• 新型生物传感器为CRISPR基因编辑带来了新的曙光

          图片:ORNL的生物传感器系统揭示了杨树植物的CRISPR活性，在紫外线照射下，杨树植物发出亮绿色，而正常植物则显示红色。资料来源:袁国良/ORNL，美国能源部利用能源部橡树岭国家实验室开发的技术，现在可以用肉眼和紫外线手电筒检测生物体内CRISPR基因编辑工具的活性。科学家们在植物中演示了这些实时检测工具，并预期它们可以被运用到动物、细菌和真菌中，在生物技术、生物安全、生物能源和农业方面有多种应用。该小组描述了园艺研究中成功开发的紫外线系统，以及在ACS合成生物学上的原理验证演示。CRISPR技术已经迅速成为生物工程的主要工具，新

  来源：ACS Synthetic Biology

  时间：2021-12-11

• David Liu发布新prime编辑系统：在人类细胞中插入了完整的基因

  麻省理工学院(MIT)和哈佛大学(Harvard)布罗德研究所(Broad Institute)的研究人员开发了一种新版本的prime editor，可以安装或替换基因大小的DNA序列。prime editor于2019年首次开发，是在人类细胞中进行广泛基因编辑的一种精确方法，包括小替换、插入和删除。Prime editing, 最开始由Broad研究所David Liu开发，可在不产生DSB或引入供体DNA的情况下实现基因组遗传信息的重新编写。相关研究在2019年10月21号发表在Nature杂志上。Prime editing将基因组编辑提升到了一个新的水平，这种方法允许引入所有突变类型，包

  来源：broad institute

  时间：2021-12-10

• CRISPR/Cas9基因编辑提高超声癌症治疗的有效性

          图像:超声波照射肿瘤导致脂质纳米颗粒(如图所示)释放有害的ROS和CRISPR/Cas9基因编辑系统。资料来源:DOI: 10.1021/acscentsci.1c01143声动力疗法使用超声与药物联合，在肿瘤部位释放有害的活性氧(ROS)。然而，这种治疗并不是很有效，因为癌细胞可以激活抗氧化防御系统来对抗它。现在，发表在ACS中央科学杂志上的研究人员通过CRISPR/Cas9基因编辑突破了这些防御，允许声动力疗法有效地缩小小鼠肝癌模型中的肿瘤。肝细胞癌是最常见的肝癌，预后差，切除部分肝脏或移植健康肝脏的手术治疗不适合病情更严重的患

  来源：ACS Central Science

  时间：2021-12-10

• 2021年度盘点：CRISPR基因编辑技术之不再是开“盲盒”

  编者按：疫情笼罩下的2021年生命科学领域不知道该说是好，还是坏，虽然在福布斯排行榜上依然有5位生命科学领域亿万富翁挺进前100名，但对于基层的科研工作者们来说，从科研资金，研究范式，课题选择，人员配备，甚至数据参考都发生了重要的变化，由此带来的困境有可能是泥潭，也有可能是纵身一跃的机会。在这个背景下，生物通盘点2021年生命科学领域，让我们看看有哪些让人耳目一新的成果。近年来，CRISPR基因编辑技术一步步走向成熟，从最开始令人惊艳的新技术，到去年一举夺下诺贝尔化学奖的重要时刻，CRISPR基因编辑技术已经不再是单纯的基因敲除或敲入的手段，而是成为了多领域多方向的系列工具包。但它本身依然存在

  来源：生物通

  时间：2021-12-09

• 无血清培养干细胞的新技术，你会买吗？

  来自诺丁汉大学生物科学学院的研究人员与剑桥大学、东京埃克塞特大学和日本明治大学的同事们一起，从猪、羊和牛的胚胎中培育出了干细胞系，这些胚胎在不需要血清、饲养细胞或抗生素的情况下生长。这项名为“Pluripotent stem cells related to embryonic disc exhibit common self-renewal requirements in diverse livestock species”的研究已于今天发表在《Development》杂志上，并得到了BBSRC、欧盟(ERC)、MRC和惠康信托基金的资助。化学定义的条件是适合于所有化学成分都已知的动物细胞体

  来源：University of Nottingham

  时间：2021-12-08

• 加州大学伯克利分校宣布：CRISPRing微生物组即将到来！

          为了成功编辑一个微生物群落中的多个成员的基因，加州大学伯克利分校的科学家们必须开发两种新方法:环境转化测序(ET-Seq)，这让他们能够评估特定微生物的可编辑性;DNA编辑的all-in-one RNA引导的CRISPR-Cas转座酶(DART)，它允许高度特异的靶向DNA插入到由引导RNA确定的基因组位置。DART系统有条形码，并与ET-Seq兼容，因此，当与ET-Seq一起使用时，科学家可以插入、跟踪和评估插入效率和特异性。迄今为止，CRISPR酶已被用于一次编辑一种细胞的基因组：它们切割、删除或添加基因到组织或器官内的特定类型

  来源：Nature Microbiology

  时间：2021-12-07

• CRISPR基因编辑治疗肥胖症，让脂肪细胞燃烧产生热量

  随着经济的发展和生活水平的提高，肥胖已成为世界性的重大公共卫生问题。根据世界卫生组织(世卫组织)的统计，世界上有近20亿人超重或肥胖。从1975年到2016年，全球肥胖率增长了近两倍。每年，超重或肥胖造成280万人死亡。越来越多的研究认为肥胖实际上是一种慢性病。肥胖人群不仅生活不便，运动能力下降，而且更易患代谢性疾病和心脑血管疾病。此外，许多研究表明，肥胖超过十岁。这种类型的癌症的风险增加与预后和生存率降低有关。因此，迫切需要新的干预措施来预防和治疗肥胖。最近，马萨诸塞大学医学院的研究人员在《自然通讯》杂志上发表了一篇题为:CRISPR-enhanced human fat cyte brow

  来源：medicaltrend

  时间：2021-12-07

• 基因编辑技术现已能100%培育出单性别小鼠

          小鼠的黑色皮毛是指转基因细胞，白色是指非转基因细胞。研究人员培育这些动物，产生100%转基因的后代，其中包含一半的CRISPR-Cas9。基因编辑曾用于培育单性别小鼠弗朗西斯·克里克研究所(Francis Crick Institute)的科学家与肯特大学(University of Kent)合作，使用基因编辑技术，以100%的效率培育出只准雌性和只准雄性的小鼠窝。这项原理证明研究发表在12月3日星期五的《自然通讯》(Nature Communications)杂志上，展示了该技术如何可以用于提高科学研究中的动物福利，或许还可以用

  来源：Nature Communications

  时间：2021-12-06

• 《新型基因编辑技术》、《植入前胚胎遗传学诊断新方法》亮相“十三五”科技展

  　　近日，国家“十三五”科技创新成就展在北京展览馆举行。中心魏文胜团队研究成果《新型基因编辑技术》及谢晓亮、乔杰、汤富酬团队与亿康基因科技有限公司合作研究成果《植入前胚胎遗传学诊断新方法》亮相该展览。 　　新型基因编辑技术（魏文胜团队） 　　LEAPER (Leveraging Endogenous ADAR for Programmable Editing on RNA)是一类具有我国自主知识产权的新型基因编辑技术，该技术可利用人体自身存在的机制进行RNA的单碱基编辑，避免了任何由于表达外源效应蛋白而引起的潜在问题。LEAPER技术具有高精度、

  来源：北京大学生物医学前沿创新中心

  时间：2021-12-06

• 诺奖得主授权：CRISPR基因编辑技术治愈HIV病毒等临床试验启动了

  在Jennifer Doudna的授权下，Excision公司的CRISPR基因编辑治疗艾滋病项目被批准用于临床。艾滋病（AIDS），全称为获得性免疫缺陷综合征，是一种由人类免疫缺陷病毒（HIV）引起的非常有害的传染病。HIV病毒可以攻击并严重破坏人类免疫系统。因此，艾滋病患者往往由于免疫力不足而遭受继发感染或肿瘤，这也使得艾滋病患者的死亡率极高。根据联合国艾滋病规划署的数据，全球艾滋病毒携带者和艾滋病患者的人数从2011年底的33430万人增长到2018年底的3800万人，而且这个数字还在快速增长。尽管抗逆转录病毒疗法（ART）的不断进步大大延长了艾滋病患者的寿命和预后，但它也会带来严重的副

  来源：medicaltrend

  时间：2021-12-03

• 《Stem Cell Reports》两项诺奖技术加快了纠正干细胞遗传基因的速度

  赫尔辛基大学(University of Helsinki)和赫尔辛基大学医院(University of Helsinki)的研究人员开发了一种方法，可以精确、快速地纠正培养的病人细胞中的基因改变。该方法从不同遗传疾病患者的2- 3mm皮肤活检中产生经过基因校正的自体多能干细胞。修正后的干细胞对研究和开发有关疾病的新疗法至关重要。科学家们基于干细胞和基因编辑领域之前的突破性研究，包括两项获得诺贝尔奖的技术，开发了新方法。第一项技术是发明了诱导多能干细胞，即来自分化细胞的iPSCs，该技术获得了2012年的诺贝尔奖。另一项技术是CRISPR-Cas9“基因剪刀”创新，该技术获得了2020年的诺

  来源：Stem Cell Reports

  时间：2021-12-03

• 连发两篇文章，科学家革命性的改变了癌细胞的坏身份

  在20世纪80年代末，科学家们开发了一种治疗急性髓系白血病(AML)的革命性方法。它被称为分化疗法，对许多患者来说是真正的治愈。这种治疗方法的原理是，通过触发“陷入”癌症身份的细胞继续发展和成熟，产生不同的、非致病类型的细胞。不幸的是，这种治疗只对一小部分患有早幼粒细胞性白血病(APL)的患者有效。宾夕法尼亚大学兽医学院的助理教授M. Andrés Blanco说:“很长一段时间，这被认为是一次性的。”现在，Blanco和他的同事们已经确定了一种新的方法来触发AML-1的分化，有可能治疗更广泛的AML患者。他们的研究发表在《Cancer Discovery》杂志上，确定了一种调节AML细胞分化

  来源：Cancer Discovery

  时间：2021-12-02

• 吕万良团队在靶向性基因编辑系统抗转移性乳腺癌研究方面取得进展

  2021年10月7日，北京大学药学院吕万良教授团队在国际著名学术期刊Bioactive Materials在线发表了题为“Targeted core-shell nanoparticles for precise CTCF gene insert in treatment of metastatic breast cancer”的研究工作。 吕万良团队针对转移性乳腺癌难治性的科学问题，构建了一种靶向性基因编辑系统生物制剂，可有效抑制乳腺癌的转移。研究人员设计研制了pHR-pCas9基因编辑系统及其靶向性纳米制剂，通过γGTP介导的内吞，该制剂外源CTC

  来源：北京大学医学部

  时间：2021-12-02

• 线粒体靶向肿瘤治疗机制

  在最近发表在科学杂志EMBO报告中的一项研究中，Nils-Göran Larsson小组已经确定了对线粒体基因表达急性和慢性损伤的反应。这些发现对未来针对癌症和其他线粒体相关疾病的线粒体靶向治疗有价值。我们已经与博士后研究员和该研究的第一作者Mara Mennuni讨论了他们的发现。您的研究如何影响患者护理和治疗？“癌细胞依赖线粒体来满足其增加的代谢需求、生物量生产和细胞增殖。最近，针对癌症的线粒体靶向疗法在临床前模型中显示了一些有希望的结果。然而，癌细胞能够适应并重新编程其代谢，以产生治疗诱导的耐药性。在他的研究发现了对一种新化合物——线粒体转录抑制剂（IMT）产生耐药性的机制。这

  来源：Karolinska Institutet

  时间：2021-12-01

• CRISPR基因编辑与突变癌细胞之间的新联系

  一种保护细胞免受DNA损伤的蛋白质，p53，在使用CRISPR技术进行基因编辑期间被激活。因此，p53突变的细胞具有生存优势，可导致癌症。卡罗琳斯卡研究所的研究人员发现了CRISPR、p53和其他癌症基因之间的新联系，这些基因可以防止突变细胞的积累，而不会影响基因剪刀的有效性。这项发表在《癌症研究》上的研究可以为未来的精确医学做出贡献。人们对使用CRISPR（基因剪刀）方法进行基因编辑的潜力寄予厚望，认为这是未来精确医学的关键部分。然而，在该方法成为医院常规方法之前，需要克服几个障碍。其中一个挑战与细胞在受到DNA损伤时的行为有关，CRISPR基因编辑以受控方式导致DNA损伤。细胞损伤激活蛋白

  来源：Karolinska Institutet

  时间：2021-11-20

• Nature子刊研究建议谨慎对待CRISPR疗法

  美国国家癌症研究所（NCI）、桑福德•伯纳姆•普雷比医学研究所等机构开展的一项综合研究表明，利用CRISPR-Cas9开展的基因编辑（特别是基因敲除）可能有利于带有癌症相关突变的细胞。这项研究成果发表在《Nature Communications》杂志上，强调有必要对接受CRISPR-Cas9基因治疗的患者进行癌症相关突变的监测。桑福德•伯纳姆•普雷比医学研究所的Ani Deshpande博士指出：“我们的研究表明，在许多不同的细胞类型中，CRISPR基因编辑可以为某些细胞赋予选择性优势，比如p53或KRAS带有突变的细胞。我们发现，在使用CRI

  来源：Nature Communications

  时间：2021-11-16

• 如何进行TCR的基因组编辑？

  01. 介绍今天，许多T细胞工程方法仍然使用病毒载体来传递感兴趣的转基因。然而，精确基因组编辑领域现在提供了将转基因精确整合到特定基因组位点的可能性，而逆转录或慢病毒转导则产生可变转基因拷贝数和表达水平的随机整合。 基因组编辑在工程T细胞治疗领域的兴趣是多方面的，包括(1)消除内源性TCR和HLA特征(例如，通用供体CD19 CAR - T细胞或UCART19)，(2)消除内源性TCR，增强导入转基因TCR的表达和功能，避免交叉反应;(3)消除免疫抑制受体，设计对免疫检查点配体的抗性;(4)将CAR或TCR转基因插入TCR位点，在消除内源性TCR特异性的同时，利用转基因表达的生理调节

  来源：medicaltrend

  时间：2021-11-15

• Science Advances解释为什么我们看起来是这样的基因基础

          图像:电子显微镜图像对比了普通黑腹果蝇(左图)的光滑和海绵状特征和它更稀有的表亲夏威夷拟态果蝇的烧烤状特征。来源:加州大学圣地亚哥分校比尔实验室1990年，加州大学圣地亚哥分校(University of California San Diego)生物学家威廉·麦金尼斯(William McGinnis)进行了一项开创性的实验，帮助科学家解开了被称为Hox基因的高级控制基因是如何塑造我们的外貌特征的。“麦金尼斯实验”帮助我们理解了Hox基因在决定从人类到黑猩猩再到苍蝇的物种外表一致性方面的作用。McGinnis是细胞与发育生物学(C

  来源：Science Advances

  时间：2021-11-12

• 巧用CRISPR/Cas9，如何开启和关闭特定的基因

  1型糖尿病、类风湿性关节炎和癌症只是一些与特定基因不“开启”和“关闭”有关的疾病。通过使用新的CRISPR/Cas9基因组编辑技术，麦吉尔大学的研究人员在《自然通讯》(Nature Communications)杂志最近发表的一篇论文中描述了一项新技术，世界各地的科学家可能会利用这项技术探索与DNA甲基化失调相关的疾病的新方法。一个人体内的所有细胞都具有相同的遗传密码。正是这种编码的阅读和书写——特定细胞中特定基因的“开启”和“关闭”——赋予了细胞自身的身份。例如，想象一下，当编码胃消化酶的基因在眼睛的视网膜细胞中被打开并开始吞噬周围的组织时，这种灾难性的情况。细胞关闭特定基因的方法之一是在特

  来源：Nature Communications

  时间：2021-11-10

• 多囊肾疾病新模型

  青蛙的解剖结构和器官功能与人类惊人地相似。乌兹大学解剖学研究所的Soeren Lienkamp教授领导的一个国际研究小组现在利用这种相似性，利用一种叫做热带爪蟾的小型热带蛙来模拟人类遗传疾病。研究人员专注于多囊肾疾病，这是一种先天性的、目前无法治愈的进行性肾脏恶化，并在青蛙身上复制了这种疾病。实时观察疾病过程利用CRISPR/Cas9，一种关闭基因功能的方法，科学家将在囊性肾病中发挥作用的基因作为目标。该研究的主要作者Thomas Naert说:“我们的新型青蛙模型在几天内就会在肾脏中形成囊肿，这让我们第一次能够实时观察这些疾病的发展过程。虽然大多数基因研究是在老鼠身上进行的，但青蛙的特征使它

  来源：University of Zurich

  时间：2021-11-08

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