• 基于儿科与成人群体药动学模型的口服瑞美吉泮在儿童和青少年偏头痛患者中的剂量选择研究

  引言偏头痛在儿童和青少年中较为常见，近期荟萃分析显示8-18岁人群患病率达11%。美国全国健康访谈调查数据显示，10岁以上女性患病率显著高于男性。儿科偏头痛临床表现与成人存在差异：60%-85%为无先兆偏头痛，发作时间短（数小时），80%以上表现为双侧疼痛。该疾病严重影响青少年生活质量、心理健康、学业成就和睡眠质量，2019年全球疾病负担研究将其列为15-49岁人群第二大致残原因。目前儿科治疗主要依赖非处方镇痛药和曲普坦类药物，但获专门批准的药物有限，且临床试验常受显著安慰剂效应干扰。近年来以降钙素基因相关肽（CGRP）为靶点的新型疗法取得突破，其中小分子CGRP受体拮抗剂"吉泮类"药物已在成

  来源：Clinical and Translational Science

  时间：2025-10-19

• 脑瘫儿童及青少年疼痛干扰与疼痛恐惧问卷的结构效度及内部一致性研究

  研究背景与方法脑瘫（CP）作为儿童期最常见的身体残疾，患者常伴随慢性疼痛问题，但针对该群体认知与沟通特点的疼痛评估工具一直匮乏。本研究通过前瞻性横断面研究，对5-30岁脑瘫患者群体（n=128）采用适应性设计的疼痛干扰问卷（PIQ-CP）和疼痛恐惧问卷（FOPQ-CP），通过验证性因子分析（CFA）评估结构效度，并计算Cronbach's α检验内部一致性。工具提供标准纸质版和Talking Mats视觉沟通框架两种形式，确保不同能力个体的可及性。核心发现PIQ-CP的单因子结构模型表现出良好拟合度（CFI=0.964, SRMR=0.078），内部一致性系数α达0.89。FOPQ-CP的双因

  来源：Developmental Medicine & Child Neurology

  时间：2025-10-19

• 综述：脑瘫儿童远程物理治疗的结果与标准化工具：基于ICF框架的范围综述

  方法本范围综述遵循JBI方法学框架，检索MEDLINE/PubMed、Embase等8个数据库及灰色文献，纳入截至2024年11月的研究。涵盖随机对照试验、病例系列等设计，研究对象为20岁以下脑瘫患者，干预措施为远程物理治疗并使用标准化评估工具。数据提取包括研究特征、结局指标、ICF领域分类及工具施用方式（远程或线下）。结果共纳入14项研究（625名参与者，年龄6个月至20岁，覆盖GMFCS I-V级），其中50%研究于COVID-19疫情期间开展。共识别27个结局指标和30种标准化工具。结局分布与ICF领域：•活动领域占比59.3%（如双手功能、粗大运动功能、步行耐力）；•身体结构与功能领域

  来源：Developmental Medicine & Child Neurology

  时间：2025-10-19

• 伊沙康唑药物相互作用风险评估：基于生理药代动力学模型与临床数据的综合分析

  伊沙康唑药物相互作用特征的临床数据分析通过系统检索Drug Interaction Database（DIDB）的临床数据，研究发现伊沙康唑对CYP3A底物药物他克莫司的血药浓度-时间曲线下面积比值（AUCR）为2.84，显著低于泊沙康唑（5.72）和伏立康唑（3.84）。对其他酶系和转运体的影响分析显示，伊沙康唑对CYP2D6（右美沙芬，AUCR：1.19）、CYP2C9（华法林，AUCR：1.20）等靶点的抑制作用微弱，表明其具有相对特异性的CYP3A抑制特性。伊沙康唑PBPK模型的建立与验证基于实测的CYP3A抑制活性（Ki = 1.2 μM），研究团队成功构建了伊沙康唑的PBPK模型。

  来源：CPT: Pharmacometrics & Systems Pharmacology

  时间：2025-10-19

• 丁螺环酮盐酸盐多晶型研究：稳定性、溶解度与生物药剂学分类系统（BCS）意义分析

  丁螺环酮盐酸盐多晶型的鉴定与表征丁螺环酮是一种属于氮杂螺酮类的抗焦虑药物，其商业上以盐酸盐形式存在。本研究重点关注了盐酸丁螺环酮的两种已知多晶型物，分别称为Form 1（或称P188）和Form 2（或称P203）。研究采用了多种分析技术来表征这些晶型，包括傅里叶变换红外光谱（FTIR）、差示扫描量热法（DSC）和X射线衍射（XRD）。分析样品包括来自印度的商业样品（样品I，初始为两种晶型的混合物）和来自芬兰的商业样品（样品II，初始为纯Form 2），并对它们在受控应力条件（50°C，75%相对湿度，储存48天）下的稳定性进行了评估。FTIR分析揭示了两种晶型共有的特征分子振动带，例如脂肪族

  来源：Advances in Pharmacological and Pharmaceutical Sciences

  时间：2025-10-19

• 结肠小袋纤毛虫与新发肠道病原体共感染：公共卫生视角下的流行病学演变与防控策略

  结肠小袋纤毛虫（Balantidium coli）是一种大型纤毛原虫，可引起巴兰蒂迪亚症（Balantidiasis）——一种在热带和资源匮乏地区经粪口途径传播的被忽视肠道感染病。尽管感染通常无症状，但在免疫缺陷患者中可能引发严重的痢疾样腹泻。当与溶组织内阿米巴（Entamoeba histolytica）、蓝氏贾第鞭毛虫（Giardia lamblia）、志贺氏菌（Shigella）及沙门氏菌（Salmonella）等肠道病原体共感染时，疾病严重程度加剧，诊断与治疗难度显著提升。近年来，基于PCR（聚合酶链反应）和环境采样等分子诊断技术的进展，揭示了B. coli出人意料的高流行率及基因组多

  来源：Journal of Parasitic Diseases

  时间：2025-10-19

• JC病毒PCR检测在PML诊断中的报告问题：价值、风险与隐患剖析

  在免疫抑制患者中，由JC病毒(JCV)引起的进展性多灶性脑白质病(Progressive Multifocal Leukoencephalopathy, PML)是一种毁灭性的中枢神经系统感染。该疾病被神经科、内科、肿瘤学和风湿病学等多学科临床医生广泛认知，常见于接受造血干细胞移植、实体器官移植、细胞毒性化疗、免疫检查点抑制剂或长期免疫抑制治疗的患者。在神经科领域，使用那他珠单抗(natalizumab)、利妥昔单抗(rituximab)、奥瑞珠单抗(ocrelizumab)、芬戈莫德(fingolimod)或富马酸二甲酯(dimethyl fumarate)治疗的患者尤其存在PML发生风险。

  来源：Journal of Neurology

  时间：2025-10-19

• 基于人工智能与脑库数据的进行性核上性麻痹早期亚型鉴定及疾病进展规律揭示

  在神经退行性疾病领域，进行性核上性麻痹（Progressive Supranuclear Palsy, PSP）一直以其复杂的临床表现挑战着临床医生的诊断能力。传统上，PSP被等同于理查德森综合征（PSP-RS），典型表现为垂直性核上性凝视麻痹和早期跌倒。然而，随着认识的深入，人们发现PSP存在多种表型，包括姿势不稳型（PSP-PI）、帕金森综合征型（PSP-P）、言语/语言障碍型（PSP-SL）、额叶表现型（PSP-F）、眼动功能障碍型（PSP-OM）和皮质基底节综合征型（PSP-CBS）。这些亚型虽然被运动障碍协会（MDS）的诊断标准所收录，但现有的分类系统存在明显局限性——各亚型并非互斥

  来源：Journal of Neurology

  时间：2025-10-19

• 综述：阿尔茨海默病治疗策略的进展

  摘要过去几十年里，我们对阿尔茨海默病（AD）的多因素发病机制和干预策略有了更深入的了解。AD的发病机制涉及多种因素的复杂相互作用：淀粉样蛋白-β（Aβ）假说认为异常的Aβ聚集会引发神经毒性；tau假说则强调过度磷酸化的tau蛋白会形成神经纤维缠结（NFTs）。此外，关键的风险因素，如载脂蛋白E（APOE4）等位基因、神经炎症和血管损伤，会进一步加速疾病的进展。本文综述了AD治疗策略的进展，其中以Aβ为靶点的免疫疗法（如已获批的lecanemab和donanemab）通过清除淀粉样蛋白斑块并减缓认知衰退取得了重大突破，但需要密切监测可能出现的不良反应（如与淀粉样蛋白相关的影像学异常（ARIA）；

  来源：Journal of Neurology

  时间：2025-10-19

• 葡萄牙家族性致死性失眠症多代系谱分析揭示发病年龄与病程异质性

  在神经退行性疾病的神秘世界里，有一种极为罕见却致命的疾病——致死性失眠症（Fatal Familial Insomnia, FFI），它如同一个隐藏在基因深处的定时炸弹。患者会逐渐失去睡眠能力，伴随自主神经功能紊乱和运动障碍，最终在数月到三年内走向死亡。这一切的根源，在于PRNP基因的一个点突变（D178N），导致正常的细胞朊蛋白（PrPC）错误折叠成致病形式（PrPSc），并在大脑中积聚，尤其攻击负责调节睡眠-觉醒周期的丘脑区域。尽管自1986年首次在意大利家族中发现以来，全球已报道超过70个FFI家系，但其临床表现却存在显著差异：为何有些患者病程迅猛，而少数人却能存活更久？发病年龄为何波动

  来源：Journal of Neurology

  时间：2025-10-19

• 综述：乌布利昔单抗治疗复发型多发性硬化患者的疗效和安全性：现有证据与专家观点

  引言多发性硬化（MS）是一种中枢神经系统（CNS）的慢性炎性脱髓鞘和神经退行性疾病，其特征是临床残疾随时间逐渐累积。近年来，MS的治疗格局显著扩大，现有超过20种疾病修饰治疗（DMTs）。其中，抗CD20单克隆抗体（mAbs）因其在减少复发、抑制MRI活动以及延缓残疾进展方面的强大效力，已成为有效管理MS的基石。乌布利昔单抗是一种糖基化工程嵌合mAb，旨在增强抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC），于2022年12月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，2023年5月获欧洲药品管理局（EMA）批准，目前适用于成人复发型MS（RMS）患者。抗CD20疗法治疗MS的原理抗CD20疗法的原理基于

  来源：Journal of Neurology

  时间：2025-10-19

• 农村癌症幸存者社区准备度与远程协作运动干预可行性研究

  研究团队针对俄勒冈州地理弱势地区（农村及高贫困区域）的癌症幸存者群体，开展了社区健康研究准备度评估与运动干预试点研究。这些地区的癌症幸存者及其伴侣相比城市居民面临更严峻的健康挑战，难以实施改善生活质量的健康行为。通过社区准备度评估量表（1-9分制）对五个县进行评估，整体准备度偏低，得分区间为2.7分（否认/抗拒阶段）至5.2分（准备阶段）。后续试点研究招募了乳腺癌、前列腺癌和结直肠癌幸存者及其伴侣，随机分配至两种阻力训练方案：实时远程监督式双人运动项目Exercising Together©（ET）或无人监督的家庭自主运动，持续6个月。研究通过招募保留率、数据完整性、干预依从性和安全性指标评估

  来源：Journal of Cancer Survivorship

  时间：2025-10-19

• 综述：Ph样ALL基线诊断挑战的荟萃分析：个性化治疗干预的早期检测策略

  AbstractPh样ALL（Ph-like Acute Lymphoblastic Leukemia）是一种具有高度遗传异质性的高危B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）亚型。其分子特征类似于经典的费城染色体阳性ALL（Ph+ ALL），即存在BCR-ABL1融合基因，但Ph样ALL本身BCR-ABL1为阴性，却拥有一系列可靶向的基因组改变，包括CRLF2（Cytokine Receptor-Like Factor 2）重排、JAK2（Janus Kinase 2）或EPOR（Erythropoietin Receptor）突变，以及ABL-class（如ABL1, ABL2, PDGFRB,

  来源：International Journal of Hematology

  时间：2025-10-19

• 自闭症谱系障碍中2型多巴胺受体与μ阿片受体可用性的异常改变及其相互作用研究

  当我们谈论自闭症谱系障碍（ASD）时，常常聚焦于其典型的社会交往障碍和重复刻板行为。然而，隐藏在这些行为表现背后的神经化学机制至今仍是未解之谜。多年来，科学家们通过动物实验和药物研究推测，大脑中的多巴胺和内源性阿片系统可能是关键突破口——它们如同交响乐团的指挥，共同调控着人类的社交动机和奖赏感知。但令人遗憾的是，关于这两大系统在ASD患者大脑中究竟如何工作，一直缺乏直接的活体影像证据。这项发表于《European Journal of Nuclear Medicine and Molecular Imaging》的研究，如同在黑暗的隧道中点亮了一盏探照灯。由Tuomo Noppari领衔的芬兰

  来源：European Journal of Nuclear Medicine and Molecular Imaging

  时间：2025-10-19

• 意大利肺动脉高压社会经济负担研究：基于患病率的成本分析揭示疾病严重程度与医疗开支的正相关性

  在罕见疾病领域，肺动脉高压（Pulmonary Arterial Hypertension, PAH）如同一座隐匿的冰山，虽发病率不高，却给患者和社会带来沉重负担。这种以肺动脉血压异常升高为特征的慢性进展性疾病，可导致右心衰竭甚至死亡。由于缺乏特异性症状，早期诊断困难重重，而现有治疗手段仅能缓解症状，无法根治。随着新型疗法的不断涌现，医疗成本持续攀升，但意大利此前从未系统评估过PAH的整体社会经济影响。这种数据缺失使得卫生政策制定者难以合理配置资源，凸显了开展本土化疾病负担研究的紧迫性。研究人员采用基于患病率的自下而上成本分析模型，整合流行病学数据和医疗资源消耗信息。通过专家咨询验证数据适用性

  来源：Drugs - Real World Outcomes

  时间：2025-10-19

• 嗜酸性肉芽肿性多血管炎在德国真实世界中的医疗资源消耗与经济负担研究

  在罕见病研究领域，嗜酸性肉芽肿性多血管炎（Eosinophilic Granulomatosis with Polyangiitis, EGPA）作为一种累及多器官的慢性血管炎性疾病，长期缺乏欧洲地区的疾病负担数据。这种以嗜酸性粒细胞浸润和坏死性血管炎为特征的疾病，不仅导致患者反复出现哮喘、鼻息肉和神经损伤等症状，更因需长期使用大剂量糖皮质激素（OGC）而引发严重不良反应。更棘手的是，高达81.1%的患者在尝试降低激素剂量时会面临疾病复发，形成“治疗-复发-再治疗”的恶性循环。尽管既往美国研究提示EGPA医疗成本为普通人群的16倍，但欧洲尤其是德国的实证研究始终空白。这一缺口使得卫生决策者难以

  来源：Rheumatology and Therapy

  时间：2025-10-19

• 步态分析系统在鉴别腓骨肌萎缩症患者步态模式中的敏感性研究

  在遗传性神经病领域，腓骨肌萎缩症(Charcot-Marie-Tooth, CMT)作为最常见的遗传性周围神经病变，困扰着全球约10万分之18的患病群体。患者通常在第一或第二个十年便开始出现进行性远端肌无力和肌肉萎缩，伴随步态异常、平衡障碍和频繁跌倒，严重影响日常生活质量。尽管基因治疗近年来在神经肌肉疾病领域取得突破性进展，但针对CMT的特异性药物治疗仍显匮乏，康复训练和矫形器使用成为当前主要的临床干预手段。然而，CMT疾病进展缓慢的特点给疗效评估带来巨大挑战。临床常用的CMT神经病变评分(CMTNS)及其第二版(CMTNS2)存在检测灵敏度不足的问题，难以捕捉疾病自然进程中的细微变化。而步态

  来源：Neurological Sciences

  时间：2025-10-19

• 残余胆固醇炎症指数与血管内取栓术后缺血性卒中患者临床预后的相关性分析

  背景与目的：最新证据表明残余胆固醇炎症指数（remnant cholesterol inflammatory index, RCII）在缺血性卒中发病机制中起重要作用。本研究旨在探讨RCII水平与接受血管内取栓术（endovascular thrombectomy, EVT）治疗的大血管闭塞性卒中患者临床预后的关联。2分定义为不良功能预后。采用校正多因素logistic回归模型分析RCII与临床结局的独立关联。结果：共纳入935例符合标准的患者（平均年龄70.4岁；男性555例占59.4%）。90天随访期间，464例（49.6%）出现不良预后。多因素logistic回归显示，RCII升高与EV

  来源：Neurological Sciences

  时间：2025-10-19

• 颞叶白质高信号：进行性核上性麻痹疾病进展的新型预后标志物研究

  一项研究深入探究了白质高信号（White Matter Hyperintensities, WMH）——通常与脑小血管病相关——在进行性核上性麻痹（Progressive Supranuclear Palsy, PSP）这种疾病中对长期病程进展的影响。研究背景指出，WMH在PSP患者中相当常见。本研究旨在评估这些WMH是否具有预测疾病进展的预后价值。 0（有WMH）。研究关注的结局指标包括达到特定疾病里程碑的时间，例如言语不清、需要依赖轮椅、经皮内镜下胃造口（PEG）置入以及死亡。数据分析采用了Kaplan-Meier生存分析、Cox回归模型和线性混合模型，并对年龄、性别和血管危险因素进行了调

  来源：Neurological Sciences

  时间：2025-10-19

• 综述：Co-careldopa对卒中后患者运动功能恢复的安全性和有效性：一项系统评价

  背景卒中（Stroke）是全球范围内导致长期残疾的主要原因之一，其中运动功能障碍是最具破坏性的后果之一。Co-careldopa是左旋多巴（levodopa）和卡比多巴（carbidopa）的复方制剂，已被提议作为物理治疗的辅助手段，以增强运动功能的恢复。然而，其临床疗效和安全性特征仍在研究中。本系统评价旨在评估Co-careldopa在卒中后运动康复中的治疗潜力和耐受性。方法一项全面的文献检索在PubMed、Google Scholar和Cochrane Library数据库中进行，检索时间截至2024年7月。纳入了在卒中后患者中比较Co-careldopa与安慰剂的随机对照试验（RCT）和

  来源：Neurological Sciences

  时间：2025-10-19

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