• 阿戈美拉汀辅助治疗阿尔茨海默病激越症状：一项随机对照试验的疗效与神经保护潜力评估

  当谈论阿尔茨海默病时，人们往往首先想到的是记忆力减退等认知功能障碍。然而，对于超过90%的患者及其照护者而言，疾病进程中出现的诸如激越、攻击性行为、抑郁和睡眠障碍等行为心理症状，其带来的负担常常在后期远超认知衰退本身。这些症状不仅加剧患者的痛苦，也显著增加了照护的难度和压力。目前临床常用的抗精神病药物对激越和攻击症状的改善作用有限，并且伴随着嗜睡、代谢异常甚至心脑血管事件等不容忽视的副作用风险。因此，寻找一种更安全、有效的替代或辅助治疗方案，成为老年精神医学领域亟待解决的关键问题。在此背景下，一种名为阿戈美拉汀的药物引起了研究者的兴趣。阿戈美拉汀是一种独特的抗抑郁药，它同时具有褪黑素受体激动和

  来源：InFo Neurologie + Psychiatrie

  时间：2025-10-21

• FUS基因突变相关肌萎缩侧索硬化症的新型治疗希望：Jacifusen反义寡核苷酸临床研究进展

  在神经退行性疾病研究领域，肌萎缩侧索硬化症(ALS)始终是医学界面临的重大挑战。其中与FUS基因（"fused in sarcoma"）突变相关的ALS尤为特殊，这种遗传形式的ALS在德国家族性病例中约占4%，同时还存在严重影响青少年患者的De-novo突变。更令人担忧的是，FUS-ALS的临床表现具有高度异质性，全球范围内的疾病进程差异显著，这使得治疗策略的开发变得尤为迫切。目前，由Ionis Pharmaceuticals公司主导的反义寡核苷酸(ASO)药物Jacifusen正在开展注册临床试验。虽然正式研究结果尚未公布，但近期发表在《InFo Neurologie + Psychiatr

  来源：InFo Neurologie + Psychiatrie

  时间：2025-10-21

• Eptinezumab长期治疗慢性丛集性头痛的开放标签安全试验：12个月持续减少发作频率

  当头痛如同闹钟般准时发作，每天数次如刀割般的剧痛集中在单侧眼周，这可能是慢性丛集性头痛在作祟。作为原发性头痛中最令人痛苦的类型之一，慢性丛集性头痛患者不仅需要承受每日频繁发作的剧痛，更面临着治疗选择有限的困境。目前仅有少数几种疗法通过随机对照试验证实有效，且长期治疗效果往往不尽如人意。正是基于这一临床需求，研究人员将目光投向了已在偏头痛预防领域取得成功的CGRP（降钙素基因相关肽）靶点。CGRP作为一种神经肽，在偏头痛的病理生理过程中发挥着核心作用。近年来的研究表明，这一信号通路可能同样参与丛集性头痛的发生机制。Eptinezumab作为一种人源化单克隆抗体，能够特异性结合CGRP并中和其生物

  来源：InFo Neurologie + Psychiatrie

  时间：2025-10-21

• 成人ADHS数字疗法attexis®获德国DiGA永久准入：随机对照研究证实其显著改善症状严重度（Cohen's d=0.85）

  在德国，约有5%的成年人受到注意缺陷多动障碍（Aufmerksamkeitsdefizit-/Hyperaktivitätsstörung, ADHS）的困扰。然而，漫长的治疗等待时间以及缺乏贯穿日常生活的持续性支持，使得许多患者的治疗之路充满挑战。正如萨尔兰州大学医院的心理治疗师Roberto D'Amelio所指出的，传统的每周一次治疗会话往往不足以带来持久的改变，并且部分患者缺乏将治疗中学到的策略转化为实际行动的能力。因此，开发一种能够提供“日常陪伴式、低门槛支持”的辅助工具显得尤为重要。针对这一临床需求，数字疗法attexis®应运而生。这款个性化的数字健康应用（Digitale Ge

  来源：InFo Neurologie + Psychiatrie

  时间：2025-10-21

• 成人ADHS数字疗法attexis®与偏头痛新方案Celecoxib口服液的临床突破

  在德国，约有5%的成年人深受注意缺陷多动障碍（ADHS）困扰，然而传统心理治疗往往面临周期间隔过长、日常支持缺失等现实困境。与此同时，偏头痛患者中约13.1%对曲普坦类药物反应不足或无法耐受副作用，亟需替代方案。这两大慢性疾病共同凸显出现有治疗体系在可及性与持续性方面的局限，推动着医疗模式向数字化与精准化演进。发表于《InFo Neurologie + Psychiatrie》的研究聚焦于这两大临床挑战的创新解决方案。针对ADHS管理，研究者开发了首款获批为数字健康应用（DiGA）的attexis®疗法，其核心在于通过结构化数字模块模拟治疗对话，强化患者自我管理能力。而对于偏头痛急性发作，新型

  来源：InFo Neurologie + Psychiatrie

  时间：2025-10-21

• 神经发育障碍治疗新突破：Trofinetid为Rett综合征提供首款机制治疗药物

  Rett综合征是一种主要影响女性的严重神经发育障碍，发病率约为万分之一至万分之一点五。该疾病由MECP2基因突变引起，导致神经元成熟和突触形成障碍。患者表现为已获得语言和手部功能丧失、刻板手部动作、步态异常等核心症状，并伴随癫痫发作、睡眠障碍等复杂临床表现。长期以来，该疾病缺乏针对性治疗方法，主要依靠多学科症状管理和个体化支持治疗。在这一背景下，研究人员将目光投向了疾病机制治疗。Trofinetid作为一种合成三肽，是Glycin-Prolin-Glutamat(GPE)的类似物，具有神经保护特性。临床前研究表明，该药物在Rett综合征小鼠模型中能够部分恢复突触功能，为临床转化研究奠定了理论基

  来源：InFo Neurologie + Psychiatrie

  时间：2025-10-21

• 神经发育障碍治疗新突破：Trofinetid为Rett综合征提供首款机制治疗药物

  在神经发育障碍领域，Rett综合征一直是一个令人困扰的难题。这种主要影响新生女婴的罕见疾病，发病率约为1/10,000-15,000，由MECP2基因突变引起，导致神经元成熟和突触形成障碍。正如德国耶拿大学医院神经儿科学教授Peter Huppke所描述，患者表现出广泛的症状谱系，包括已获得语言和手部功能丧失、刻板手部运动和步态异常等核心症状，并伴随癫痫发作、睡眠障碍等年龄依赖性症状。长期以来，临床医生只能依靠多学科症状管理和个体化护理来应对这一疾病。意大利米兰大学教授Aglaia Vignoli指出，缺乏标准治疗方案使得患者管理充满挑战。这种困境激发了研究人员对疾病机制治疗的探索，最终将目光

  来源：InFo Neurologie + Psychiatrie

  时间：2025-10-21

• 创新三肽药物Trofinetid为Rett综合征治疗带来突破，妊娠期多发性硬化治疗安全性研究获新证

  在神经发育障碍领域，Rett综合征一直被视为一个复杂的医疗挑战。这种主要影响女性的罕见疾病，发病率约为1/10,000-15,000，其根源在于MECP2基因的突变，导致神经元成熟和突触形成障碍。患者表现为已获得语言和手部功能丧失、刻板手部动作和步态异常等核心症状，并伴随癫痫发作、睡眠障碍等多样化表现。长期以来，临床治疗仅限于多学科协作的症状管理和个体化支持，缺乏针对疾病根本机制的干预手段。这一治疗空白促使科研人员将目光投向疾病的核心机制。MECP2基因编码的甲基CpG结合蛋白2在神经发育中扮演关键角色，其突变导致突触功能异常成为治疗干预的潜在靶点。基于这一认识，研究人员开发了Trofinet

  来源：InFo Neurologie + Psychiatrie

  时间：2025-10-21

• CAR-T细胞疗法与生物标志物预测模型在进展型多发性硬化治疗中的突破性进展

  在神经免疫疾病领域，多发性硬化（MS）作为一种慢性炎症性脱髓鞘疾病，其治疗始终面临重大挑战。特别是进展型MS（包括原发性进展型PPMS和继发性进展型SPMS），由于缺乏有效的疾病修饰疗法，患者残疾进展难以遏制。传统治疗手段对这类患者的疗效有限，临床迫切需要新的治疗策略。近期在巴塞罗那举行的第41届欧洲多发性硬化治疗与研究委员会（ECTRIMS）年会上，两项重要研究为进展型MS的治疗带来了新希望。一项关注CAR-T细胞疗法在MS治疗中的临床应用，另一项则深入探讨了生物标志物在预测残疾进展中的价值。这些研究成果发表于《InFo Neurologie + Psychiatrie》2025年第10期。

  来源：InFo Neurologie + Psychiatrie

  时间：2025-10-21

• CANPREG-MS研究揭示妊娠期疾病修饰治疗对产后复发风险的影响及新型Nurr1抑制剂在进展型MS中的潜力

  对于多发性硬化（MS）患者而言，妊娠是一把双刃剑。研究发现，MS患者在妊娠期间疾病活动度会神奇地降低，但产后阶段却面临复发风险显著升高的困境。这种"产后反弹"现象背后，与妊娠期免疫耐受状态改变及停药策略密切相关。尤其随着现代医学发展，更多育龄期MS女性在接受疾病修饰治疗（DMT）期间有生育需求，如何平衡治疗效益与胎儿安全成为临床棘手难题。目前针对不同DMT方案对产后复发风险的影响缺乏前瞻性研究数据，而进展型MS的治疗选择更是有限，迫切需要兼具免疫调节和神经保护作用的新型疗法。为解决这些关键问题，加拿大学者Kristen Krysko教授团队开展了CANPREG-MS前瞻性队列研究，同时CLEV

  来源：InFo Neurologie + Psychiatrie

  时间：2025-10-21

• 干细胞移植与纳他珠单抗治疗多发性硬化的长期疗效比较：显著降低独立于复发的疾病进展

  在神经科临床实践中，多发性硬化(Multiple Sclerosis, MS)与功能性神经症状(Functional Neurological Symptoms, FNS)的鉴别诊断一直是个棘手难题。这两种疾病不仅临床表现存在重叠，甚至可能在同一患者身上共存。更令人担忧的是，误诊风险始终存在——部分FNS患者可能被误判为MS复发而接受不必要的免疫治疗，而一些MS患者在其疾病早期则可能被贴上“精神心理问题”的标签，从而延误了针对性的疾病修饰治疗。这种诊断上的模糊地带，不仅影响治疗决策，还可能因不当干预导致医源性损伤。尤其值得关注的是，对于那些患有高活性MS的患者，如何选择最有效的治疗策略以长期控

  来源：InFo Neurologie + Psychiatrie

  时间：2025-10-21

• 诺西那生钠治疗对2型和3型脊髓性肌萎缩症患儿呼吸功能影响的三年随访研究

  在儿童神经肌肉疾病领域，脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy, SMA)始终是困扰医学界的一大难题。这种由生存运动神经元(Survival Motor Neuron, SMN1)基因突变导致的遗传病，不仅剥夺患者的运动能力，更像一只无形的手逐渐扼住呼吸系统——进行性呼吸肌无力导致限制性肺病、咳嗽效能下降、反复呼吸道感染，最终走向呼吸衰竭。虽然诺西那生钠(nusinersen)等疾病修饰药物的出现为SMA患者带来曙光，但其对2型和3型这类相对温和亚型患者的长期呼吸保护效应，始终蒙着一层迷雾。正是为了拨开这层迷雾，特拉维夫Sourasky医学中心的Mika Rochman

  来源：European Journal of Pediatrics

  时间：2025-10-21

• 德国家庭皮肤病学生活质量指数量表（F-DLQI）在婴幼儿父母中的验证及其与儿童生活质量的关联研究

  当婴儿娇嫩的皮肤出现红斑、瘙痒，当幼儿因皮肤病彻夜难眠，这场健康战役中还有一群隐形的"更大患者"——患儿的父母们。他们不仅需要应对额外的护理负担、经济压力和工作影响，更常常承受着心理健康的挑战。在儿科皮肤病学领域，如何科学评估这些家庭成员的健康相关生活质量（HRQoL）受损程度，成为改善家庭支持体系的关键一环。德国汉堡大学医学中心的Juliane Traxler等研究人员在《European Journal of Pediatrics》发表的最新研究，针对这一临床需求开展了德文版家庭皮肤病学生活质量指数（F-DLQI）的验证工作。这项研究特别聚焦于0-4岁婴幼儿皮肤病患儿的父母群体，不仅验证了

  来源：European Journal of Pediatrics

  时间：2025-10-21

• 儿童FMF肝功能变化与秋水仙碱治疗安全性评估：疾病动态与治疗影响探析

  家族性地中海热(Familial Mediterranean Fever, FMF)作为最常见的自身炎症性疾病，其标准治疗药物秋水仙碱(colchicine)虽具疗效，却存在治疗窗狭窄、潜在肝毒性等风险。这项研究旨在系统评估秋水仙碱对肝功能检测(Liver Function Tests, LFTs)的影响，深入探究肝酶升高的潜在诱因，并追踪儿童FMF患者肝酶异常的动态演变规律。研究纳入54例确诊FMF患儿，入选标准为启动秋水仙碱治疗≥2周后出现至少一次LFT升高。每3个月进行随访监测，收集数据涵盖人口学特征、临床表现、MEFV基因变异、疾病严重程度(ISSF评分)、秋水仙碱剂量、实验室指标及合

  来源：European Journal of Pediatrics

  时间：2025-10-21

• 住院儿童静脉使用利奈唑胺相关血液学不良事件的临床特征与时间模式分析

  关于儿童静脉使用利奈唑胺(linezolid)引发血液学不良事件的发生时机和负担，目前临床证据仍然有限。研究人员回顾性分析了2019年9月至2022年12月期间，在某三级儿童医院接受≥3天静脉利奈唑胺治疗的1月龄至18岁住院患儿资料。主要观察终点为预先定义的贫血和血小板减少。在261名患儿（中位年龄6.9岁）中，48.3%在儿科重症监护室(PICU)接受治疗，39.1%患有血液肿瘤疾病，中位治疗周期达14天。贫血（56.7%）和血小板减少（41.8%）是最常见的血液学不良事件，且多集中于治疗第一周内出现。多变量模型显示：贫血与联用骨髓抑制药物、既往糖肽类药物暴露以及并发血小板减少显著相关；而血

  来源：European Journal of Pediatrics

  时间：2025-10-21

• 杜氏肌营养不良症青少年有创长期通气决策的影响因素：基于析因调查的临床医生决策机制研究

  本研究旨在探索临床医生为杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）青少年启动维持生命的有创长期通气（invasive long-term ventilation, I-LTV）决策过程中的关键影响因素。研究人员采用情景模拟析因调查法，于2021年10月至2022年1月期间收集了244名具有DMD患者诊疗经验的临床医生对510个虚拟案例的匿名评估数据。结果显示，在控制其他变量后，临床医生的决策主要受两大因素驱动：青少年患者自身对启动I-LTV的意愿，以及父母是否支持该决策。通过参与者提供的背景评论进一步证实，患者与家属的意愿协同性对决策产生显著影响。当父

  来源：European Journal of Pediatrics

  时间：2025-10-21

• 基于人群的枸橼酸杆菌血流感染研究：揭示老年及医疗相关人群的临床特征与物种差异

  在临床微生物学的浩瀚星空中，枸橼酸杆菌（Citrobacter）这类能够利用柠檬酸盐作为碳源的革兰阴性杆菌，长期以来如同暗物质般存在感微弱却不容忽视。作为肠杆菌目（Enterobacterales）的重要成员，它们既存在于自然环境，也定居于人类胃肠道，更能在特定条件下引发从血流到脑膜的多部位感染。尽管近年研究显示枸橼酸杆菌在血培养阳性标本中占比达0.66%，甚至超过嗜血杆菌和沙雷氏菌的检出率，但针对其血流感染的系统性流行病学研究却始终匮乏。这种认知空白直接制约了临床应对策略的精准性——当老年化浪潮席卷全球医疗体系，当抗菌药物耐药性危机日益严峻，我们竟对这类重要病原体的传播规律、临床特征和物种差

  来源：BMC Infectious Diseases

  时间：2025-10-21

• COVID-19非药物干预措施对沙特阿拉伯吉赞地区季节性流感流行趋势的影响：一项回顾性观察研究

  当COVID-19大流行席卷全球时，各国政府采取了一系列非药物干预措施（NPIs），如强制口罩令、社交距离和旅行限制，以遏制病毒传播。这些措施意外地改变了其他呼吸道病毒的传播格局。季节性流感作为全球重要的公共卫生问题，每年导致数十万人死亡，其病毒与SARS-CoV-2（严重急性呼吸综合征冠状病毒2型）均通过飞沫、气溶胶和接触传播。沙特阿拉伯吉赞地区因其独特的气候、跨境人口流动和医疗资源分布，成为研究NPIs对流感影响的重要窗口。为探究NPIs如何调节流感流行趋势，研究人员在《BMC Infectious Diseases》发表了一项回顾性观察研究，分析了2017年至2023年吉赞地区的流感与C

  来源：BMC Infectious Diseases

  时间：2025-10-21

• 新型降尿酸药物Dotinurad在中国健康成人中的药代动力学与安全性研究

  随着生活方式的改变和人口老龄化进程加速，高尿酸血症与痛风的全球患病率持续攀升。在中国，2019年痛风患者人数已达1620万，2020年患病率高达1.3%，已成为重要的公共卫生问题。更令人担忧的是，痛风不仅是关节疼痛的根源，更是慢性肾脏病、高血压、冠心病等严重疾病的独立危险因素，甚至与心血管死亡风险显著相关。目前临床常用的降尿酸药物如别嘌呤醇、非布司他等虽然有效，但存在不可忽视的安全性隐患。别嘌呤醇可能引发史蒂文斯-约翰逊综合征等严重皮肤不良反应，非布司他则与肝毒性、心血管死亡风险增加相关。而苯溴马隆虽为促尿酸排泄药，但因肝毒性问题已在欧洲撤市。这种"疗效与安全性难以两全"的困境，促使研究人员不

  来源：Clinical Drug Investigation

  时间：2025-10-21

• 具有α-氨基酰胺锌结合基团的HDAC11选择性抑制剂的底物导向开发

  HDACs（组蛋白去乙酰化酶）作为重要的调控蛋白修饰酶，在多种生物通路中扮演关键角色，因此成为药物研发中的重要靶点。这些酶通过去除组蛋白或其他非组蛋白蛋白的乙酰基，调控染色质结构和基因表达，从而影响细胞的多种功能。然而，传统HDAC抑制剂往往缺乏对特定HDAC亚型的选择性，这可能导致不必要的副作用或毒性反应。因此，开发具有高同工酶选择性和不同于羟amic酸的锌结合基团（ZBG）的HDAC抑制剂，成为当前研究的重点。在这一背景下，HDAC11因其独特的底物偏好性和高效的去脂肪酰化能力，成为开发高选择性抑制剂的理想目标。HDAC11在生理过程中主要负责去乙酰化和去脂肪酰化两种类型的修饰反应，但相较

  来源：ACS Omega

  时间：2025-10-21

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