基于CRISPR的肺结核血液检测新方法

  根据发表在《柳叶刀微生物》(The Lancet microbiology)杂志上的一项新研究，这项测试可以为医生提供一种新工具，通过监测血液中循环的病原体的DNA水平，快速识别结核病，并判断药物治疗是否有效。结核病目前是世界上仅次于COVID-19的第二大致命传染病。根据世界卫生组织的数据，2020年，估计有1000万人感染了结核病，150万人死于结核病。大多数结核病检测依赖于对痰液的筛查，这是一种来自肺部的厚粘液。但是收集疑似结核病患者的痰液可能很困难，尤其是对儿童来说。在免疫功能低下的艾滋病毒患者和其他感染从肺部转移到身体其他部位的患者中，结核病也更难诊断。该研究的主要作者Tony Hu

  来源：Tulane University

  时间：2022-06-07

• 新技术助力保障工程细胞系的真实性

          Leonidas Bleris博士(前)和Yiorgos Makris博士在实验室中准备样本，使用层流组织培养罩，一个用于防止污染的封闭柜，用于研究哺乳动物细胞系。Bleris和Makris引入了一种技术来保护定制的细胞系，防止错误识别、交叉污染和非法复制。德克萨斯大学达拉斯分校合成生物学和基因组编辑技术的进步导致了为医学研究开发定制细胞系的行业不断增长。然而，这些工程细胞系很容易被误认、交叉污染和非法复制。德克萨斯大学达拉斯分校的一个研究小组开发了一种史无前例的方法，为每一份细胞系创建一个唯一的标识符，使用户可以验证其真实性，并保

  来源：Science Advances

  时间：2022-06-07

• 令人期待：比CRISPR更好的另一种基因修复方法

  像CRISPR这样的工具，通过剪断DNA来改变其序列，正以诱人的速度接近临床，作为一些遗传疾病的治疗手段。但是远离聚光灯，研究人员越来越兴奋于一种能保持DNA序列不变的替代方案。这些分子工具的目标是表观基因组，即修饰DNA及其周围蛋白质的化学标签，这些蛋白质控制着基因的表达和最终的行为。过去几年在小鼠身上进行的一系列研究表明，表观基因组编辑比编辑DNA更安全、更灵活地打开或关闭基因。上个月在华盛顿举行的一次基因治疗会议上描述了一个例子，一个意大利研究小组调低了小鼠体内一种基因的表达，从而降低了动物数月来的胆固醇水平。其他研究小组正在探索表观基因组编辑来治疗从癌症到疼痛到亨廷顿病（一种致命的大脑

  来源：AAAS

  时间：2022-06-06

• Cell：让RNA编辑更方便！

  去年，麻省理工学院麦戈文大脑研究所的研究人员发现并鉴定了Cas7-11，这是第一种能够在不伤害细胞的过程中对RNA链进行精确、有引导的剪切的CRISPR酶。现在，同一团队与东京大学的合作者合作，发现Cas7-11可以缩小到更紧凑的版本，使其成为编辑活细胞内RNA的更可行的选择。5月27日的《细胞》杂志对新的紧凑Cas7-11进行了描述，并对原始酶进行了详细的结构分析。“当我们看着结构,很明显有一些不需要的部分,我们可以删除“研究科学家和麦戈文的奥马尔Abudayyeh说,新的工作与研究的科学家和麦戈文的乔纳森Gootenberg和合作者Hiroshi Nishimasu从东京大学。“这使得这种

  来源：mit

  时间：2022-06-02

• 利用CRISPR技术对土豆中的淀粉进行改性

  关于土豆土豆是世界上第一大蔬菜作物，也是第三大最重要的人类粮食作物，全球产量仅次于水稻和小麦。土豆种植在160多个国家的4080万英亩土地上，是超过10亿人的主食。一个中等大小的土豆可以提供大约160卡路里的热量，主要来自淀粉。土豆还提供其他必要的营养，包括维生素和矿物质。马铃薯是一种冷季作物，对高温和干旱胁迫相对敏感。这种作物还遭受害虫，以及晚疫病等一些病毒性疾病。晚疫病是爱尔兰马铃薯饥荒的原因。淀粉是膳食和工业用途的关键马铃薯块茎中的淀粉含量是决定马铃薯用途的主要因素。高淀粉土豆常被用于制作薯条、薯片和脱水土豆等加工食品。淀粉含量低到中等的土豆经常被用于新鲜或餐桌库存。对于生鲜市场来说，块

  来源：Texas A&M AgriLife Communications

  时间：2022-06-01

• 新型CRISPR组合增强植物基因组编辑能力

  来自马里兰大学农业与自然资源学院的科学家开发出了CRISPR-Combo，这是一种编辑植物中的多个基因，同时改变其他基因表达的方法。这种新工具将使基因工程结合起来，共同提高功能和改善新作物的育种。“就可以结合的特征而言，可能性真的是无限的，”植物科学与景观建筑系副教授、该研究的合著者齐义平(Yiping Qi)说。“但真正令人兴奋的是，CRISPR-Combo为植物基因工程引入了一种我们以前从未有过的复杂水平。”这项新研究发表在2022年5月的《自然植物》杂志上。一次操作多个基因的好处远远超过任何一个操作本身的好处。例如，想象一下一场枯萎病肆虐麦田，威胁着农民的生计和粮食安全。如果科学家能去除

  来源：University of Maryland

  时间：2022-06-01

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