• 高彩霞最新发文：建立瞬时表达系统介导的小麦基因组编辑新方法

  　　基因组编辑技术在植物中的应用往往受到植物遗传转化中对基因型的依赖和再生效率低下的制约。在小麦中过表达GRF4-GIF1蛋白复合体可提高转基因植物再生效率和再生速度。但是通过稳定遗传转化方法，再生出来的植株都是整合了外源基因，需要多代才能把外源基因分离出去，费时费力而且可能带来转基因的潜在风险。  　　中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组建立了基因枪介导的GRF-GIF1复合体瞬时表达系统，提高小麦再生能力的同时打破了遗传转化的基因型限制，实现了高效的基因组编辑。研究首先选取小麦GRF4-GIF1融合蛋白利用基因枪法进行测试，在科农199和Bobwhite中的检测

  来源：中国科学院遗传与发育生物学研究所

  时间：2021-09-01

• 平凡的大麦也有“逆袭”天赋

  植物的根严格向下生长(超向重力)。根系对农业产量的重要性常常被低估。根系能否有效获得水分和养分也决定了重要作物对干旱和气候变化的适应力。来自意大利波恩大学和博洛尼亚大学的研究人员发现并描述了一种大麦的突变体:它的根向下长得比平常要厉害得多。这一发现可能为培育更多的抗旱品种提供了一个起点。这项研究发表在《PNAS》上。大麦是最重要的谷物之一，它的用途从酿造啤酒到大麦、珍珠大麦、大麦薄片和大麦面粉。不久前，博洛尼亚大学的Silvio Salvi教授领导的研究人员发现了一种不同寻常的大麦突变体:它的根不像正常情况下那样横向生长，而是笔直向下生长。研究人员称这种突变体为“超向重力”，意思是它比同类更强

  来源：生物通

  时间：2021-08-31

• 北大生科院连发两篇文章，开发全面评估基因编辑产物新方法

  2021年8月8日，北京大学生命科学学院和北大-清华生命科学联合中心胡家志课题组在Nucleic Acids Research杂志在线发表题为“Global detection of DNA repair outcomes induced by CRISPR-Cas9”和“In-depth assessment of the PAM compatibility and editing activities of Cas9 variants”的两篇研究论文。在这两项研究中，研究人员先是“利其器”—开发了可以同时评估Cas9靶向点编辑产物及脱靶活性的新型生物信息工具PEM-Q。利用PEM

  来源：北京大学新闻网

  时间：2021-08-24

• 基于CRISPR的新技术可以加速识别与健康和疾病相关的基因

          MIC-Drop是一种基于crispr的新技术，可以快速有效地筛选斑马鱼体内数百个基因的功能，以更好地了解人类健康和疾病。一根充满MIC-Drops(彩色水滴)的玻璃针被用来注射受精的斑马鱼卵(半透明的球体)。MIC-Drops被染成不同的颜色，便于可视化。MIC-Drops的体积是十亿分之一升，每一个都含有条形码和破坏单个基因所需的材料。资料来源:James Herron, Saba Parvez斑马鱼是一种小型、快速生长的生物，与人类有许多相同的基因，它对许多生物学家来说是重要的工具，他们发现斑马鱼非常适合研究广泛的问题，从生物

  来源：Science

  时间：2021-08-23

• Cell子刊：CRISPR筛选工具识别白血病新药靶点

  根据Penn Medicine在Molecular Cell网站上发表的一项新研究，CRISPR筛选工具确定了一个治疗急性髓系白血病(AML)的新治疗靶点，与目前的治疗方法相比，该靶点有可能使患者产生更少的副作用。被称为ZMYND8的目标不是一个突变基因，而是一种表观遗传调节蛋白，癌细胞需要这种蛋白来控制基因表达，而基因表达对癌细胞的存活和生长至关重要。“我们发现癌细胞AML患者严重依赖ZMYND8,和由于复杂的CRISPR-based筛查方法,我们发现确切的“制药口袋”的目标,“俊威资深作者Shi说,博士,助理教授佩雷尔曼医学院的癌症生物学的宾夕法尼亚大学,宾夕法尼亚大学表观遗传学研究所和艾

  来源：Penn Medicine

  时间：2021-08-20

• 叶玉如教授：利用全脑基因组编辑技术，治疗阿尔茨海默病

          图片:香港科技大学研究及发展副校长叶玉如教授(右二)及其研究团队成员，他们用共聚焦成像系统(如图)演示了基因组编辑策略如何降低家族性阿尔茨海默病突变的破坏作用。来源:香港科技大学由香港科技大学(HKUST)科学家领导的一个国际研究小组开发了一种新的策略，利用全脑基因组编辑技术，可以减少基因改良AD小鼠模型的阿尔茨海默病(AD)病理。这项先进的技术具有巨大的潜力，可以转化为一种新的长效治疗AD患者的方法。仅在中国，估计就有超过50万的患者患有遗传性AD-家族性阿尔茨海默病(FAD)，这是一种与家族史高度相关的先天性AD。虽然FAD有明

  来源：Nature Biomedical Engineering

  时间：2021-08-19

• Nancy Y. Ip课题组使用基因组编辑技术探索阿尔茨海默病全脑治疗

  仅在中国，估计就有超过50万的患者患有遗传性AD——家族性阿尔茨海默病(FAD)，这是一种与家族史高度相关的先天性AD。虽然FAD有明确的遗传原因，可以在认知问题发生之前诊断出来，但目前还没有有效的治疗方法。利用基因组编辑技术*作为治疗由遗传突变(如FAD)引起的疾病的策略具有巨大的潜力。它对在症状出现之前纠正引起疾病的基因突变特别有用，因为它的效果可以持续一生，因此被认为是“一劳永逸”的治疗。然而，有几个障碍阻碍了它的临床开发和应用——最明显的是缺乏一种有效、高效和非侵入性的手段将基因组编辑剂注入大脑。此外，现有的基因组编辑技术无法在整个大脑中产生有益的结果。最近，港科大研究及发展副校长叶玉

  来源：Hong Kong University of Science and Technology

  时间：2021-08-19

• Molecular Cell：CRISPR技术给抗体诊断实验带来革命性的变化

   Karl Barber科学家们利用基因组编辑技术CRISPR开发了一种新的肽显示平台，可以作为一种工具来识别患者血液样本中的抗体。来自霍华德休斯医学研究所和哈佛医学院的研究人员认为，这种被他们称为 PICASSO (peptide immobilization by Cas9-mediated self-organization) 的新技术可能会激发一类新的医学诊断，并为一系列其他应用开辟跳板。这一重要成果以CRISPR-based peptide library display and programmable microarray self-assembly for

  来源：生物通

  时间：2021-08-18

• 导航玉米迷宫：一种绘制玉米基因组的“光开关”技术

  在农业领域，科学家们一直试图通过培育不同的作物(如玉米或小麦)来增强对干旱、洪水或植物病毒等外部力量的抵抗力，从而提高作物产量。生物科学教授汉克·巴斯(Hank Bass)说:“对基因组结构的了解应该有助于聚焦基因组编辑，并加速更大规模的应用研究，比如指导精准农业和医学的研究。”这项研究发表在《PLOS Genetics》杂志上。由转录因子控制的调控开关几乎就像基因的光开关。所有的基因都有特定的功能，但有些只是在不同的发育阶段短暂地发挥作用。当这个过程出错时，它可能会破坏植物正确生长或抵抗疾病的能力。“通过创建玉米调控位点和转录因子的精确图谱，基因表达可以通过靶向这些位点来优化，”这篇论文的第

  来源：Florida State University

  时间：2021-08-16

• CRISPR基因编辑技术为肥厚型心肌病带来新的见解

  一篇论文发表在《美国国家科学院学报》(PNAS)和由贝思普瑞特,加州大学圣芭芭拉分校机械工程教授和主任校园生物工程研究所,描述一个复杂的长期协作的结果,包括斯坦福大学研究人员华盛顿大学和肯塔基大学。这项研究使人们对基因突变如何在细胞水平上导致HCM有了新的理解，并对如何预防HCM有了新的看法。在他们的论文中，作者解释说，已经确定了超过1000种导致HCM的基因突变。它们中的大多数存在于编码肌体蛋白的基因中。肌体蛋白是心肌的结构组成部分，负责产生和调节收缩和松弛。大约三分之一的突变位于-心肌肌凝蛋白，这是驱动心脏细胞收缩的主要蛋白质。心肌和我们身体里的其他肌肉的收缩，是由于运动蛋白肌凝蛋白沿着肌

  来源：University of California - Santa Barbara

  时间：2021-08-13

• 新的CRISPR/Cas9技术可纠正培养的人类干细胞的囊性纤维化

          图像:患者微型肠道肿胀反应。萎缩的类器官(左)在forskolin孵育1小时后显示由CFTR离子通道介导的活跃的肿胀反应(右)。绿色染色显示完整的细胞(钙黄素绿色)，蓝色显示DNA。Hans Clevers (Hubrecht Institute)的研究人员纠正了在培养的人类干细胞中导致囊性纤维化的突变。他们与UMC乌得勒支大学和Oncode研究所合作，使用了一种名为“启动编辑”的技术，将“错误的”DNA片段替换为健康的片段。这项研究发表在8月9日的《生命科学联盟》上th，表明启动编辑比传统的CRISPR/Cas9技术更安全。“我们

  来源：Life Science Alliance

  时间：2021-08-11

• CRISPR/Cas9变体技术纠正培养的人类干细胞囊性纤维化

  囊性纤维化(Cystic fibrosis, CF)是世界范围内最普遍的遗传性疾病之一，对患者具有严重的后果。肺部、喉咙和肠道中的黏液粘稠，导致器官阻塞。虽然有稀释粘液和防止炎症的治疗方法，但CF还不能治愈。然而，Hans Clevers (Hubrecht Institute)与UMC Utrecht和Oncode Institute合作进行的一项新研究带来了新的希望。纠正CF突变研究人员成功地纠正了人类肠道类器官中导致CF的突变。这些类器官，也被称为微型器官，是模拟CF患者肠道功能的微小3D结构。它们之前由同一个研究小组从CF患者的干细胞中开发出来，并存储在乌得勒支的一个生物银行中。这项发

  来源：Hubrecht Institute

  时间：2021-08-10

• Nucleic Acids Research｜胡家志课题组开发全面评估基因编辑产物新方法

  2021年8月8日，北京大学生命科学学院和北大-清华生命科学联合中心胡家志课题组在Nucleic Acids Research杂志在线发表题为“Global detection of DNA repair outcomes induced by CRISPR-Cas9”和“In-depth assessment of the PAM compatibility and editing activities of Cas9 variants”的两篇研究论文。在这两项研究中，研究人员先是“利其器”—开发了可以同时评估Cas9靶向点编辑产物及脱靶活性的新型

  来源：北京大学生命科学学院

  时间：2021-08-10

• 科学家通过化学修饰的RNA CRISPR促进人类细胞中的基因敲除

  在今天发表在《细胞化学生物学》(Cell Chemical Biology)杂志上的一项研究中，该团队探索了一系列不同的RNA修饰，并详细说明了修饰引导基因如何将CRISPR活性的效率从未修饰引导基因的2倍提高到5倍。他们还表明，优化的化学修饰将CRISPR靶向活性从48小时延长到4天。研究人员与Synthego公司和新英格兰生物实验室的科学家合作，汇集了一个具有酶纯化和RNA化学专业知识的多样化团队。为了应用这些优化的化学修饰，研究小组瞄准了来自健康捐赠者的人类T细胞的细胞表面受体，以及负责COVID-19大流行的RNA病毒SARS-COV-2所有已知变异所共享的基因序列的“通用”片段。提高

  来源：New York Genome Center

  时间：2021-08-03

• “罕见疾病”为理解“常见疾病”打开了一扇门

  在这项研究中，耶鲁大学的一组研究人员调查了一个神秘的案例：一个小男孩在耶鲁纽黑文医院接受了几天的治疗，原因是腹痛、间歇性发烧、腹泻和口腔溃疡。通过对这名儿童及其健康父母的基因组测序，他们发现这名男孩存在遗传缺陷，阻碍了X染色体上的一种转录因子ELF4，它调节着大量其他基因的表达。然后，在联系了罕见疾病领域的同事之后，研究小组确定了另外两名有类似症状的男性儿童，他们也有ELF4基因变异。这种疾病现在被称为“ELF4 X-linked缺陷”，简称DEX。越来越多的病例正在被确认。“这是非常令人兴奋的开始生病的患者,发现一个意想不到的新基因与一个基本角色在调节炎症。”免疫生物学助理教授这篇发表在7月

  来源：Yale University

  时间：2021-08-02

• 上海交大发表Nature长篇述评：
  CRISPR-Cas9高通量功能基因筛选技术在肝癌研究中的应用及发展趋势

      上海交通大学医学院附属仁济医院上海市肿瘤研究所覃文新团队在Nature Reviews Gastroenterology & Hepatology发表题为Exploring Liver Cancer Biology through Functional Genetic Screens的长篇述评[1]。述评全面总结了CRISPR-Cas9功能基因筛选技术在肝癌中的研究进展，阐述了当前利用该技术在探索肝癌发生发展和耐药机制以及开发治疗新靶点新策略等方面的进展，同时对肝癌研究的瓶颈问题与未来发展趋势提出了见解和思考。   &

  来源：上海交大

  时间：2021-07-23

• Current Biology：当基因组编辑遇到有袋类动物

  日本理化学研究所（RIKEN）生物系统动力学研究中心的研究人员近日成功培育出第一只遗传改造的有袋类动物。这项成果发表在《Current Biology》杂志上，有助于破译那些只出现在有袋类动物中的独特特征的遗传背景。转基因动物，特别是小鼠和大鼠，是研究生物过程的极其重要的工具。研究人员常常让某个基因沉默，以了解它的正常功能。有袋类动物具有独特的特征，因此研究它们需要建立一个具有代表性的动物模型。到目前为止，负鼠是最好的选择。它被认为是所有有袋类动物的祖先。作为第一只完成全基因组测序的有袋类动物，负鼠是一种很好的模型动物，因为它们的体型和繁殖特征与小鼠和大鼠相似。与其他有袋类动物一样，负鼠有很多

  来源：生物通

  时间：2021-07-23

• 香港大学发文：利用CRISPR-Cas系统编辑超级细菌

  这项研究开辟了一条对野生细菌种类和分离物进行基因组编辑的新途径，如那些具有临床和环境意义的细菌和那些形成人类微生物组的细菌。它还为利用原核基因组中广泛存在的其他CRISPR-Cas系统提供了一个框架，并扩展了基于crispr的工具包。这项研究发表在领先的科学杂志《核酸研究》上。背景CRISPR-Cas系统包括原核生物的适应性免疫系统，该系统通过切割入侵病毒的DNA来解除病毒的武装。CRISPR-Cas由于其独特的靶向和改变DNA序列的能力，已被开发为下一代基因组编辑方法。该方法基于第2类II型CRISPR/Cas9系统，该系统彻底改变了大量生物体的遗传学和生物医学研究，并获得了2020年诺贝尔

  来源：The University of Hong Kong

  时间：2021-07-23

• 利用基因组编辑技术提高小麦氮素利用效率和产量

  　　小麦为全球人口提供主粮，小麦增产可缓解人口增长带来的粮食危机。氮元素作为植物生长发育所必需的一类营养元素，是制约农作物产量的重要因素。对作物氮素利用关键调控基因进行靶向编辑，是改良作物产量的有效策略。前期研究发现，水稻ARE1基因是调控氮素利用效率和产量的关键基因。ARE1基因在植物中高度保守，研究人员推测，对其它作物中ARE1基因的同源基因进行靶向编辑，有望获得氮高效材料。  　　中国科学院遗传与发育生物学研究所左建儒研究组、高彩霞研究组、李俊明研究组、中国科学院成都生物所王涛研究组合作，利用基因组编辑技术，对ARE1基因在小麦中的同源基因进行了定点编辑，获得了TaA

  来源：中国科学院遗传与发育生物学研究所

  时间：2021-07-22

• Nature热点：炎症时钟、小剂量接种疫苗与基因组编辑

    “炎症时钟”可以揭示生物年龄一种新型的年龄“时钟”可以评估慢性炎症，以预测某人是否有罹患心血管和神经退行性疾病等与年龄有关的疾病的风险。“生物钟”衡量的是“生理年龄”，考虑到健康状况，可以高于或低于一个人的实足年龄。7月12日发表在《自然衰老》(Nature Aging)杂志上的炎症老化时钟(iAge)是第一个利用炎症评估健康状况的工具（https://doi.org/gnzm;2021)。它基于这样一种观点:随着一个人年龄的增长，他们的身体会经历慢性的、全身的炎症，因为他们的细胞会受损并释放出引发炎症的分子。拥有健康免疫系统的人能够在某种程度上中和这种炎症，而其他人会

  来源：nature

  时间：2021-07-22

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